JAV FDA suteikta Vivet / Pfizer VTX-801 Fast Track Kvalifikacija: Gydymas Wilson liga

"Pfizer" ir "Vivet Therapeutics", klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė "Vivet" genų terapiją VTX-801 "Fast Track Qualification" (FTD) Wilsono ligos (WD) gydymui. ). Anksčiau JAV FDA ir ES EMA suteikė VTX-801 retųjų vaistų paskyrimą (ODD). WD, taip pat žinomas kaip hepatolentikulinė degeneracija, yra autosominis recesyvinis vario metabolizmo sutrikimas. Liga yra reta genetinė liga, kuri sumažina kepenų ir kitų audinių gebėjimą reguliuoti vario kiekį. Tai gali sukelti sunkų kepenų pažeidimą, neurologinius simptomus ir galimą mirtį.

Paspartinta kvalifikacija (STD) siekiama paspartinti vaistų kūrimą ir greitą sunkių ligų peržiūrą, siekiant patenkinti rimtus nepatenkintus medicininius poreikius pagrindinėse srityse. Gauti paspartintą kvalifikaciją vaistų kuriama reiškia, kad farmacijos bendrovės gali bendrauti su FDA dažniau per mokslinių tyrimų ir plėtros etape. Pateikę paraišką prekiauti, jie turi teisę gauti pagreitintą patvirtinimą ir prioritetinę peržiūrą, jei jie atitinka atitinkamus standartus. Be to, jie taip pat gali būti nuolat peržiūrimi.

VTX-801 yra naujo tipo mokslinių tyrimų genų terapija, kuri bus įvertinta 1/2 fazės GATEWAY tyrime (NCT04537377), siekiant nustatyti vienos intraveninės infuzijos saugumą, toleravimą ir farmakologinį aktyvumą Wilson liga sergantiems suaugusiesiems gydyti. "Pfizer" bendradarbiauja su "Vivet", kad pateiktų VTX-801 1/2 fazės klinikiniams tyrimams.

Seng Cheng, vyresnysis viceprezidentas ir vyriausiasis mokslinis pareigūnas Pfizer retų ligų tyrimų departamentas, sakė: "FDA sprendimą suteikti VTX-801 Fast Track statusas pabrėžia, kad skubiai reikia naujų gydymo galimybių spręsti šią niokojančią ligą. Liga gali būti mirtina. Labai džiaugiamės galėdami bendradarbiauti su Vivet dėl šio svarbaus plėtros projekto. Mes tikime, kad jei pavyks, tai turės didelį poveikį Wilson liga sergančių pacientų gyvenimui."

Jeilio universiteto medicinos mokyklos vyriausiasis mokslo darbuotojas dr. Michaelas Schilsky sakė: "Mums didelė garbė dalyvauti šiame svarbiame klinikiniame tyrime. Jei VTX-801 sėkmingai išvystytas, jis gali tapti tikrai novatorišku vaistu, kuris gali atsigauti po vienos injekcijos į veną. Vario metabolizmas atitinka didelius nepatenkintus Wilsono liga sergančių pacientų medicininius poreikius."

Wilsono liga (WD) yra reta genetinė liga, kurią sukelia ATP7B baltymą koduojančio geno mutacijos, dėl kurių sumažėja kepenų ir kitų audinių gebėjimas reguliuoti vario kiekį, o tai sukelia sunkius kepenų pažeidimus, neurologinius simptomus ir galimą mirtį. K-F žiedas (Kayser-Fleischer žiedas, būtent ragenos pigmento žiedas) yra svarbiausias Wilsono ligos bruožas, pasireiškiantis 95-98% pacientų, kurių dauguma yra žiūronai.

VTX-801 yra naujo tipo mokslinių tyrimų genų terapijos vektorius, pagrįstas rekombinantiniu adeno-susijusiu virusu (rAAV). Ja siekiama suteikti miniatiūrinį ATP7B transgene užkoduotą baltymą. Šis funkcinis baltymas buvo įrodyta, kad atkurti vario homeostazę ir pakeisti kepenų patologija ir sumažinti vario kaupimąsi Wilson ligos pelės modelio smegenyse. VTX-801 rAAV serotipas buvo pasirinktas pagal jo polinkį keitti žmogaus hepatocitus.

GATEWAY tyrimas (NCT04537377) yra daugiacentris, ne atsitiktinių imčių, atviras 1/2 fazės klinikinis tyrimas, skirtas įvertinti vienos VTX- 801 infuzijos į veną saugumą suaugusiesiems, sergantiems Wilson liga prieš ir po foninio WD gydymo nutraukimo , Toleravimo ir farmakologinio aktyvumo.

Tyrimas bus atliekamas šešiuose pirmaujančiuose klinikiniuose centruose Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje, ir tikimasi, kad bus įtraukta iki 16 suaugusių pacientų, sergančių Wilsono liga. Pacientas dalyvaus prieš dozę stebėjimo laikotarpį ir gaus profilaktinį steroidų režimas. Pagrindinis tyrimo rezultatas – įvertinti VTX- 801 saugumą ir toleravimą po vienos 52 savaičių infuzijos į veną. Kiti rodikliai yra su liga susijusių biologinių žymenų pokyčiai, įskaitant laisvo serumo vario ir serumo ceruloplasmino aktyvumą, ir radioaktyvumas Su variu susijusių parametrų pokyčiai ir VTX-801 respondentų būklė.