JAV FDA patvirtina plazmos kalikreino inhibitorių „Orladeyo“ (berotralstat)!

„BioCryst Pharmaceuticals“ yra įsipareigojusi atrasti naujus, geriamuosius, mažos molekulės vaistus, skirtus retoms ligoms gydyti, kai fermentai atlieka pagrindinį vaidmenį biologiniame ligų kelyje ir turi didelių nepatenkintų medicinos poreikių. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Orladeyo (berotralstat) kapsules, kurios yra geriamieji vaistai vieną kartą per parą vaikams ir suaugusiems pacientams, vyresniems kaip 12 metų, siekiant užkirsti kelią paveldimam angioneurozinės edemos (HAE) atsiradimui. .

Verta paminėti, kad Orladeyo yra pirmoji tikslinė geriamoji terapija, patvirtinta HAE priepuolių prevencijai. Patvirtinus vaistą bus padaryta didelė pažanga gydant HAE pacientus ir padedama sumažinti pacientų gydymo naštą. Šiuo metu „Orladeyo“ taip pat tikrina ES ir Japonijos reguliavimo agentūros.

Orladeyo veiklioji farmacinė medžiaga yra berotralstatas, kuris yra naujas, geriamasis, kartą per parą veikiantis, stiprus ir selektyvus žmogaus plazmos kalikreino inhibitorius, vėlyvosios klinikinės plėtros metu, naudojamas HAE sergantiems pacientams angioneurozinės edemos priepuoliams užkirsti ir gydyti.

Šiuo metu „BioCryst“ kuria dvi berotralstato formas. Kapsulės yra sukurtos siekiant užkirsti kelią HAE priepuoliams, o geriamieji skysti preparatai šiuo metu yra II fazės klinikinės plėtros stadijoje, skirti gydyti ūminius HAE priepuolius.

Cheminė berotralstato struktūra (nuotraukos šaltinis: probechem.cn)

Pagrindiniame 3 fazės APeX-2 tyrime Orladeyo 24-ąją gydymo savaitę žymiai sumažino HAE epizodus, ir šis sumažėjimas tęsėsi iki 48-osios savaitės. Tarp HAE pacientų, baigusių 48 gydymo savaites (150 mg), pradinio tyrimo metu HAE priepuolių dažnis buvo vidutiniškai 2,9 priepuolių per mėnesį ir po 48 gydymo savaičių sumažėjo vidutiniškai iki 1,0 priepuolių per mėnesį. Ilgalaikio atviro APeX-S tyrimo metu HAE pacientams, baigusiems 48 gydymo savaites (150 mg), vidutiniškai buvo 0,8 priepuoliai per mėnesį.

Per 2 bandymus Orladeyo buvo saugus ir gerai toleruojamas. Palyginti su placebo grupe, dažniausiai pastebėtos nepageidaujamos reakcijos pacientams, vartojusiems Orladeyo, buvo virškinimo trakto reakcijos. Šios reakcijos dažniausiai pasireiškia anksti po gydymo Orladeyo pradžios, laikui bėgant retėja ir dažniausiai išnyksta savaime.

Esamas prevencinis HAE gydymas turi didelę gydymo naštą. Be to, kad sumažėjo HAE priepuolių dažnis, APeX-2 tyrimo duomenys parodė, kad pacientams, kurie vartojo Orladeyo (150 mg) per burną vieną kartą per dieną, gyvenimo kokybė ir bendras pacientų pasitenkinimas buvo žymiai pagerėję, o mėnesinė standartinė priežiūra vaistai pagal pareikalavimą buvo žymiai patobulinti.

berotralstat veikimo mechanizmas

Marc Riedl, APeX-2 tyrimo tyrėjas, medicinos profesorius ir Kalifornijos universiteto (Di Diego) paveldimos angioedemos centro klinikinis direktorius, sakė: „Pacientai ir gydytojai sutaria, kad gydymas HAE padidins gyvenimo naštą. pacientų. Geriamoji priemonė kartą per dieną Vartojant gydymo būdus, „Orladeyo“ gali žymiai sumažinti traukulius ir sumažinti su injekcijomis bei infuzijomis susijusią naštą."

Amerikos paveldimos angioneurozinės edemos asociacijos (HAEA) prezidentas ir generalinis direktorius Anthony J. Castaldo sakė:" Orladeyo patvirtinimas suteiks HAE pacientams ir jų gydytojams pirmąjį geriamąjį nesteroidinį vaistą, kad būtų išvengta HAE priepuolių. Svarbus ir sveikintinas žingsnis gydytojams ir pacientams, norint gauti daugiau gydymo galimybių."