Ypač novatoriškas „Alnylam“ vaistas „Givlaari“ patvirtintas Europos Sąjungoje ūminės kepenų porfirijos (AHP) gydymui!

„Alnylam Pharmaceuticals“ yra pramonėje pirmaujanti RNR terapijos įmonė. Jo vaistą Onpattro (patisiraną) rugpjūtį patvirtino JAV ir Europos Sąjunga 2018 paveldimiems ATTR (hATTR) amiloidoze sergantiems suaugusiems pacientams, turintiems 1 arba 2 stadijos daugialypį neuropatijos gydymą. . Šis patvirtinimas leidžia „Onpattro“ tapti pirmuoju RNR vaistu, patvirtintu rinkodarai per visus 20 metus nuo RNR reiškinio atradimo.

Neseniai įmonė paskelbė, kad Europos Komisija (EB) patvirtino kitą savo RNRi vaistą „Givlaari“ (givosiraną), kuris švirkščiamas po oda, gydant ūminę kepenų porfiriją (AHP) nuo 12 metų ir vyresnei. suaugusių pacientų. {Gimtojoje valstybėje narėje lapkričio mėn. Givlaari gavo FDA patvirtinimą dėl suaugusių pacientų, sergančių AHP, gydymo. Verta paminėti, kad „Givlaari“ yra pirmasis ir vienintelis gydymas, įrodytas siekiant išvengti AHP priepuolių, sumažinti lėtinį skausmą ir pagerinti gyvenimo kokybę. III fazės ENVISION tyrimo rezultatai parodė, kad Givlaari žymiai sumažino porfirijos dažnį 74%.

„Givlaari“ yra antrasis RNR vaistas pasaulyje, kuriam „Alnylam“ suteiktas norminis patvirtinimas. Tai taip pat yra pirmas visuotinis „GalNAc“ susietos RNR terapijos patvirtinimas, žymintis svarbų tikslą tobulinti tikslius genetinius vaistus. Jungtinėse Amerikos Valstijose Givlaari buvo patvirtinta per FDA prioritetų peržiūros procesą ir anksčiau jai buvo suteikta proveržis narkotikų ir retųjų vaistų kvalifikacija. Iš ES pusės Givlaari buvo patvirtintas pagreitinto vertinimo proceso metu ir anksčiau jam buvo suteiktos prioritetinės narkotikų kvalifikacijos (PRIME) ir retųjų vaistų kvalifikacijos.

„Givlaari“ sukurtas naudojant patobulintą ir stabilią „Alnylam“ 0010010 # 39 cheminių junginių „ESC-GalNAc“ technologiją, kuri gali padaryti poodį efektyvesnį ir patvaresnį bei pasižymėti plačiu terapiniu indeksu. Johnas Maraganore'as, „Alnylam“ generalinis direktorius, sakė: 0010010 quot; „Civlaari“ patvirtinimas yra istorinis momentas pacientams ir šeimoms, sergantiems šia niokojančia genetine liga. Mes didžiuojamės, kad per 18 mėnesius išleido antrąją RNR. Vaistas pristatomas pacientams Europoje. 0010010 quot;

AHP yra labai reta genetinė liga, kuriai būdingi sekinantys ir potencialiai gyvybei pavojingi priepuoliai. Kai kuriems pacientams lėtinės ligos apraiškos gali neigiamai paveikti kasdienę funkciją ir gyvenimo kokybę. Ilgalaikės AHP komplikacijos yra lėtinis neuropatinis skausmas, hipertenzija, lėtinė inkstų liga ir kepenų ligos. „Givlaari“ yra revoliucinis vaistas, kuris, kaip įrodyta, žymiai sumažina porfirijos epizodų, kuriems reikalinga hospitalizacija, skubios pagalbos vizitai ar intraveninė hemo chlorido infuzija namuose, dažnį. Vaistas skirtas AHP sergantiems pacientams, slaugytojams ir diagnostikai. Šiuos pacientus gydantys gydytojai teikia naujų vilčių.

Givlaari 0010010 # 39 patvirtinimas pagrįstas teigiamais III fazės klinikinio tyrimo ENVISION, kuris yra didžiausias visų laikų AHP intervencijos tyrimas, teigiamais duomenimis. Tyrimas yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, daugianacionalinis tyrimas, kurio metu buvo gydomi 94 AHP pacientai 36 klinikiniuose centruose 18 šalyse. Remiantis šių metų kovo mėn. Paskelbtais duomenimis, tyrimas pasiekė pirminį ir kelis antrinius parametrus. Tiksliau, lyginant su placebu, Givlaari sumažino metinį porfirijos dažnį AHP sergantiems pacientams 70% (95% PI: 60%, 80%). Be to, gydymas Givlaari parodė panašų į veną leidžiamo hemoglobino, šlapime esančio neurotoksinio hemo tarpinių aminolevulino rūgšties (ALA) ir tulžies chromogeno (PBG) vartojimo sumažėjimą. Šiame tyrime Givlaari 0010010 # 39 dažniausios nepageidaujamos reakcijos (apie kurias pranešė bent 20% pacientų) buvo pykinimas (27%) ir reakcijos injekcijos vietoje. (25%) ir kitos nepageidaujamos reakcijos (dažnis 5% didesnis nei placebo) buvo bėrimas, padidėjęs kreatinino kiekis serume, padidėjęs transaminazių kiekis ir nuovargis. Kaip minėta anksčiau, vienas pacientas Givlaari klinikinės plėtros projekte patyrė alerginę reakciją, kurią išsprendė medicinos vadovybė.

AHP sudaro 4 potipiai, kurių kiekvieną sukelia genetinis defektas, sukeliantis fermento trūkumą hemo biosintezės procese kepenyse: ūminė protarpinė porfirija (AIP), paveldima išmatų porfirija (HCP), mišri porfirija. (VP), ALAD deficito porfirija (ADP). Dėl šių trūkumų kaupiasi neurotoksiniai hemo tarpiniai produktai aminolevulino rūgštis (ALA) ir tulžies pigmentogenas (PBG). ALA yra laikomas pagrindiniu neurotoksiniu tarpiniu produktu, sukeliančiu ligos pradžią ir nuolatinius simptomus tarp priepuolių. AHP sergantys pacientai dažnai kenčia nuo lėtinio skausmo ir netoleruotinų, sekinančių ligų epizodų, o galimos gydymo galimybės yra ribotos.

„Givlaari“ yra revoliucinis vaistas AHP gydymui. Tai yra poodinis RNR terapija, nukreipta į aminolevulino rūgšties sintazę 1 (ALAS 1), sukurtas ūminei kepenų porfirijai (AHP) gydyti. Vaistas skiriamas kartą per mėnesį ir gali toliau smarkiai sumažinti sukeltą kepenų ALAS 1 lygį, tokiu būdu sumažinant neurotoksinių hemo tarpinių aminolevulino rūgšties (ALA) ir tulžies chromogeno (PBG) lygį iki normalaus lygio. Sumažindamas šių tarpinių produktų kaupimąsi, „Givlaari“ gali veiksmingai užkirsti kelią sunkiems ir gyvybei pavojingiems AHP priepuoliams arba juos sumažinti, kontroliuoti lėtinius simptomus ir sumažinti ligos naštą. 00 1 00 1 0 nbsp;