„Efgartigimod“ žymiai pagerino jėgą ir gyvenimo kokybę, „Zai Lab“ pristatė Kiniją!

„Zai Lab“ partneris argenx neseniai paskelbė, kad žurnale „The Lancet Neurology“ buvo paskelbti pagrindinio 3 fazės ADAPT tyrimo, kuriame įvertintas efgartigimodas gydant sisteminę miasteniją (gMG), rezultatai. Straipsnio pavadinimas yra: Efgartigimodo saugumas, veiksmingumas ir toleravimas pacientams, sergantiems generalizuota miastenija (ADAPT): daugiacentris, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas 3 fazės tyrimas.

Myasthenia gravis (MG) yra neuromuskulinė liga, kurią sukelia patogeninis IgG ir kuri daro didelę įtaką gyvenimo kokybei. Ligos simptomai ir dabartinio gydymo šalutinis poveikis gali padaryti didelę žalą pacientų gyvenimui. ADAPT tyrimo rezultatai rodo, kad gydymas efgartigimodu gali žymiai pagerinti gMG sergančių pacientų jėgą ir gyvenimo kokybę. Šiuo metu JAV FDA peržiūri efgartigimodo&gydymą gMG, o tikslinė receptinių vaistų vartojimo mokesčio įstatymo (PDUFA) data yra 2021 m. Gruodžio 17 d. Jei jis bus patvirtintas, efgartigimodas bus pirmasis ir tik FcRn antagonistas, kad gautų reguliavimo patvirtinimą.

Jamesas F Howardas jaunesnysis, ADAPT tyrimo tyrėjas ir neurologijos profesorius Šiaurės Karolinos universitete Chapel Hill medicinos mokykloje, sakė:&"Myasthenia gravis (MG) gali turėti pražūtingą poveikį gyvenimui ir pacientų nepriklausomybę ir gali turėti įtakos rijimui, gebėjimui kalbėti, vaikščioti ir net kvėpuoti. Be to, kiekvienas pacientas patiria MG skirtingame procese, todėl ligos valdymas yra nenuspėjamas. ADAPT tyrimo metu mes pastebėjome, kad dauguma pacientų, vartojusių efgartigimodą, buvo gydomi efgartigimodu. Per pirmąsias 2 savaites pastebimas kliniškai reikšmingas pagerėjimas. Šie rezultatai yra labai svarbūs MG bendruomenei. Tikiuosi, kad efgartigimodas suteiks pirmą tikslinę terapiją, skirtą pacientams, sergantiems šia lėtine autoimunine liga, individualiai gydyti."

ADAPT bandymas pasiekė pirminį rezultatą. Duomenys parodė, kad pacientams, turintiems teigiamą acetilcholino receptorių antikūnų (AChR Ab +) gMG, atsižvelgiant į kasdienio gyvenimo miastenijos aktyvumą (MG-ADL), palyginti su placebu, efgartigimodo gydymo grupė turėjo daugiau A didelė dalis pacientų atsakė (67,7%, palyginti su 29,7%; p< 0,0001).="" respondentai="" buvo="" apibrėžti="" taip,="" kad="" mg-adl="" balas="" pagerėjo="" bent="" 2="" taškais="" 4="" savaites="" ar="" ilgiau="" iš="" eilės.="" be="" to,="" 40%="" efgartigimodo="" gydymo="" grupės="" pacientų="" simptomų="" išraiška="" buvo="" minimali="" (apibrėžiama="" kaip="" mg-adl="" balas="" 0="" [besimptomiai]="" arba="" 1),="" o="" pacientų,="" pasiekusių="" šį="" tikslą,="" dalis="" placebo="" grupėje="" buvo="" tik="" 11,1%.="" tarp="" atsakiusiųjų="" į="" achr-ab="" +="" 84,1%="" pacientų="" per="" pirmąsias="" 2="" gydymo="" savaites="" kliniškai="" reikšmingai="" pagerėjo="" mg-adl="" balai.="" šiame="" tyrime="" efgartigimodo="" saugumas="" buvo="" panašus="" į="">

Baigę ADAPT tyrimą, 90% pacientų įstojo į ADAPT plius tyrimą-atvirą pratęsimo tyrimą, kuris truko 3 metus, siekiant įvertinti ilgalaikį efgartigmod saugumą ir toleravimą. Vartojant ADAPT ir ADAPT plus, mažiausiai 118 pacientų 12 mėnesių ar ilgiau vartojo efgartigmodinį gydymą.

efgartigimod veikimo mechanizmas

Efgartigimodas yra kuriamas antikūnų fragmentas, skirtas sumažinti patogeninių imunoglobulino G (IgG) antikūnų kiekį ir blokuoti IgG cirkuliaciją. Efgartigimodas gali prisijungti prie FcRn, kuris yra plačiai išreikštas visame kūne ir atlieka pagrindinį vaidmenį užkertant kelią IgG antikūnų skilimui. FcRn blokavimas gali sumažinti IgG antikūnų ekspresijos lygį ir gali gydyti autoimunines ligas, kurias, kaip žinoma, skatina patogeniniai IgG antikūnai, įskaitant: myasthenia gravis (MG), lėtinę ligą, sukeliančią raumenų silpnumą; pemfigus vulgaris (PV), lėtinė odos liga, kuriai būdingas stiprus pūslių susidarymas ant odos; imuninė trombocitopenija (ITP), lėtinė liga, pasireiškianti ekchimoze ir kraujavimu; lėtinė uždegiminė demielinizuojanti polineuropatija (CIDP)) - liga, kai nervų sistemos pažeidimas sukelia judėjimo sutrikimus.

2021 m. Sausio 6 d. „Zai Lab“ ir „argenx“ paskelbė, kad abi šalys pasiekė išskirtinį įgaliotą bendradarbiavimą. „Zai Lab“ bus atsakinga už efgartigimodo kūrimą ir komercializavimą Didžiosios Kinijos regione (įskaitant žemyninę Kiniją, Honkongą, Taivaną ir Makao).

Dr. Ren Hairui, „Zai Lab“ autoimuniteto ir kovos su infekcijomis srities vyriausiasis gydytojas, sakė: šiuo metu Kinijoje yra apie 200 000 pacientų, sergančių miastenija. Esamos gydymo galimybės yra labai ribotos ir yra didžiulių nepatenkintų klinikinių poreikių. Remiantis esamais efgartigimodo duomenimis, tikimasi, kad po šio patvirtinimo šis vaistas pakeis dabartinę sisteminės miastenijos ir kitų sunkių autoimuninių ligų gydymo būklę.

Pagal sutarties sąlygas „Zai Lab“ įgis išskirtinę teisę plėtoti ir komercializuoti efgartigimodą Didžiojoje Kinijoje. „Zai Lab“ bus atsakinga už klinikinius tyrimus ir efgartigimodo, skirto daugeliui indikacijų, registravimą Kinijoje. Be to, „Zai Lab“ taip pat bus atsakinga už 2 fazės patvirtinamųjų tyrimų, skirtų daugeliui naujų indikacijų, inicijavimą Didžiojoje Kinijoje, siekiant paspartinti daugiau autoimuninių efgartigimodo indikacijų kūrimą pasauliniu mastu.