Acceleron / BMS TGF-β ligand soterercept laimėjo JAV FDA proveržio narkotikų kvalifikaciją!

Acceleron Pharma yra biofarmacinė bendrovė, skirta aptikti, plėtoti ir komercializuoti TGF-β superšeimos terapija sunkių ir retų ligų gydymui. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė sotererceptą (AKF) -011, ActRIIA-Fc) proveržio vaisto kvalifikaciją (BTD) pacientams, sergantiems plautine hipertenzija (PAH) (PSO 1 grupė). 2019 m. rugsėjį FDA taip pat suteikė sotercepto retųjų vaistų kvalifikaciją (ODD).

Proveržis Narkotikų kvalifikacija (BTD) yra naujas narkotikų peržiūros kanalas, sukurtas FDA 2012 paspartinti gydymo sunkių ar gyvybei pavojingų ligų vystymąsi ir peržiūrą, ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad vaistas yra panašus į esamų terapinių vaistų Nauji vaistai, kurie gali žymiai pagerinti būklę. Gauti BTD narkotikų gali gauti daugiau artimų patarimų, įskaitant vyresniųjų FDA pareigūnų mokslinių tyrimų ir plėtros metu. Naujoji narkotikų rinkos peržiūra gali būti atliekama atsižvelgiant į tęstinį persvarstymą ir prioritetinę peržiūrą, siekiant užtikrinti, kad pacientai per trumpiausią laiką turėtų naujų gydymo galimybių.

sotaterceptas yra mokslinių tyrimų vaistas, skirtas veikti kaip selektyvus ligando spąstai TGF-β superšeimos nariams, kad subalansuotų pagrindinį PAH, BMPR-II signalizacijos vairuotoją. Ikiklinikinių TYRIMŲ PAH, soterercept asodinti plaučių kraujagyslių raumenų ir pagerinti rodikliai dešiniojo širdies nepakankamumo.

Šių metų sausio pabaigoje Acceleron paskelbė II fazės PULSAR tyrimo aukščiausios linijos analizės rezultatus, rodančius, kad tyrimas pasiekė pagrindinį galutinį tašką, kritinį vidurinį tašką ir kitus antrinius galutinius taškus. Nepageidaujami reiškiniai atitiko anksčiau praneštus nepageidaujamus sotercepto reiškinius kitų ligų atveju. Pagal licencijavimo sutartį su Xinji (kurią įsigijo Bristol-Myers Squibb), soterercept as otererceptas taip pat vertinamas II fazės SPECTRA tyrime.

Verta paminėti, kad visai neseniai, Reblozyl (luspatercept), kitas TGF-β ligands spąstai narkotikų sukūrė Acceleron ir Xinji, buvo patvirtintas JAV FDA dėl naujos indikacijos mažos rizikos mielodisplazinio sindromo (MDS) ) Suaugę pacientai, anemijos gydymas. Reblozyl yra pirmasis ir vienintelis FDA patvirtintas raudonųjų kraujo kūnelių brendimo agentas, kuris yra nauja gydymo klasė, kuri padeda pacientams sumažinti raudonųjų kraujo kūnelių infuzijos naštą reguliuojant vėlyvą raudonųjų kraujo kūnelių brendimo stadiją. Jungtinėse Amerikos Valstijose Reblozyl pirmą kartą buvo patvirtintas 2019 m. lapkričio mėn.

Verta paminėti, kad Reblozyl yra pirmasis vaistas patvirtintas FDA gydyti beta talasemija susijusi anemija, ir ji taip pat yra pirmasis FDA patvirtinimo eritrocitų transfuzija (RBC) ir eritrocitų gamybos tipas Naujos gydymo galimybės pacientams, sergantiems MDS, kurie nepavyko stimuliatorius terapija. Reikia pažymėti, kad Reblozyl netinka kaip raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos pakaitalas pacientams, kuriems reikia nedelsiant ištaisyti anemiją.

Reblozyl veiklioji farmacinė medžiaga yra luspaterceptas, kuris yra pirmos klasės raudonųjų kraujo kūnelių brendimo medžiaga (EMA), reguliuojanti vėlyvųjų raudonųjų kraujo kūnelių brendimą. Vaistas yra tirpus sintezės baltymas. Žmogaus IgG1 Fc domenas yra susijungęs su ekstraląsteliniu activin IIB tipo receptorių (ActRIIB) sritimi. Kaip ligando gaudyklė, ji gali reguliuoti vėlyvą RBC brendimą, taikydama tikslinį įpareigojantį. Specifinis ligandas transformuojančio augimo faktoriaus (TGF) -β superšeima sumažina Smad2 / 3 signalizacijos kelio aktyvavimą, gerina neveiksmingų raudonųjų kraujo kūnelių gamybą, skatina vėlyvųjų raudonųjų kraujo kūnelių brendimą ir padidina hemoglobino kiekį.