Kapoši sarkomos (KS) sunkumas: vienintelis geriamasis ir pirmasis naujas vaistas per 20 metų, Bristol-Myers Squibb pomalistas (Pomalidomidas), patvirtintas JAV!

Bristol-Myers Squibb (BMS) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Pomalyst“ (pomalidomidą), kuris yra imunomoduliatorius, turintis priešnavikinį poveikį, gydant Kaposi sarkomos (Kaposi sarkoma), KS pacientus, konkrečiai: ({{2}}) su AIDS susijusiais Kapoši sarkomos pacientais, kurių liga turi atsparumą labai veiksmingiems antiretrovirusiniams vaistams (HAART); (2) ŽIV neigiami Kapoši sarkomos pacientai

Verta paminėti, kad „Pomalyst“ yra vienintelis geriamasis ir pirmasis naujas terapinis vaistas, patvirtintas Kaposi&sarkomos (KS) gydymui daugiau nei 20 metų. Reikėtų pažymėti, kad pacientai, sergantys Kapeci&sarkoma su AIDS, turėtų toliau vartoti HAART ŽIV gydymui pagal gydytojo&39 rekomendacijas.

„Pomalyst“ gavo FDA&# 39 pagreitintą patvirtinimą, proveržio laipsnio narkotikų kvalifikaciją (BTD) ir retųjų vaistų kvalifikaciją (ODD) gydant minėtą Kaposi&# 39 sarkomos indikaciją. Šis pagreitintas patvirtinimas grindžiamas I / II fazės atviro vienos rankos klinikinio tyrimo (12-C-0047) viso atsako dažnio (ORR) duomenimis. Tolesnis šių indikacijų patvirtinimas priklausys nuo patvirtinamųjų tyrimų patvirtinimo ir klinikinės naudos aprašymo.

Kaposi&sarkoma yra retas vėžys, paprastai pasireiškiantis kaip odos pažeidimai, tačiau taip pat gali išsivystyti į keletą kitų kūno dalių, įskaitant plaučius, limfmazgius ir virškinimo sistemą. Jungtinėse Valstijose metinis šios ligos dažnis yra 6 milijono dalių ir daugiausia ja serga žmonės, kurių imuninė funkcija silpna. „Pomalyst“ yra geriamasis vaistas ir yra pirmasis naujas patvirtintas gydymas pacientams, sergantiems Kaposi&# 39 sarkoma per daugiau nei 20 metus.

Diane McDowell, „Bristol-Myers Squibb“ tarptautinių medicinos reikalų viceprezidentė, teigė: „GG quot; Kaposi&sergantys pacientai per pastaruosius 20 metus mažai kontroliuoja savo ligą. Džiaugiamės, kad tolesni „Pomalyst“ tyrimai šioje retos ligos srityje suteikė mums galimybę pacientams suteikti labai reikalingas geriamojo gydymo galimybes."

Nacionalinio vėžio instituto (NCI) Vėžio tyrimų centro (CCR) ŽIV ir AIDS piktybinių navikų skyriaus direktorius Robertas Yarchanas sakė:" „Pomalyst“ parodė teigiamus rezultatus pacientams, sergantiems Kaposi&# {{0} } sarkoma, neatsižvelgiant į jų ŽIV būklę. Be to, vaistas taip pat teikia oralinę terapiją, kurios veikimo būdas skiriasi nuo citotoksinių chemoterapijos vaistų, paprastai naudojamų Kaposi&sarkomai gydyti."

Kaip nurodoma juodojoje dėžutėje pateiktame informaciniame recepte, Pomalyst gali pakenkti vaisiui ir yra draudžiamas nėščioms moterims. „Pomalyst“ galima įsigyti tik per „Pomalyst REMS®“, riboto platinimo planą. Pacientams, vartojantiems Pomalyst, gali atsirasti giliųjų venų trombozė, plaučių embolija, miokardo infarktas ir insultas, todėl reikia skirti tromboprofilaktiką.

Šis patvirtinimas grindžiamas atviro vienkartinio I / II fazės tyrimo 12-C-0047 duomenimis. Tyrime buvo vertinamas „Pomalyst“ saugumas, farmakokinetika ir veiksmingumas ŽIV teigiamiems ir ŽIV neigiamiems simptominiams Kaposi&sarkoma sergantiems pacientams, kurių dauguma jau yra progresavę.

