Takeda Ninlaro (ixazomib) buvo patvirtintas Japonijoje: pirmosios eilės palaikomojo gydymo pacientams, kurie negavo kamieninių ląstelių transplantacijos!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) neseniai paskelbė, kad Japonijos sveikatos, darbo ir gerovės ministerija (MHLW) patvirtino, kad taikoma populiacija geriamojo proteamono inhibitorius Ninlaro (ixazomib) įtraukti daug kaulų čiulpų, kurie anksčiau nebuvo gydomi kamieninių ląstelių transplantacijos ir reikalauja palaikomojo gydymo po pirmos eilės gydymo Navikas (MM) pacientams.

Šis patvirtinimas grindžiamas vieno agento palaikomojo gydymo 3 fazės TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) tyrimo rezultatais. Tai atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kuriame iš viso dalyvavo 706 naujai diagnozuoti daugybinės mielomos (MM) pacientai, kurie negavo kamieninių ląstelių transplantacijos, baigė 6-12 mėnesių pradinį gydymą ir pasiekė dalinę remisiją Pacientams, sergantiems geresne ar geresne remisija, buvo įvertintas Ninlaro, kaip vieno agento palaikomojo gydymo, poveikis, palyginti su placebu progresuojant išlikimui be progresavimo (PFS).

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pirminį rezultatą: Palyginti su placebo grupe, Ninlaro grupės pacientai pasiekė statistiškai reikšmingą ir kliniškai reikšmingą PFS pagerėjimą (PFS mediana: 17, 4 mėnesio, palyginti su 9, 4 mėnesio; HR =0,659; BP: 95; p<0.001), which="" is="" equivalent="" to="" a="" 34.1%="" reduction="" in="" the="" risk="" of="" disease="" progression="" or="">

Verta pažymėti, kad šiame tyrime nėra naujų saugos problemų. Ninlaro palaikomasis gydymas yra saugus ir neturi neigiamo poveikio pacientų gyvenimo kokybei. Ninlaro saugumo profilis atitinka anksčiau praneštų Ninlaro monoterapijos rezultatų ir naujų saugumo duomenų nėra. Dažniausi nepageidaujami reiškiniai (TEAE), pasireiškę gydymo metu, buvo pykinimas, vėmimas, viduriavimas, bėrimas, periferinė neuropatija (PN) ir karščiavimas.

36, 6% Ninlaro gydymo grupės ir 23, 2% placebo grupės patyrė ≥3 TEAE laipsnio. Naujų pirminių piktybinių navikų dažnis buvo 2% Ninlaro grupėje ir 6, 2% placebo grupėje. Pacientų, kurie nutraukė gydymą dėl TEAE, dalis buvo labai maža: 12, 9% Ninlaro grupėje ir 8% placebo grupėje. Tyrimo metu mirtingumas buvo 2, 6% Ninlaro grupėje ir 2, 2% placebo grupėje.

Dr. Shinsuke Iida, pagrindinis TOURMALINE-MM4 tyrimo tyrėjas ir Nagojos miesto universitetinės ligoninės Hematologijos onkologijos katedra, sakė: "TOURMALINE-MM4 tyrimas rodo, kad pacientams, sergantiems daugybine mieloma, kurie netinka kamieninių ląstelių transplantacijai, geriamasis proteasome inhibitorius Ninlaro palaikomasis gydymas gali sumažinti ligos progresavimo ir mirties riziką 34%. Ninlaro palaikomasis gydymas yra gerai toleruojamas senyviems pacientams ir neturi nieko bendra su padidėjusia antrinio vėžio rizika. Todėl, nepriklausomai nuo klinikinės stadijos ar pirmosios eilės remisijos indukcijos terapijos tipo, Ninlaro gali būti vienas A gydymo būdas, kuris turėtų atidėti pasikartojimą."

Takashi Horii, "Takeda Japan" Onkologijos skyriaus vadovas, sakė: "Esu labai laimingas, kad, be esamų Ninlaro indikacijų kaip palaikomojo gydymo po autologinės kamieninių ląstelių transplantacijos, vaistas dabar naudojamas kaip pirmosios eilės gydymas pacientams, kuriems nebuvo atlikta kamieninių ląstelių transplantacija. Palaikomoji terapija reiškia, kad dabar galime suteikti šį vaistą platesniam pacientų ratui. Mes ir toliau sunkiai dirbsime, kad ši nauja terapija būtų reikalinga pacientams."

Ninlaro yra pirmasis pasaulyje geriamasis proteasome inhibitorius. Pirmą kartą jį PATVIRTINO JAV FDA 2015 m. lapkričio mėn. Jis sujungia lenalidomidą ir deksametazoną daugybine mieloma sergantiems pacientams, kurie anksčiau buvo gydomi bent vienu gydymu, gydyti. Iki šiol "Ninlaro" buvo patvirtintas Jungtinėse Amerikos Valstijose, Japonijoje, Europos Sąjungoje ir kitose šalyse, o daugelio šalių reguliavimo taikymo dokumentai yra peržiūrimi. Šiuo metu Ninlaro kuria daugybinės mielomos gydymo aplinką.

Japonijoje 2017 m. kovą Sveikatos, darbo ir gerovės ministerija (MHLW) patvirtino Ninlaro, kad būtų galima sujungti lenalidomidą ir deksametazoną recidyvuojamai arba ugniai atspariai daugybinei mielomai (R/R MM) gydyti. 2020 m. kovą MHLW patvirtino Ninlaro pacientų, sergančių daugybine mieloma po autologinių kraujodaros kamieninių ląstelių, gydymui.

Daugybinė mieloma yra hematologinis piktybinis navikas, kilęs iš plazmos ląstelių, kurios yra baltieji kraujo kūneliai, gaminami kaulų čiulpuose. Normalios plazmos ląstelės yra atsakingos už antikūnų prieš infekciją gamybą, o vėžinės plazmos ląstelės, mielomos ląstelės, dauginasi kaulų čiulpuose ir išskiria antikūną, vadinamą paraproteinu, kuris gali sukelti ligos simptomus. Tai yra kaulų skausmas, dažnos ar pasikartojančios infekcijos ir nuovargis, anemijos simptomai. Šios piktybinės plazmos ląstelės gali paveikti daugelį žmogaus kūno kaulų ir gali sukelti rimtų sveikatos problemų, turinčių įtakos kaulų, imuninės sistemos, inkstų ir raudonųjų kraujo kūnelių skaičiui. Tipiškas daugybinės mielomos kursas apima simptominę mielomos stadiją ir vėlesnį remisijos etapą. Apskaičiuota, kad pasaulyje yra apie 230 000 daugybine mieloma sergančių pacientų, kasmet diagnozuojama 114 000 naujų atvejų.