FDA patvirtina Fintepla

Birželio 27 d., FDA patvirtino Zogenix fleitos amfetamino geriamasis tirpalas Fintepla (anksčiau ZX008) draveto sindromas per 2 metų amžiaus. Šis patvirtinimas pagrįstas dviejų dvigubai aklų kontroliuojamų tyrimų rezultatais. Fintepla sumažina spazmų skaičių per mėnesį 50-60%, palyginti su placebu, standartinio gydymo fone, o epilepsijos sumažėjimo dažnis bent 50% taip pat yra žymiai didesnis nei placebo. Nors klinikiniai tyrimai iš viso daugiau nei 700 žmonių nerado, kad ši Fintepla dozė sukėlė bet kokį kardiotoksiškumą, tačiau dėl Fen-Phen atveju šiandien, šis patvirtinimas turi du juodi širdies vožtuvų liga (VHD) ir plaučių hipertenzija (PAH) Dėžutė įspėja, kad produktas turi būti parduodamas per REMS sistema. "Fintepla" anksčiau gavo FDA prioriteto patvirtinimą ir retųjų vaistų kvalifikaciją. Šiandien ZGNX pirmą kartą gavo patvirtinimą Fintepla pakilti 24%, bet tada investuotojų susirūpinimą dėl black box įspėjimas sukėlė ZGNX slydimo žemiau 13% uždaryti.

Narkotikų šaltinio analizė

Dravet liga yra reta sunki epilepsija, kurios apytikriai dažnis yra nuo 1 iš 20 000 iki 20 000. Didžiąją šios ligos dalį sukelia geno, vadinamo SCN1A, inaktyvacijos mutacija (koduojant jonų kanalą), tačiau nėra jokių vaistų, kurie pakeistų šio tikslo ligą, ir vaistus, kurie buvo parduodami iš esmės kontroliuoti simptomus. GW Pharma pradėjo cannabisdiol (CBD) paruošimo prieš metus. Sage's po gimdymo depresija narkotikų, neurosteroidinis hormonas Zulresso, taip pat buvo išbandytas su šia liga, ir Fintepla yra 5HT receptorių agonistas. Akivaizdu, kad šie vaistai nėra susiję su SCN1A.

Fintepla yra vienas iš Fen-Phen, amfetamino komponentų, šis vaistas sukėlė didžiulius nuostolius nutukusiems pacientams ir originaliam gamintojui Wyeth. Dar vienas ieškinys, panašus į narkotikų tarpininką, vis dar vyksta. Praėjusiais metais Prancūzijos narkotikų bendrovė "Servier" buvo apkaltinta perdusi narkotikų skatinimu. Yra daug pavyzdžių, kaip pašalinti vaistus iš rinkos, o garsiausias yra reakcijos sustabdymas. Vaistas, kuris sukėlė daugiau nei 10,000 ruonių kūdikių tragedijos vėliau tapo veiksminga narkotikų daugybinės mielomos. Jo paprastas darinys Revlimid dabar yra mažos molekulės narkotikų karalius. Kitas analogas, Pomalyst, buvo patvirtintas Kapoši sarkoma praėjusį mėnesį. . Cox2 inhibitorius Wanluo, kuris kažkada sugadino Merck ekonomiką ir reputaciją, taip pat tikimasi, kad neseniai grįš į upes ir ežerus, ir yra skirtas naudoti hemofilinei artropatijai, kurią sukelia sąnarių perkrova hemofilija sergantiems pacientams.