Tyrimą vedė Roberto Yarchoano vadovaujama komanda pagal Bendradarbiavimo tyrimų ir plėtros susitarimą (CRADA). Iš viso 28 pacientų (18 ŽIV teigiamas ir 10 neigiamas) vartojo Pomalyst po 5 mg dozę ir gerdavo vieną kartą per dieną {{5} } ciklų ( 28 dienų ciklas) iki ligos progresavimo ar nepriimtino toksiškumo. Į tyrimą nebuvo įtraukti pacientai, sergantys simptomine plaučių ar visceraline Kaposi&sarkoma, venų ar arterijų tromboembolija ir prokoaguliantais. Per visą gydymo kursą pacientas vartojo aspirino 81 mg tromboprofilaktiką kartą per parą. Vidutinis laikas nuo gydymo pradžios iki pirmosios remisijos pasireiškimo buvo 1. 8 mėnesiai (0,9-7. 6).

Pirminė tyrimo baigtis buvo bendras atsako dažnis (ORR, įskaitant visišką atsaką [CR], visišką klinikinį atsaką [cCR], dalinį atsaką [PR]), kurį ištyrė tyrėjas pagal AIDS klinikinės ligos vėžio komitetą. Tyrimų grupė (ACTG) prieš Kaposi. Įvertinti sarkomos atsako kriterijai.

Duomenys parodė, kad visų pacientų ORR buvo 71% (20 / 28; 95% PI: {{4}}, {{5 }}), iš kurių {{6}}% (4 / 28) pacientų pasiekė CR ir 57% (16 / {{2} }) pacientai pasiekė PR. Vidutinė remisijos trukmė (DOR) visiems pacientams buvo 12. 1 mėnesiai (95% PI: 7. 6, 16 . 8). Be to, 50% pacientų, kuriems buvo remisija, remisija išliko {Pomalyst "gydymo 12 mėnesiais.

Dažniausios nepageidaujamos reakcijos (≥ 30%), įskaitant laboratorinių tyrimų anomalijas, yra sumažėjęs absoliutus neutrofilų ar baltųjų kraujo ląstelių skaičius, padidėjęs kreatinino ar gliukozės kiekis, išbėrimas, vidurių užkietėjimas, nuovargis, hemoglobino, trombocitų, fosfato, albumino ar kalcio kiekis sumažėjęs, padidėjęs. ALT, pykinimas ir viduriavimas. 11% (3 / 28) pacientų buvo visam laikui nutrauktas dėl nepageidaujamų reakcijų. Naujų saugos signalų nerasta. Kaposi&# 3 9 sarkomoje „Pomalyst“ saugumas atitinka žinomo „Pomalyst“ saugumą patvirtintose indikacijose.

Kapoši sarkoma (Kapoši sarkoma, KS) yra retas vėžys, paprastai pasireiškiantis kaip odos pažeidimai, tačiau taip pat gali išsivystyti į keletą kitų kūno dalių, įskaitant plaučius, limfmazgius ir virškinimo sistemą. Kaposi' sarkomą sukelia Kaposi&# 39 su sarkoma susijęs herpes virusas (KSHV, dar žinomas kaip žmogaus herpes viruso tipas 8 [HHV-8]). , ir dažniausiai pasireiškia ŽIV infekuotiems žmonėms, kurių imuninė funkcija yra susilpnėjusi.

Nors kartu vartojant antiretrovirusinius vaistus (CART arba HAART), sumažėjo Kaposi&sarkomos dažnis JAV, liga vis dar pasireiškia maždaug 6 atvejų milijonui. žmonių. Kaposi&{39 sarkoma yra labiau paplitusi tose vietose, kuriose pasaulyje mažiau gydomi AIDS. Afrikoje į pietus nuo Sacharos ir kituose regionuose daugiau žmonių yra užkrėsti Kaposi&# 39 su sarkoma susijusio herpes viruso (KSHV), kuris yra labiausiai paplitęs tarp vyrų, naviko.

Pomalistas yra imunomoduliatorius, turintis priešnavikinį aktyvumą. Vaistas yra talidomido analogas, patvirtintas suaugusių pacientų gydymui: (1) kartu su deksametazonu daugialypės mielomos (MM) gydymui, Tiksliau, pacientams, kurie anksčiau buvo gydomi mažiausiai {{{{{ 4}}}} terapija (įskaitant lenalidomido ir proteasomų inhibitorius) parodė ligos progresavimą paskutinio gydymo metu arba per 60 dienas po gydymo pabaigos; (2) Kaposi&# 39 pacientai, sergantys sarkoma (KS), ypač AIDS sergantys KS pacientai ir ŽIV neigiami KS pacientai, kuriems nepavyko gydyti HAART.