FDA suteikta Nauja liposominė anthracline Annamycin našlaičių narkotikų pavadinimas: Gydymas minkštųjų audinių Sarcoma!

Moleculin Biotech yra klinikinės stadijos biofarmacinių bendrovė, sutelkianti dėmesį į onkologijos narkotikų kandidatų serijos kūrimą labai atsparių navikų gydymui. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė Annamycin retųjų vaistų pavadinimą (ODD) minkštųjų audinių sarkomos (STS) gydymui. Anksčiau FDA suteikė Annamycin retųjų vaistų pavadinimą (ODD) ir paspartintą pavadinimą (FTD) recidyvuojamoms ar ugniai atsparioms ūminėmis Ūmus ŪML gydymui.

Moleculin neseniai paskelbė, kad FDA patvirtino Annamycin's New Drug Research Application (IND), leidžianti Moleculin pradėti etapas 1b/2 klinikinis tyrimas Jungtinėse Amerikos Valstijose STS pacientams, kurie buvo perkelti į plaučius po pirmos linijos gydymo. Pagrindiniai klinikinio tyrimo principai apima naujausius duomenis apie gyvūnus, įskaitant Amerikos vėžio tyrimų asociacijos (AACR) metinio susitikimo, surengto 2020 m. birželio 22–24 d., duomenis ir nepriklausomos laboratorijos, paskelbtos 2020 m. spalio 21 d., duomenis Šie duomenys rodo, kad anamicino kaupimasis plaučiuose yra 6-34 kartus didesnis nei doksorubicino, pagrindinio pirmos linijos chemoterapijos vaisto STS. Be to, klinikiniai duomenys rodo, kad Annamycin vartojimas neturi kardiotoksiškumo ir gali įveikti atsparumo daugeliui vaistų mechanizmą. Abu jie paprastai turi terapinių apribojimų dėl anracianinų (įskaitant doksorubicino) STS. Apibendrinant, šie veiksniai rodo, kad Annamycin gali būti svarbus gydymas, kuris gali padėti išspręsti sunkius nepatenkintus pacientų, sergančių STS plaučių metastazėmis, poreikius.

Molekulino pirmininkas ir generalinis direktorius Walteris Klempas sakė: "Tai yra antrasis Anamicino retųjų vaistų paskyrimas. Vaistas anksčiau buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas recidyvuojančios ar ugniai atsparios ūminės mieloidinės leukemijos gydymui. Manome, kad tai ir toliau rodo, kad mūsų dujotiekio plotis suteikia mums "daug šūvių galimybių", o tai suteikia daug galimybių sukurti akcininkų vertę."

Annamicino molekulinė struktūra (paveikslėlio šaltinis: chemdrug)

Annamicinas yra naujos kartos anthraciklinai (Anfraciklinas), kuris beveik neturi kardiotoksiškumo ir gali išvengti atsparumo įvairiems vaistams. Jis turi didesnį veiksmingumą ŪML ląstelių linijose ir parodė veiksmingumą gydant pacientus, kurių standartinės priežiūros terapija nepavyko. . Šiuo metu Annamycin kuriamas pacientams, sergantiems recidyvuojau ar ugniai atsparia ŪML, gydyti.

Daugiau nei 50 metų, anthracyclines buvo AML gydymo galimybių kertinis akmuo. Jie derinami su kitu chemoterapiniu vaistu, vadinamu citarabinu. Šis derinys dažnai vadinamas "7 +3 indukcijos terapija", kurios tikslas yra sukelti pakankamą remisiją sėkmingai kaulų čiulpų transplantacijai. Šiuo metu vienintelė perspektyvi ilgalaikė galimybė daugumai AML sergančių pacientų yra kaulų čiulpų transplantacija, kuri buvo sėkminga daugeliui pacientų. Tačiau, norint gauti kaulų čiulpų transplantaciją, pacientai pirmiausia turi būti sėkmingi per indukcinę terapiją. Deja, dabartinė indukcinė terapija yra veiksminga tik apie 20% pacientų.

Doksorubicinas (doksorubicinas) yra vienas iš pagrindinių antrociklino vaistų, vartojamų ūminės leukemijos pacientų indukcinei terapijai. Remiantis pranešimais, narkotikų metinės pajamos viršija 700 milijonų JAV dolerių. Nors patvirtinti analiklinai (pvz., doksorubicinas) yra labai svarbūs ir buvo sėkmingi, jie visi yra kardiotoksiški, kurie gali sukelti širdies pažeidimą ir apriboti dozę. Be to, gydomos naviko ląstelės paprastai turi arba išsivysto atsparumas pirmos eilutės antaniklinams, paprastai per vadinamąjį "atsparumą daugeliui vaistų", kad būtų pašalintas dabartinis anthraciklinai ir apriboti gydymo efektyvumą. Todėl daugumai pacientų vis dar nėra veiksmingo gydymo, ir dauguma pacientų netrukus mirs nuo leukemijos.

Annamycin turi galimybę tapti visiškai žaidimas keičiasi narkotikų šiuo atžvilgiu. Vaistas yra unikali, naujos kartos liposomų formuliacija anthracyclines (taip pat žinomas kaip "L-Annamycin" literatūroje), skirtas pašalinti kardiotoksiškumą ir išvengti dažno šiuo metu patvirtintų anticlines pralaimėjimo. Atsparumo vaistams mechanizmas. Gyvūnų modeliuose kardiotoksiškumo bandymams Annamycin pasirodė esąs ne kardiotoksiškas. Žmonių klinikinių tyrimų metu, sutelkiant dėmesį į leukemiją, vaistas parodė dozę ribojantį toksiškumą nei doksorubicinas (pagrindinis pirmos eilutės antracenas, naudojamas indukcinei terapijai). Vienas iš ciklinių vaistų) paprastai patiria daug mažiau toksiškumo.

Anksčiau Annamicinas buvo tiriamas 6 klinikiniuose tyrimuose ir 114 pacientų, įskaitant 2 klinikinius tyrimus, kuriuose daugiausia dėmesio buvo skiriama leukemijai gydyti pacientus, sergančius recidyvuojančią ar ugniai atsparia pirmos linijos indukcine terapija. Šių tyrimų metu buvo pranešta apie nedidelį kardiotoksiškumą arba jo nebuvo. . Šiuo metu, Annamycin vyksta I/ II fazės tyrimus dėl AML gydymo Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje.