Bristol-Myers Squibb širdies miozino allosterinis inhibitorius Mavacamten pradedamas peržiūrėti ES!

Bristol-Myers Squibb (BMS) neseniai paskelbė, kad Europos vaistų agentūra (EMA) priėmė paraišką dėl mavacamten, naujo geriamojo miozino allosterinio moduliatoriaus, skirto obstrukcijos hipertrofinei kardiomiopatijai (oHCM) gydyti, rinkodaros leidimo (MAA). lėtinė širdies liga, kurios dažnis yra didelis.

Šiuo metu JAV FDA taip pat peržiūri mavacamten&Nr. 39 naują vaistų paraišką (NDA), skirtą simptominiam oHCM gydyti, o Receptinių vaistų vartotojų mokesčio įstatymo (PDUFA) tikslinė data yra 2022 m. sausio 28 d. 2020 m. liepos mėn. JAV FDA suteikė mavacamten proveržio oHCM vaisto pavadinimą. Jei bus patvirtintas, mavacamtenas taps pirmuoju miozino inhibitoriumi, gydančiu oHCM.

Mavacamten yra pirmas klasėje vartojamas alosterinio miozino inhibitorius, skirtas ligoms, kurias iš prigimties sukelia per didelis širdies susitraukimas ir sutrikęs diastolinis užpildymas, gydyti. Manoma, kad Mavacamten sumažina miokardo susitraukimą, nes slopina perteklinių miozino ir aktino kryžminių tiltelių susidarymą. Pernelyg didelis miozino ir aktino kryžminio tilto susidarymas gali sukelti pernelyg didelį miokardo susitraukimą, kairiojo skilvelio hipertrofiją ir sumažėjusį atitikimą. Klinikinių ir ikiklinikinių tyrimų metu mavacamten ir toliau rodo biologinius žymenis, kurie sumažina širdies sienelės įtampą, mažina pernelyg didelį miokardo susitraukimą ir didina diastolinį suderinamumą.

Iš pradžių mavacamten buvo sukurtas simptominei obstrukcinei hipertrofinei kardiomiopatijai (oHCM) gydyti. Remiantis jo veikimo mechanizmu ir terapinio aktyvumo įrodymais, mavakamtenas taip pat kliniškai tiriamas simptominės neobstrukcinės hipertrofinės kardiomiopatijos (HCM) ir širdies nepakankamumo su išsaugota išstūmimo frakcija (HFpEF) gydymui.

mavacamten cheminė struktūra

Tiek mavacamten NDA, tiek MAA yra pagrįsti pagrindinio 3 fazės EXPLORER-HCM tyrimo rezultatais. Tyrimas buvo atliktas su simptominiais oHCM pacientais ir mavakamtenas buvo lyginamas su placebu. Tyrimo rezultatai parodė, kad mavakamtenas pasižymėjo stipriu gydomuoju poveikiu, kliniškai reikšmingai pagerino simptomus, funkcinę būklę ir gyvenimo kokybę, taip pat parodė gebėjimą palengvinti kairiojo skilvelio nutekėjimo trakto obstrukciją. EXPLORER-HCM tyrime visi pirminiai ir antriniai baigtys buvo statistiškai reikšmingos.

Rolandas Chenas, medicinos mokslų daktaras, Bristolio-Myerso Squibbo širdies ir kraujagyslių sistemos plėtros vyresnysis viceprezidentas, sakė:"Nors oHCM ir jo sekinantys simptomai bei širdies nepakankamumas yra paplitę visame pasaulyje, nėra patvirtinto gydymo pagrindinės šios niokojančios ligos priežasčiai. Dabar. Daugeliu atvejų receptiniai vaistai gali tik palengvinti simptomus. Mavacamten gali pasiūlyti gydymo galimybę patenkinti nepatenkintus medicininius poreikius, kurie egzistuoja pasaulinėje oHCM pacientų populiacijoje."

mavacamten (MYK-461) sukūrė MyoKardia. 2020 m. spalio 5 d. „Bristol-Myers Squibb“ paskelbė, kad įsigys „MyoKardia“ už 13,1 mlrd. USD grynaisiais ir 60% priemoką. 2020 m. lapkričio 17 d. Bristol-Myers Squibb paskelbė, kad MyoKardia įsigijimas buvo sėkmingai baigtas. Šis įsigijimas yra antras pagal dydį Bristol-Myers Squibb' sandoris po 74 mlrd. USD vertės Celgene įsigijimo 2019 m.

Verta paminėti, kad 2020 metų rugpjūčio 11 dieną „LianBio“, kurią inkubavo investicijų bendrovė „Perceptive Advisors“, buvo oficialiai įsteigta. Tą pačią dieną ji paskelbė apie du svarbius bendradarbiavimus. Vienas iš jų buvo pristatyti BridgeBio Pharma' produktų tiekimą į Kiniją, o kitas projektas skirtas myoKardia's mavecamten pristatyti Kinijai.

Bristolis-Myersas Squibbas labai tikėjosi į „Mavacamten“. Įsigijusi MyoKardia, bendrovė paskelbė, kad mavacamten taps novatorišku vaistu gydant HCM. Pramonė taip pat labai optimistiškai vertina „mavacamten“ verslo perspektyvas. 2020 m. gruodžio mėn. farmacijos rinkos tyrimų organizacija „Evaluate Vantage“ paskelbė&kvotą; 10 geriausių naujų vaistų, turinčių komercinį potencialą 2021 m.&kvotą. Šiame sąraše mavacamten užėmė trečią vietą. „Evaluate Vantage“ prognozuoja, kad mavacamten' pasauliniai pardavimai 2026 m. sieks 2 milijardus JAV dolerių.