Importuotas priešuždegiminis vaistas Otezla pateikė paraišką Jungtinėse Amerikos Valstijose dėl lengvos ar vidutinio sunkumo plokštelinės psoriazės gydymo!

Amgen neseniai paskelbė, kad ji pateikė papildomą naują narkotikų paraišką (sNDA) dėl geriamojo priešuždegiminio vaisto Otezla (apremilast) į JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) dėl pacientų, turinčių teisę į fototerapiją ar sisteminį gydymą gydymo. Suaugę pacientai, sergantys lengva ar vidutinio sunkumo plokšteline psoriaze.

SNDA yra pagrįstas 3 fazės ADVANCE bandomosios versijos duomenimis. ADVANCE (PSOR- 022) yra daugiacentris, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas, dvigubai aklas 3 fazės tyrimas, kurio metu vertinamas Otezla veiksmingumas ir saugumas gydant lengvą ar vidutinio sunkumo plokštelinę psoriazę. Lengvas ar vidutinio sunkumo plokštelės psoriazė yra apibrėžiamas kaip: kūno paviršiaus plotas (BSA) dalyvavimas 2%-15%, psoriazės srityje ir sunkumo indeksas (PASI) balas 2-15, statinis gydytojas bendras vertinimas (PGGA) balas 2-3 balai. Tyrimo metu 595 pacientai buvo atsitiktinai suskirstyti į 2 grupes santykiu 1:1. Viena grupė vartojo Otezla 30 mg per burną du kartus per parą (n=297), o kita grupė vartojo placebą (n=298) 16 gydymo savaičių laikotarpiu. Baigę 16 gydymo savaičių, visi pacientai buvo gydomi Otezla atviroje etiketėje ekspansijos laikotarpiu iki 32-osios savaitės. Pagrindinis rezultatas buvo pacientų, kuriems 16 savaitę buvo gautas PBA atsakas, procentas. sPGA atsakas apibrėžiamas kaip sPGA balas odos pažeidimo pašalinimas (0 taškų) arba beveik visiškas pašalinimas (1 balas), ir bent 2 taškų sumažinimas, palyginti su pradiniu. .

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pirminį rezultatą: lyginant su placebo grupe, Otezla gydymo grupės atsakas 16 savaitę statistiškai reikšmingai pagerėjo. Be to, palyginti su placebo grupe, Otezla gydymo grupės pagrindiniai antriniai rodikliai taip pat statistiškai reikšmingai pagerėjo, įskaitant: 16 gydymo savaitę paveikto kūno paviršiaus ploto (BSA) procentinė dalis pagerėjo bent 75% nuo pradinio lygio, BSA Bendro balo pokytis nuo pradinio lygio ir bendro psoriazės srities ir sunkumo indekso (PASI) balo pokytis nuo pradinio lygio. Išankstiniame tyrime pastebėti nepageidaujami reiškiniai atitinka žinomą Otezla saugumą. Dažniausios nepageidaujamos reakcijos mažiausiai 5% pacientų dviejose gydymo grupėse buvo viduriavimas, galvos skausmas, pykinimas, nasofaringitas ir viršutinių kvėpavimo takų infekcija.

Išsamūs ADVANCE tyrimo rezultatai bus paskelbti būsimoje medicinos konferencijoje. Davidas M. Reese, "Amgen" vykdomasis mokslinių tyrimų ir plėtros viceprezidentas, sakė: "Nepaisant gydymo pažangos, pacientų, sergančių lengva ar vidutinio sunkumo plokšteline psoriaze, klinikiniai poreikiai vis dar nėra patenkinti. Šie pacientai naudoja esamus. Vietiniai gydymo metodai, tačiau vis dar susiduria su ligos valdymo iššūkiu, ypač tiems pacientams, kurie serga šia liga sunkiai gydomose vietovėse. ADVANCE tyrimo rezultatai įrodo, kad Otezla gali suteikti šiems pacientams geriamąjį nebiologinį variantą. Mes tikimės bendradarbiauti su FDA bendradarbiauja potencialiai išplėsti Otezla naudojimą ir įvykdyti mūsų įsipareigojimą pagerinti gydymo rezultatus pacientams, sergantiems lengva ar vidutinio sunkumo plokštelinė psoriazė."

Psoriazė yra rimta lėtinė uždegiminė liga, kuri gali sukelti padidėjęs raudonas svarstykles ant odos, paprastai paveikia alkūnes, kelius ar galvos odos išorę, tačiau ji taip pat gali atsirasti bet kur. Apie 125 milijonai žmonių visame pasaulyje kenčia nuo psoriazės, įskaitant apie 14 milijonų Europoje ir daugiau nei 7,5 milijono Jungtinėse Amerikos Valstijose. Apie 80% šių pacientų turi plokštelinę psoriazę.

Otezla (apremilast) yra geriamasis selektyvus fosfodiesterazės 4 (PDE4) mažos molekulės inhibitorius, reguliuojantis priešuždegiminių ir priešuždegiminių mediatorių tinklą ląstelėje. PDE4 yra ciklinis adenozino monofosfato (cAMP) specifinis PDE ir pagrindinis PDE uždegiminėse ląstelėse. PDE4 slopinimas padidina ląstelių cAMP kiekį, kuris, kaip manoma, netiesiogiai reguliuoja uždegiminių tarpininkų gamybą. Specifinis Otezla terapinio poveikio pacientams mechanizmas vis dar neaiškus.

Šiuo metu Otezla buvo patvirtintas 3 gydymo indikacijoms: 1) suaugusių pacientų, sergančių vidutinio sunkumo ir sunkia plokšteline psoriaze, gydymui; 2) suaugusių pacientų, sergančių aktyviu psoriaziniu artritu, gydymas; (3) gydymas Behcet Suaugusiais pacientais, sergančiais su liga susijusiomis burnos opomis. Nuo tada, kai 2014 m. JAV FDA pirmą kartą patvirtino jį rinkodarai, daugiau nei 25 pacientai, sergantys vidutinio sunkumo ir sunkia plokšteline psoriaze arba aktyviu psoriaziniu artritu Jungtinėse Valstijose, gavo gydymą Otezla.