Dravet liga yra reta sunki epilepsija, kurios apytikriai dažnis yra nuo 1 iš 20 000 iki 20 000. Didžiąją šios ligos dalį sukelia geno, vadinamo SCN1A, inaktyvacijos mutacija (koduojant jonų kanalą), tačiau nėra jokių vaistų, kurie pakeistų šio tikslo ligą, ir vaistus, kurie buvo parduodami iš esmės kontroliuoti simptomus. GW Pharma pradėjo cannabisdiol (CBD) paruošimo prieš metus. Sage's po gimdymo depresija narkotikų, neurosteroidinis hormonas Zulresso, taip pat buvo išbandytas su šia liga, ir Fintepla yra 5HT receptorių agonistas. Akivaizdu, kad šie vaistai nėra susiję su SCN1A. Fintepla yra vienas iš Fen-Phen, amfetamino komponentų, šis vaistas sukėlė didžiulius nuostolius nutukusiems pacientams ir originaliam gamintojui Wyeth. Dar vienas ieškinys, panašus į narkotikų tarpininką, vis dar vyksta. Praėjusiais metais Prancūzijos narkotikų bendrovė "Servier" buvo apkaltinta perdusi narkotikų skatinimu. Yra daug pavyzdžių, kaip pašalinti vaistus iš rinkos, o garsiausias yra reakcijos sustabdymas. Vaistas, kuris sukėlė daugiau nei 10,000 ruonių kūdikių tragedijos vėliau tapo veiksminga narkotikų daugybinės mielomos. Jo paprastas darinys Revlimid dabar yra mažos molekulės narkotikų karalius. Kitas analogas, Pomalyst, buvo patvirtintas Kapoši sarkoma praėjusį mėnesį. . Cox2 inhibitorius Wanluo, kuris kažkada sugadino Merck ekonomiką ir reputaciją, taip pat tikimasi, kad neseniai grįš į upes ir ežerus, ir yra skirtas naudoti hemofilinei artropatijai, kurią sukelia sąnarių perkrova hemofilija sergantiems pacientams. Vakar buvo minėta, kad netinkamas pirmojo narkotiko naudojimas arba netinkamas optimizavimas turės neigiamą poveikį visam mechanizmui. Fintepla sąrašas gali padaryti saugesnį 5HT receptorių agonistai daugiau dėmesio skiriama šios sunkios ligos gydymui. Amfetaminas, saugesnis analogas Belviq, parduodamas kaip svorio netekimas narkotikų, tačiau jis pirmą kartą buvo parduotas Eisai dėl prastos pardavimo. Šiais metais, ji buvo paprašyta pasitraukti iš rinkos, nes naviko rizika. Nors Belviq parodė žemą naviko riziką per retrospektyvią analizę, tai tikrai geriau nei Fintepla. Jei dozė taip pat sumažinama, ji gali būti veiksminga epilepsijai. Saugumas turėtų būti dominuojantis.

Off-label naudoti fluamfetamino prieš incidentą ir apibūdinimo įvertinimas zebrafish vėliau suvaidino svarbų vaidmenį savo teisingą pavadinimą, tačiau svarbi priežastis yra ta, kad Dravet liga yra rimtesnė nei svorio netekimas ir gali toleruoti tam tikrą šalutinį poveikį. Ar bet koks vaistas yra vertas naudoti yra rizikingesnis ir naudingesnis. ICU skubi medicina ir diabetas su daugiau nei tuzino rūšių vaistų turi visiškai skirtingus saugos reikalavimus. Dravet sergančių pacientų atsiradimas yra ankstyvas (maždaug vienerių metų), dažnas ir skausmingas, sunkus gali sukelti mirtį. Be to, dauguma pacientų gerokai sulėtino savo intelektinį vystymąsi pradėjus epilepsiją, kuri yra didžiulė našta. Pernai Johnson & Johnson's K miltelių paruošimas Spravato buvo patvirtintas sunkios depresijos. Šie vaistai, kurie padarė didelę žalą pacientams, gali būti iš naujo išrasti. Tai rodo, kad nesvarbu, ar tai yra magiškas vaistas, kaip metforminas ar kaip fenfluramine Thorn, tai užima daug laiko ir sunku mokslinių tyrimų rasti geriausią produkto naudojimą. Jei mokslinių tyrimų pakanka, riba tarp narkotikų ir narkotikų gali būti ne toks didelis, kaip įsivaizduoti.