JAV FDA suteikė Sanofi rilzabrutinib paspartintą kvalifikaciją!

Sanofi neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) imuninės trombocitopenijos (ITP) gydymui. rilzabrutinibas yra geriamasis Brutono tirozino kinazės (BTK) inhibitorius. Vaistas gali tapti pirmuoju BTK inhibitoriumi ITP gydymui. 2018 m. spalį FDA suteikė retųjų vaistų pavadinimą (ODD) rilzabrutinibui ITP gydyti. Po teigiamų 1/2 fazės tyrimo rezultatų Sanofi inicijavo 3 fazės klinikinį tyrimą, kurio metu buvo įvertintas rilzabrutinibas ITP.

Retieji vaistai reiškia vaistus, naudojamus retųjų ligų prevencijai, gydymui ir diagnozei, o retos ligos yra bendras terminas ligų, kurių dažnis yra labai mažas, taip pat žinomas kaip "retųjų ligų", klasei. Jungtinėse Valstijose retosios ligos yra susijusios su ligomis, kuriose yra mažiau nei 200 000 pacientų. Retųjų ligų vaistų kūrimo paskatos apima įvairias klinikinio vystymosi paskatas, tokias kaip mokesčių kreditai, susiję su klinikinių tyrimų išlaidomis, FDA naudotojo mokesčių sumažinimas ir klinikiniai tyrimai. FDA pagalba bandomasis dizainas ir 7 metų rinkos išimtinumo laikotarpį patvirtintų indikacijų po to, kai vaistas yra pradėtas.

Paspartinta kvalifikacija (STD) siekiama paspartinti vaistų nuo sunkių ligų kūrimą ir greitą peržiūrą, kad būtų patenkinti rimti nepatenkinti medicininiai poreikiai pagrindinėse srityse. Gauti paspartintą eksperimentinių vaistų kvalifikaciją reiškia, kad farmacijos įmonės gali dažniau bendrauti su FDA mokslinių tyrimų ir plėtros etape. Pateikę paraišką dėl prekybos, jie turi teisę gauti pagreitintą patvirtinimą ir prioritetinę peržiūrą, jei jie atitinka atitinkamus standartus. Be to, jie taip pat gali būti nuolat peržiūrimi.

Cheminė rilzabrutinibo struktūra (paveikslėlio šaltinis: pubchem)

Imuninė trombocitopenija (ITP) yra reta ir sunki autoimuninė liga, kuriai būdingas imuninės sistemos trombocitų naikinimas ir sutrikusi trombocitų gamyba, dėl kurios kraujyje yra mažas trombocitų skaičius (trombocitopenija) ir lengvas kraujavimas. Ir turi neigiamą poveikį pacientų gyvenimo kokybei. ITP sergantiems pacientams, kuriems buvo skirtas kortikosteroidų gydymas dėl atkryčio ar atsparumo, vis dar yra didelis nepatenkintas medicininis poreikis pasiekti greitą ir ilgalaikę remisiją.

Rilzabrutinibas yra geriamasis, grįžtamasis, kovalentinis BTK inhibitorius, kuris yra klinikinio vystymosi metu imuninės terpės ligoms gydyti. BTK dalyvauja įgimtoje ir adaptyvioje imuninėje veikloje ir yra imuninės sistemos ligų signalo molekulė. Tyrimų duomenys rodo, kad rilzabrutinibas gali blokuoti uždegimines imunines ląsteles, pašalinti destruktyvius autoantikūnų signalus ir užkirsti kelią naujų autoantikūnų gamybai neišeikvojant B ląstelių. Rilzabrutinibas gali nukreipti ligos patogenezę ir nebuvo įrodyta, kad jis keičia trombocitų agregaciją. Šiuo metu tiriama šių mechanizmų klinikinė reikšmė, o jų saugumo ir veiksmingumo dar neįžiūrėjo jokia reguliavimo agentūra.

Be ITP, rilzabrutinibas šiuo metu yra 3 fazės klinikiniame pemphigus gydyme, kuris yra imuninė liga, kuriai būdingos pūslės ant gleivinės ir odos. Be to, rilzabrutinibas taip pat inicijavo 2 fazės klinikinius tyrimus autoimuninių ligų IgG4 ligoms gydyti.