JAV FDA patvirtino Octagam 10%: pirmąjį intraveninį imunoglobuliną (IVIg) suaugusiųjų dermatomiozito gydymui!

„Octapharma USA“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Octaam 10%“ (intraveninį [žmogaus] imunoglobuliną), kuris yra pirmasis ir vienintelis vaistas, vartojamas suaugusiųjų dermatomiozito (dermatomiozito, DM) intraveniniam imunoglobulinui (IVIg) gydyti. Dermatomiozitas yra reta uždegiminė imuninės sistemos liga. Octagam 10% yra žmogaus žmogaus imunoglobulino injekcinis tirpalas, patvirtintas Jungtinėse Amerikos Valstijose suaugusiųjų lėtinės imuninės trombocitopeninės purpuros (ITP) gydymui.

FDA patvirtino Octagam gydyti dermatomiozitą, remiantis 3 fazės ProDERM klinikinio tyrimo rezultatais (ClinicalTrials.gov registracijos numeris: NCT02728752). Tai yra pagrindinis atsitiktinių imčių klinikinis tyrimas ir pirmasis tyrimas, skirtas įvertinti ilgalaikį IVIg veiksmingumą ir saugumą gydant suaugusiųjų dermatomiozitą. Šis perspektyvus, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas 3 fazės klinikinis tyrimas, kuriame dalyvavo 95 pacientai 36 klinikiniuose centruose visame pasaulyje (įskaitant 17 JAV) ir yra didžiausias tyrimas, kuriame vertinamas IVIg kaip dermatomiozito gydymo būdas.

Rohit Aggarwal, PrimDRM tyrimų valdymo komiteto narys ir Pitsburgo universiteto Medicinos mokyklos artrito ir autoimuninio centro medicinos direktorius, sakė:&"; ProDERM tyrimai turės didelės įtakos klinikinei praktikai, nes IVIg taps svarbus gydymo būdas pacientams, sergantiems dermatomiozitu. Šis tyrimas suteikia gydytojams daugiau pasitikėjimo IVIg veiksmingumu ir saugumu ir suteikia vertingos informacijos apie tai, kokie pacientų tipai yra tinkamiausi gydymui."

Dermatomiozitas yra reta idiopatinė nežinomos priežasties autoimuninė liga, kuria serga maždaug 10 žmonių milijonui Amerikos gyventojų. Pacientus, sergančius dermatomiozitu, dažniausiai kamuoja odos bėrimas, lėtinis raumenų uždegimas ir progresuojantis raumenų silpnumas. Paprastai šia liga serga suaugusieji nuo 40 iki 60 metų ir vaikai nuo 5 iki 15 metų. Dermatomiozito komplikacijos yra disfagija, aspiracinė pneumonija, kvėpavimo sutrikimai ir kalcio nuosėdos raumenyse, odoje ir jungiamuosiuose audiniuose. Palyginti su bendra populiacija, dermatomiozitu sergančių pacientų mirtingumas yra daugiau nei tris kartus didesnis.

Flemming Nielsen, „Octapharma USA“ prezidentas, sakė:&"FDA' patvirtino Octaam® 10% kaip saugų ir veiksmingą suaugusiųjų dermatomiozito gydymo būdą, yra įdomi žinia pacientams, kurie anksčiau rėmėsi nepatvirtintais gydymo. „Octaharma“ yra pasiryžusi pacientams, sergantiems retomis ligomis, teikti gyvybę gelbstinčias ir stiprinančias terapijas. Mes tikimės bendradarbiauti su pacientų organizacijomis ir medicinos bendruomene, kad sukurtume švietimo ir kitas paramos programas, skirtas teikti paslaugas pacientams, sergantiems dermatomiozitu."

ProDerm klinikinis tyrimas apėmė pradinį 16 savaičių dvigubai aklą, placebu kontroliuojamą laikotarpį. Pacientai atsitiktinės atrankos būdu buvo skiriami didelėmis 10% Octagam dozėmis (2 g/kg) arba placebu kartą per 4 savaites. Po pradinio gydymo laikotarpio seka 24 savaičių atviras išplėtimo laikotarpis. Jei tyrimo metu paciento būklė pablogėja, jam leidžiama pakeisti gydymo planą. Tyrimo metu buvo įvertintas 2016 m. Amerikos reumatologijos kolegijos (ACR)/Europos Sąjungos prieš reumatizmą (EULAR) miozito atsako standartas, siekiant įvertinti paciento' atsaką į gydymą.

Rezultatai parodė, kad per pirmąjį 16 savaičių dvigubai aklą gydymo laikotarpį 78,7% pacientų, vartojusių Octagam, į gydymą reagavo teigiamai, o 43,8% pacientų, vartojusių placebą, į gydymą reagavo teigiamai. Išplėtimo laikotarpiu perėjus prie IVIg, 40 -ąją savaitę placebo grupės atsakas buvo panašus į Octagam 10% grupės atsaką 16 savaitę (minimalus pagerėjimas buvo 70%). Atsižvelgiant į bendrą pirminę vertinamąją baigtį, antrinės vertinamosios baigtys (įskaitant visus bendros pagerėjimo skalės [TIS] pogrupius, išskyrus raumenų fermentus, dermatomiozito ligos sritį ir sunkumo indeksą [CDASI]), lyginant su placebu, gydymas IVIg taip pat parodė statistiškai reikšmingą poveikį pagerėjimas. Tyrimo metu IVIg saugumas ir toleravimas atitinka anksčiau pateiktus gydymo IVIg saugumo rezultatus.