„Boehringer Ingelheim Ofev“ (nintedanibas) pradeda pasaulinį III fazės tyrimą pediatrijoje!

„Boehringer Ingelheim“ neseniai paskelbė, kad į pasaulinį III fazės klinikinį tyrimą „InPedILD“ (NCT04093024), įvertinantį Ofevą (nintedanibą) vaikų intersticine plaučių liga (IDL) gydymui, buvo įtrauktas pirmasis pacientas.

„InPedILD“ yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, daugiacentris tarptautinis III fazės tyrimas, kurio metu bus renkami pacientai maždaug 70 klinikinių tyrimų vietose 24 pasaulio šalyse. Tyrime bus įtraukti vaikai ir paaugliai (6–17 metų), turintys kliniškai reikšmingą fibrozę, sergantys ILD. Bus įvertinta Ofev dozė ir saugumas. Ofev bus skiriamas per burną 24 savaites, atsižvelgiant į įprastą priežiūrą, tada bus taikoma skirtinga trukmė. „Ofev“ atlieka atvirą gydymą. Pagrindiniai vertinamieji rezultatai buvo Ofev&# 39 koncentracija plazmoje 2 ir 26 savaites ir pacientų, kuriems 24 savaitę pasireiškė TEAE (nepageidaujami reiškiniai dėl gydymo), skaičius.

Verta paminėti, kad „InPedILD“ yra pirmasis pasaulyje&klinikinis ILD tyrimas su vaikais ir paaugliais. Tyrimas pagrįstas Ofev' III fazės INBUILD tyrimu ir suaugusių pacientų, sergančių progresuojančiu fibrozinio ILD fenotipu (PF-ILD), priežiūra. Remiantis patvirtinimu, juo siekiama patenkinti svarbiausius nepatenkintus pažeidžiamiausių asmenų poreikius vaikų, sergančių ILD, populiacija.

Vaiko ILD (vaikas) apima daugiau nei 200 retų kvėpavimo takų ligų, kurios pažeidžia kūdikius, vaikus ir paauglius, todėl jiems sunku kvėpuoti. Kai kuriais atvejais fibrozė gali išsivystyti į randus ir plaučių pažeidimus. Tai gali turėti didelę įtaką kasdieniam nukentėjusių žmonių ir jų šeimų gyvenimui, įskaitant didelį sergamumą ir mirtingumą. Šiuo metu nėra patvirtinto vaisto gydymo.

Robinas Dertingas, MD, „InPedILD“ tyrimo koordinatorius ir Kolorado vaikų ligoninės Kvėpavimo tyrimų instituto direktorius, sakė: „Kai kuriems ILD sergantiems vaikams gali išsivystyti sunki fibrozė, ir ji progresuos toliau. Nors vaikų plaučių fibrozė Pagrindinės priežastys gali būti skirtingos, tačiau mes džiaugiamės galėdami nustatyti, ar Ofev' fibrozės gydymo mechanizmas gali pagerinti vaikų&# 39 plaučių fibrozę, kaip ir suaugusiųjų.

Ofev yra daugialypis tirozino kinazės inhibitorius, kuris gali slopinti pagrindinius takus, susijusius su plaučių fibroze sergant intersticine plaučių liga (ILD). Iki šiol „Ofev“ buvo patvirtintas 3 indikacijoms: (1) idiopatinei plaučių fibrozei (IPF) gydyti; (2) su sistemine skleroze susijusios intersticinės plaučių ligos (SSc-ILD) gydymui; (3)) Jis naudojamas kitoms lėtinėms fibrozinėms intersticinėms plaučių ligoms (PF-ILD) gydyti progresuojančiu fenotipu, be IPF.

Ofev yra vienintelis vaistas, galintis sulėtinti SSc-ILD sergančių pacientų plaučių funkcijos sumažėjimą, ir yra vienintelis vaistas, patvirtintas gydyti PF-ILD. Kinijoje „Ofev“ buvo patvirtintas gydyti IPF ir SSc-ILD, o praeitų metų pabaigoje Valstybinė maisto ir vaistų administracija priėmė prašymą gydyti PF-ILD.

Dr. Thomas Leonardas, „Boehringer Ingelheim“ profesionalios slaugos IPF / ILD klinikinės plėtros ir medicinos reikalų direktorius skaidulinis ILD (PF-ILD). Nauji rezultatai padeda patvirtinti augančius Ofev vartojimo mokslinius įrodymus."

ILD (Vaizdo šaltinis: pulmonaryfibrosisnews.com)

Šių metų liepą Europos Sąjunga patvirtino Ofev gydyti PF-ILD. Patvirtinimas grindžiamas III fazės INBUILD tyrimo rezultatais, kuris yra pirmasis klinikinis tyrimas, pasiekęs pagrindinį tikslą ILD pacientų populiacijoje. Tyrimas yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, lygiagrečios grupės tyrimas, atliktas 153 klinikiniuose centruose 15 šalių ir įvertintas Ofev (150 mg, du kartus per parą) veiksmingumas 52 savaičių pacientams, sergantiems PF-ILD. , Saugumas ir tolerancija. Tyrimo metu iš viso buvo įvertinti 663 pacientai, iš kurių 412 (62,1%) buvo nustatyti intersticinės pneumonijos (UIP) pokyčiai didelės skiriamosios gebos kompiuterinės tomografijos (HRCT) metu. Pacientai buvo atsitiktinai parinkti pagal HRCT nustatytą fibrozės pobūdį, o plaučių funkcija įvertinta pagal metinį priverstinio gyvybinio pajėgumo (FVC) sumažėjimo greitį.

Rezultatai parodė, kad po 52 gydymo savaičių placebo grupės pacientų FVC sumažėjo 188 ml, o Ofev grupės pacientų FVC - 81 ml. Tai reiškia, kad Ofev sulėtino plaučių funkcijos sumažėjimą 57% (107 ml per metus), palyginti su placebu. Šiame tyrime Ofev&# 39 gydymas plaučių funkcijos mažėjimui mažinti buvo nuoseklus visiems pacientams, neatsižvelgiant į HRCT fibrozės pobūdį, ir atitiko Ofev&# 39 IPF ir SSc-ILD gydymo rezultatus pacientai. Konkrečiai, pacientams, sergantiems UIP panašia fibroze, gydant HRCT, rezultatai parodė, kad gydymas Ofev, palyginti su placebu, sumažino plaučių funkcijos sumažėjimą 61% (128,2 ml per metus).

Šiame tyrime Ofev buvo susijęs su skaičiaus paūmėjimo ar mirties rizikos sumažėjimu, palyginti su placebu. Gydymo nauda taip pat lydi paciento nurodytų rezultatų (tokių kaip dusulys ir kosulys) sumažėjimą. Šiame tyrime pastebėtas saugumas atitinka IPF ir SSc-ILD klinikinius tyrimus. Dažniausias nepageidaujamas reiškinys buvo viduriavimas. Gydymo Ofev ir placebo grupėse dažnis buvo atitinkamai 66,9% ir 23,9%.