C3 inhibitorių pegcetakoplaną prioritetine tvarka peržiūri FDA

„Apellis Pharma“ yra lyderė kuriant tikslinę C3 terapiją ir yra pasiryžusi kurti novatoriškas ir geriausias savo klasėje terapijas, naudodama novatoriškus tikslinius C3 metodus, skirtus gydyti įvairius vaistus, kuriuos lemia nekontroliuojamas ar per didelis papildo aktyvavimas. kaskados ligos, įskaitant tas, kurios susijusios su hematologija, oftalmologija ir nefrologija.

Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė naują pegcetacoplan (APL-2) vaistą (NDA) ir suteikė prioritetinę paroksizminės naktinės hemoglobinurijos (PNH) gydymo apžvalgą. ), buvo patvirtinta klinikinių tyrimų metu siekiant pagerinti PNH priežiūros standartų galimybes, tikimasi iš naujo apibrėžti PNH gydymą.

FDA paskyrė Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymo (PDUFA) numatytą datą kaip 2021 m. Gegužės 14 d. FDA pareiškė, kad šiuo metu neketina sušaukti patariamojo komiteto posėdžio NDA aptarti. Anksčiau FDA PNH gydymui suteikė pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) kvalifikaciją. Šiuo metu Europos vaistų agentūra (EMA) taip pat peržiūri pegcetacoplan leidimą prekiauti PNH gydyti PNH.

Federico Grossi, MD, „Apellis“ vyriausiasis medicinos pareigūnas, sakė:" Daugiau nei dešimtmetį vienintelė PNH gydymo galimybė yra C5 inhibitoriai, tačiau daugelis pacientų vis dar patiria nuolatinę hipohemoglobinopatiją, dėl kurios dažnai atsiranda silpninantis nuovargis ir dažnai kraujo perpylimas. FDA suteikė NDA prioritetinę apžvalgą, žengėme vieną žingsnį arčiau pegcetakoplano tiekimo pacientams, kuriems to reikia. Šis vaistas yra tikslinė C3 terapija, galinti iš naujo apibrėžti gydymą PNH. NDA duomenys patvirtina platų C3 taikymo potencialą. Mes tęsiame keletą sunkių ligų registracijos tyrimų, kurių gydymas yra nedaug arba jų nėra."

Pegcetacoplan NDA ir MAA yra pagrįsti PEGASUS 3-osios fazės tyrimo (NCT03500549) rezultatais (žr .: PEGASUS 3-osios fazės aukščiausio lygio konferencinio skambučio pristatymas). Tyrimas pasiekė pirminę vertinamąją baigtį, parodydamas, kad pegcetakoplanas yra pranašesnis už Soliris (ekulizumabą), PNH standartą, taikomą gydomiesiems vaistams: hemoglobino lygis statistiškai reikšmingai pagerėjo 16 savaičių, pagrindinių hemolizės žymenų normalizavimo greitis buvo didesnis ir FACIT nuovargis. balas Kliniškai reikšmingas pagerėjimas. Šio tyrimo metu pegcetakoplanas yra toks pat saugus kaip ir Soliris. (Spustelėkite paveikslėlį: peržiūrėkite didesnį vaizdą)

Verta paminėti, kad pegcetakoplanas yra pirmasis tiriamasis gydymas, kurio hemoglobino lygis yra aukštesnis nei Soliris, ir iki 85% pacientų, gydytų pegcetakoplanu, kraujo neperpilama. Daugumą šiuo metu Soliris gydančių PNH sergančių pacientų nuolatinė mažakraujystė. PEGASUS tyrimo rezultatai rodo, kad pegcetakoplanas gali tapti nauju PNH sergančių pacientų priežiūros standartu.

Pegcetacoplan yra tiriamasis ir tikslinis C3 inhibitorius, skirtas reguliuoti pernelyg didelį komplemento aktyvavimą, kuris yra daugelio sunkių ligų atsiradimo ir vystymosi priežastis. Pegcetakoplanas yra sintetinis ciklinis peptidas, jungiantis prie polietilenglikolio polimero ir specifiškai prisijungiantis prie C3 ir C3b. Šiuo metu pegcetakoplanas kuriamas įvairioms ligoms gydyti, įskaitant PNH, geografinę atrofiją (GA) ir C3 glomerulopatiją. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA suteikė pegcetacoplan greitą kvalifikaciją PNH ir GA gydymui.

„Soliris“ yra narkotikas, kurį parduoda „Alexion“. Tai novatoriškas komplemento inhibitorius, kuris veikia slopindamas C5 baltymą galinėje komplemento kaskados dalyje. Komplemento kaskada yra imuninės sistemos dalis, o jos nekontroliuojamas aktyvavimas vaidina svarbų vaidmenį sergant įvairiomis sunkiomis retomis ligomis ir itin retomis ligomis. Pirmą kartą „Soliris“ buvo patvirtinta prekybai 2007 m. Ir anksčiau buvo patvirtinta įvairioms labai retoms ligoms: PNH, netipiniam hemoliziniam uremijos sindromui (aHUS), anti-AchR antikūnams teigiamai sisteminei miastenijai (gMG), anti-akvaporinui-4 ( AQP4) Teigiamas antikūnų teigiamas neuromielito optikos spektro sutrikimas (NMOSD).

„Soliris“ yra vienas iš geriausiai parduodamų&Nr. 39 vaikų globos namų, kurio pardavimai 2018 m. Siekė 3,563 mlrd. USD. Šiuo metu „Alexion“ taip pat kuria atnaujintą „Soliris“ versiją „Ultramiris“, kurią FDA patvirtino PNH indikacijoms. 2018 m. spalio mėn. FDA patvirtino Ultomiris dėl naujos indikacijos: vaikų ir suaugusių pacientų, sergančių aHUS, gydymui. Ultomiris yra pirmasis ir vienintelis ilgai veikiantis C5 komplemento inhibitorius, vartojamas kas 8 savaites. III fazės PNH gydymo klinikiniame tyrime Ultomiris infuzuojamas kas 2 mėnesius (8 savaites) su Soliris kas 2 savaites. Savaitės infuzija pasiekė ne mažesnį pranašumą visais 11 taškų.