Clofenac meglumine minkštoji kapsulė, sulaužiusi attr-PN sergantiems pacientams Kinijoje prieinamo vaisto, keblią padėtį

Neseniai oficialiai paskelbti 2020 m. Galen apdovanojimo nugalėtojai. Pfizer's meglumine minkšta kapsulė transtiretino amiloidozės (ATTR-PN) gydymui laimėjo "dauguma Galen apdovanojimas yra pripažintas kaip didžiausia garbė farmacijos ir biomedicinos pramonėje. Ja siekiama pagirti išskirtinį medicinos ir mokslinių tyrimų bei inovacijų indėlį mokslinių tyrimų ir inovacijų srityje. Jis žinomas kaip "Nobelio premija farmacijos pramonėje". Sakoma, kad apdovanojimas turi labai griežtą atrankos mechanizmą, ypatingą dėmesį skiriant produkto originalumui ir proveržiui. Ar buvo padaryta puikių naujovių, siekiant pagerinti žmonių sveikatą, yra svarbiausias "Galen Award" atrankos kriterijus, ir tai yra klofenakas Pripažinta meglumino minkštųjų kapsulių proveržio naujovė praims ATTR-PN pacientų gyvenimo trukmę Kinijoje ir pagerins jų gyvenimo kokybę.

Kinijos pirmasis ir vienintelis ATTR-PN naujoviškas vaistas patvirtintas

"Jei sergate, turite vartoti vaistus." Šis interneto pokštas naudojamas buitiniams pacientams, sergantiems transtiretinu amiloidozė polineuropatija (ATTR-PN), tačiau tai yra tarsi prakeiksmas, kurį sunku sulaužyti. Ilgą laiką ATTR-PN pacientai Susidūrę su dilema, kad nėra vaistų, iki šių metų vasario mėn.

2020 m. vasario 5 d. daugumai žmonių yra neįprasta diena. Tačiau 65-erių p. Ji turi itin ypatingą reikšmę, nes šią dieną visame pasaulyje žinoma farmacijos kompanija "Pfizer" Bendrovės transtiretino stabilizatoriaus geriamasis preparatas chlorfenakonazolo meglumino minkštąją kapsulę oficialiai patvirtino Nacionalinė medicinos produktų administracija ATTR-PN I stadijos simptominiams suaugusiems pacientams gydyti. Tai pirmasis ir vienintelis taikinys Kinijoje Naujoviškas vaistas, patvirtintas prekybai šia liga, užpildo spragą, kai ATTR-PN gydymo srityje nėra veiksmingo vaisto. Ponas Ji apibūdino gerą naujieną kaip šviesą, apšviesdamas ilgą ir tamsų kelią, kurį jis kovoja trejus metus.

Prieš trejus metus, persikėlus į didelių tretinio ligoninių skaičių, p. Ji pagaliau buvo diagnozuota transthyretin amiloidozė polineuropatija, arba ATTR-PN trumpai. Ligos patogenezę lėmė transtiretinas (TTR) IV. Bendras nestabilumas sukelia klaidingą monomerų kiekį ir nenormalų amiloido nusėdimą, kuris daugiausia pasireiškia kaip simetriška neurologinė disfunkcija, kuri progresuoja nuo distalinio galūnės galo iki priešoksimalinio galo, kuris gali apimti motorinius, jutiminius ir autonominius nervus, ir lydimas širdies, Žalos kitiems organams, tokiems kaip inkstai ir akys. Dėl tokių veiksnių kaip mažas ATTR-PN suvokimas ir prastas klinikinių simptomų specifiškumas, lengva klaidingai diagnozuoti ir atidėti.

Prieš klofenakų meglumino minkštųjų kapsulių atsiradimą pasaulyje nebuvo patvirtintas vaistas ATTR-PN gydymui. Galimi gydymo būdai buvo tik simptominis gydymas. Dėl tikslinių gydymo galimybių trūkumo pacientų prognozė nebuvo ideali. Ir būtent tada, kai nėra vaistų, p. Ji jau trejus metus kovoja dėl gydymo po ligos pradžios. Jo žodžiais: "Kadangi nėra narkotikų kontrolės, kiekviena šių trejų metų diena yra tarsi vaikščiojimas peilio galu, labai beviltiška." Clofenac meglumine minkštųjų kapsulių rinka yra ATTR kaip p. Ji-PN pacientams suteikti viltį.

Ar pirmoji partija kliniškai skubiai reikia naujų užsienio narkotikų

Iki šiol nėra tikslios statistikos apie ATTR- PN pacientus. Tačiau pastaraisiais metais būta ATTR-PN atvejų neurologijoje, oftalmologijoje ir kardiologijoje skirtinguose Kinijos regionuose. Su sunkia klinikinės diagnozės situacija, jau 2018 m. Lapkričio 1 d. 2015 m. lapkričio 1 d. klofenako meglumino minkštosios kapsulės buvo įtrauktos į sąrašą "Pirmoji kliniškai reikalingų užjūrio naujų vaistų partija". Šis sąrašas iš esmės skirtas užkirsti kelią ir gydyti labai pavojingą gyvybei arba labai paveikti gyvenimo kokybę. , Ir nėra veiksmingo gydymo ar naujų vaistų su akivaizdžiais klinikiniais privalumais. Dėl pagreitintos Kinijos vyriausybės peržiūros ir patvirtinimo politikos sąraše meglumino chlorfenakas buvo patvirtintas Kinijoje, suteikiant Kinijos pacientams, sergantiems ATTR-PN, tikslų ir tikslinį gydymo planą.

Pastaraisiais metais, kadangi Kinijos vaistų reguliavimo institucijos vis daugiau dėmesio skyrė biofarmacijos pramonės plėtrai, sukūrė prioritetinį peržiūros mechanizmą ir sukūrė žalią patvirtinimo kanalą, vaistų paleidimas, ypač naujoviškų vaistų patvirtinimas, toliau spartėja, todėl daugiau Kinijos pacientų gauna naudos ir naudojasi tuo pačiu pažangiu ir novatorišku gydymu, kaip ir kiti pacientai pasaulyje. Šiame etape gydymo srityje vis dar yra daug pacientų poreikių, kurie nebuvo patenkinti. Todėl ateityje laukiame novatoriškesnių farmacijos įmonių, jaučiančių įmonių socialinę atsakomybę, kad paspartintume kliniškai reikalingų vaistų įvedimą į Kiniją ir bendradarbiautume su vyriausybės departamentais, o visos gyvenimo sritys dirba kartu, kad ištirtų geresnes vaistų prieinamumo programas, kurios bus naudingos daugeliui Kinijos pacientų.