JAV FDA patvirtina C tipo natriuretinio peptido analogą Voxzogo (vosoritide) ---2/2

Vosoritido veikimo mechanizmas

Achondroplazija yra labiausiai paplitęs neproporcingas mažas žmonių ūgis. Jai būdingas sulėtėjęs endochondralinis kaulėjimas, dėl kurio atsiranda neproporcingas ilgųjų kaulų, stuburo, veido ir kaukolės pagrindo trumpumas ir struktūriniai sutrikimai. Šią būklę sukelia fibroblastų augimo faktoriaus receptoriaus 3 geno (FGFR3), kuris yra neigiamas kaulų augimo reguliatorius, mutacijos.

Be neproporcingai žemo ūgio, achondroplazija sergantys pacientai gali patirti rimtų sveikatos komplikacijų, įskaitant angos suspaudimą, miego apnėją, sulenktas kojas, veido hipoplaziją, nuolatinius apatinės nugaros dalies svyravimus, stuburo stenozę ir pasikartojančias ausis. Infekcijos skyrius. Dėl kai kurių šių komplikacijų gali prireikti invazinės operacijos, pvz., nugaros smegenų dekompresijos ir sulenktų kojų tiesinimo. Be to, tyrimai parodė, kad kiekvienos amžiaus grupės mirtingumas didėja.

Daugiau nei 80% vaikų, sergančių achondroplazija, tėvų yra vidutinio ūgio, o ligą sukelia spontaniškos genetinės mutacijos. Pasaulinis achondroplazijos dažnis yra maždaug vienas iš 25 000 gyvų gimimų.

Vosoritide yra C tipo natriuretinio peptido (CNP) analogas, gautas iš natūralių žmogaus peptidų ir yra veiksmingas endochondralinio osifikacijos stimuliatorius. Natūralus žmogaus peptidas yra teigiamas kaulų augimo reguliatorius. Vosoritidas jungiasi prie specifinių receptorių ir inicijuoja tarpląstelinius signalus, kurie slopina pernelyg aktyvų FGFR3 kelią.

Šiuo metu vosoritidas yra vertinamas vaikams, kurių augimo plokštelė vis dar yra"atvira", dažniausiai vaikams iki 18 metų. Šie pacientai sudaro apie 25% pacientų, sergančių achondroplazija. Lotynų Amerikoje, Artimuosiuose Rytuose ir daugumoje Azijos ir Ramiojo vandenyno regiono šiuo metu nėra reglamentuojančių vaistų, naudojamų achondroplazijai gydyti, patvirtinimų.