„Bristol-Myers“ širdies miozino alosterinio inhibitoriaus mavakamtenas patenka į apžvalgą Jungtinėse Amerikos Valstijose!

„Bristol-Myers Squibb“ (BMS) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė naują mavakamteno, naujo, geriamojo, alosterinio širdies miozino moduliatoriaus, skirto gydymui pacientams, sergantiems simptomine obstrukcine hipertrofine kardiomiopatija ( oHCM), kuri yra lėtinė širdies liga, dažnai serganti. FDA nustatė tikslą Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymo (PDUFA) datą 2022 m. Sausio 28 d.

mavacamten yra pirmos klasės geriamasis alosterinis miozino inhibitorius, skirtas gydyti ligas, kurias savaime sukelia per didelis širdies susitraukimas ir sutrikusios diastolinės plombos. Manoma, kad Mavacamten mažina miokardo susitraukimą slopindamas pernelyg didelių miozino ir aktino kryžminių tiltų susidarymą. Pernelyg didelis miozino ir aktino kryžminio tilto susidarymas gali sukelti pernelyg didelį miokardo susitraukimą, kairiojo skilvelio hipertrofiją ir sumažinti atitikimą. Klinikinių ir ikiklinikinių tyrimų metu mavacamten ir toliau rodo biologinius žymenis, mažinančius širdies sienelių stresą, mažinančius per didelį miokardo susitraukimą ir didinantį diastolinį suderinamumą.

2020 m. Liepos mėn. JAV FDA suteikė „mavacamten“ proveržio narkotikų pavadinimą oHCM. mavacamten iš pradžių buvo sukurtas simptominei obstrukcinei hipertrofinei kardiomiopatijai (oHCM) gydyti. Remiantis veikimo mechanizmu ir terapinio aktyvumo įrodymais, mavakamtenas taip pat yra kliniškai tiriamas gydant simptominę ne obstrukcinę hipertrofinę kardiomiopatiją (HCM) ir širdies nepakankamumą su išsaugota išstūmimo frakcija (HFpEF).

NDA pateikta „mavacamten“ yra pagrįsta pagrindinio 3 fazės „EXPLORER-HCM“ tyrimo rezultatais. Tyrimas buvo atliktas su simptomais sergančiais pacientais, sergantiems OHCM, ir lygino mavakamteną su placebu. Tyrimo rezultatai parodė, kad mavakamtenas pasižymėjo stipriu terapiniu poveikiu, kliniškai reikšmingai pagerėjus simptomams, funkcinei būklei ir gyvenimo kokybei, taip pat gebėjimui palengvinti kairiojo skilvelio ištekėjimo trakto obstrukciją. EXPLORER-HCM tyrime visi pirminiai ir antriniai tikslai pasiekė statistinį reikšmingumą.

Brandol-Myers Squibb širdies ir kraujagyslių vystymosi vyresnysis viceprezidentas, medicinos mokslų daktaras Rolandas Chenas sakė: GG; HCM yra dažniausia genetinė širdies liga. Tai lėtinė, sekinanti ir progresuojanti liga. Pacientams gali pasireikšti dusulys ir galvos svaigimas. Nuovargio ir nuovargio simptomai, taip pat rimtos, gyvenimą keičiančios komplikacijos, įskaitant širdies nepakankamumą, aritmiją, insultą ir staigią širdies mirtį. Šiandien FDA priėmusi mavacamten NDA leidžia mums suteikti oHCM pacientams tikslinį požiūrį. HCM gydymas yra vienas žingsnis arčiau. Mavacamten yra pirmasis miozino inhibitorius, galintis išspręsti būdingus ligos molekulinius defektus. Esame pasiryžę remti HCM sergančių pacientų gydymą ir tikimės bendradarbiauti su FDA."

mavacamten cheminė struktūra

„mavacamten“ (MYK-461) sukūrė „MyoKardia“. 2020 m. Spalio 5 d. „Bristol-Myers Squibb“ paskelbė, kad įsigys „MyoKardia“ už 13,1 mlrd. USD grynaisiais ir 60% priemoka. 2020 m. Lapkričio 17 d. „Bristol-Myers Squibb“ paskelbė, kad „MyoKardia“ įsigijimas sėkmingai baigtas. Šis įsigijimas yra antras pagal dydį „Bristol-Myers Squibb&# 39“ sandoris po to, kai 2019 m. „Celgene“ įsigijo 74 mlrd. USD.

Verta paminėti, kad 2020 m. Rugpjūčio 11 d. Oficialiai buvo įkurta „LianBio“, kurią inkubavo investicinė bendrovė „Perceptive Advisors“. Tą pačią dieną ji paskelbė du svarbius bendradarbiavimus. Vienas jų buvo pristatyti „BridgeBio Pharma&# 39“ produktų vamzdyną į Kiniją, o kitas. Projektas - pristatyti „MyoKardia&# 39“ „Mavecamten“ Kinijai.

„Bristol-Myers Squibb“ labai tikėjosi dėl „mavacamten“. Įsigijusi „MyoKardia“, bendrovė paskelbė, kad mavakamtenas taps novatorišku vaistu gydant HCM. Pramonė taip pat labai optimistiškai vertina „mavacamten“ verslo perspektyvas. 2020 m. Gruodžio mėn. Farmacijos rinkos tyrimų organizacija „Evaluate Vantage“ išleido&„Top 10 naujų vaistų, turinčių komercinį potencialą 2021 m. GG“. Šiame sąraše „mavacamten“ užėmė trečią vietą. Įvertinkite „Vantage“ prognozuoja, kad „mavacamten&# 39“ pasauliniai pardavimai 2026 m. Galės pasiekti 2 milijardus JAV dolerių.