AbbVox Botox (Botox) patenka į JAV apžvalga: Gydymas vaikai 5-17 metų!

AbbVie neseniai paskelbė, kad Jungtinių Amerikos Valstijų maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė papildomą biologinę produkto licencijos paraišką (sBLA) pateikė jį, kuria siekiama išplėsti recepto informaciją Botox (bendrinis pavadinimas: onabotulinumtoxinA). Vaikams (5-17 metų) su nepakankamu atsaku, netolerancija ar nenori tęsti anticholinerginių vaistų dėl bet kokios priežasties, gydymas ir vidinė nervų sistemos liga (pvz., Spina bifida, nugaros smegenų pažeidimas) ) Susiję simptomai ir požymiai detruzoriaus (šlapimo pūslės raumenų) pernelyg daug.

BOTOX yra pirmasis ir vienintelis neurotoksinas, patvirtintas suaugusiems pacientams šlapimo nutekėjimui (šlapimo nelaikymas), kurį sukelia neurologinių ligų sukeltas hiperaktyvios šlapimo pūslės, gydyti. Vaistas yra specialiai tinka: išbandžius anticholinerginius vaistus Vis dar yra suaugusių pacientų, sergančių šlapimo nutekėjimu ar šalutinio poveikio netoleravimu. BOTOX selektyviai blokuoja neuromediatorių acetilcholino išsiskyrimą nervų ir raumenų sankryžoje, laikinai blokuodamas nervų impulsų perdavimą į raumenis (pagal šią indikaciją šlapimo pūslės raumenys), laikinai sumažindamas raumenų susitraukimą.

SBLA tikslas – išplėsti taikomą BOTOX® populiaciją 5–17 metų vaikams. SBLA buvo pagrįstas atsitiktinių imčių dvigubai aklo III fazės tyrimo duomenimis ir ilgalaikiu išplėstiniu tyrimu, kurio metu buvo vertinamas Botox saugumas ir veiksmingumas daugiau kaip 100 vaikų, sergančių neurogeniniu detruzorius per didelį aktyvumą. SBLA bus peržiūrėtas per standartinį 10 mėnesių peržiūros ciklą. Tikslinė receptinių vaistų vartotojo mokesčio metodo (PDUFA) data yra 2021 m. pirmasis ketvirtis.

Neurogeninis detruzorius overactivity (Vaizdo šaltinis: epainassist.com)

AbbVie Botox ir Neurotoxin vyriausiasis mokslinis pareigūnas ir vyresnysis viceprezidentas Mitchell F. Brin, MD, sakė: "FDA priėmimo šios paraiškos pabrėžia mūsų nuolatinį įsipareigojimą siekti viso potencialo BOTOX® tarnauti ligų ir pacientų, turinčių klinikinių poreikių įvairovė. Šiuo metu vaikai, turintys neurogeninį detruzoriaus overactivity turi labai ribotas gydymo galimybes po nesėkmės anticholinerginio gydymo ir prieš operaciją. Jei patvirtintas, BOTOX® bus Tai pirmasis neurotoksino terapija patvirtinta vaikų su neurogeniniu detruzorius overactivity gydymo reaguojant į anticholinerginių vaistų."

Paulius F. Austin, MD, direktorius Pediatrijos urologijos departamento, Teksaso vaikų ligoninė, ir profesorius urologija Baylor medicinos koledžo, sakė: "Su laiku, daugelis vaikų su vidaus neurologinių ligų vystysis šlapimo pūslės ir inkstų pažeidimas. Tai labai svarbu. Dabartiniai gydymo galimybės paprastai apima anticholinerginius vaistus. Be operacijos, reikia atidžiai apsvarstyti ilgalaikį vartojimą. BOTOX® gydymas vaikams su neurogeniniu detruzoriaus overactivity rodo perspektyvius klinikinius rezultatus. Ar bus patenkinti nepatenkinti ir nuolatiniai medicininiai poreikiai tarp vaikų ir paauglių."

Pernelyg neurogeninė detruzorius raumenų veikla atsiranda dėl nugaros smegenų ir šlapimo pūslės nesugebėjimas veiksmingai bendrauti. Dėl to šlapimo pūslės raumenys (detruzorius raumenys) sudaro netyčia, didina šlapimo pūslės spaudimą ir sumažina šlapimo pūslės tūrį, todėl dažnai ir atsitiktinai nutekėjo šlapimas. Jei švarus su pertrūkiais kateterizacija ir anticholinerginiai vaistai nėra tinkamai gydomi, ši sąlyga gali reikalauti išplėstas cystoplasty (plataus masto chirurginė procedūra padidinti šlapimo pūslę naudojant paciento žarnyną) siekiant išvengti inkstų pažeidimo.

Yra daug priežasčių pernelyg neurogeninės detrusor raumenų veiklą vaikams, pavyzdžiui, skersinis mielitas, nugaros smegenų traumos, ir spina bifida. Tarp jų, Spina bifida yra dažniausia priežastis, įtakos 1500 į 2000 daugiau nei 4 milijonų kūdikių Jungtinėse Amerikos Valstijose kiekvienais metais. Daugiau nei 90% pacientų, sergančių spina bifida turi šlapimo simptomai.

Botox sukūrė Aierjian (įsigijo AbbVie). Pagrindinis vaisto komponentas yra labai išgrynintas A tipo botulino toksinas, kuris yra nervų laidumo blokatorius, naudojamas pernelyg aktyviems raumenims gydyti. Botox pirmą kartą buvo patvirtintas 1989 m. veido spazmo ir žvairumo gydymui. Jis buvo patvirtintas gimdos kaklelio distonija 2000. Vėliau jis buvo toliau plečiamas į grožio srityje, įskaitant raukšlių mažinimo, veido retinimo, panaikinimo antakių linijų ir varnų kojų. Pastaraisiais metais, Botox taip pat buvo patvirtintas gydyti įvairias indikacijas, pavyzdžiui, viršutinės galūnės spazmas, lėtinė migrena, neurologinis šlapimo nelaikymas, hiperaktyvios šlapimo pūslės, spazmas, ir sunkus pažastų prakaitavimas (pažastų hiperozė).

JAV, nuo šiol, Botox buvo patvirtintas FDA 11 gydymo indikacijų. Per pastaruosius 30 metų visame pasaulyje buvo parduota daugiau nei 100 milijonų botox® ir Botox® Kosmetikos (Botulino toksino A) butelių, o daugiau nei 3700 straipsnių buvo paskelbti mokslo ir medicinos žurnaluose. Botox® neurotoksinas yra vienas iš plačiausiai ištirtų vaistų pasaulyje.