FDA atsisako patvirtinti naują narkotikų roxadustat

FibroGen paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) išleido pilną atsakymo laišką dėl naujų vaistų taikymo (NDA)roxadustataslėtinės inkstų ligos (CKD) anemijos gydymui, nurodydama, kad ji nepatvirtinsroxadustatas, Ir pareikalavo, kad bendrovė atliktų papildomus klinikinius tyrimus su roxadustat prieš iš naujo pateikdama NDA institucijai.

roxadustatas yra hipoksiją sukeliantis faktoriaus prolylinės hidroksilazės (HIF- PH) inhibitorius. Jis gali gydyti inkstų anemiją, skatindamas raudonųjų kraujo kūnelių gamybą, reguliuodamas geležies metabolizmą ir mažindamas hepcidiną. 2019 m. mokslininkai, atradę hipoksijos indukcinių veiksnių mechanizmą, tais metais buvo apdovanoti Nobelio fiziologijos ar medicinos premija, o iš šių mokslinių tyrimų rezultatų gimęs roxadustat taip pat sulaukė daug dėmesio.

Šiuo meturoxadustatasbuvo patvirtintas prekybai Kinijoje, Japonijoje, Čilėje, Pietų Korėjoje ir kitose vietose, kur gydoma nuo dializės nepriklausomų (NDD) ir nuo dializės priklausomų (DD) suaugusių pacientų CKD anemija, o ES rugpjūčio pabaigoje pateiks paraišką dėl produkto pateikimo į rinką.

Tiesą sakant, FDA sprendimas jau išpranašavo. FDA pradinis PDUFA terminas roxadustat buvo 2020 m. gruodžio mėn., tačiau vėliau jis išplėtė peržiūrą iki 2021 m. kovo mėn., o vėliau iki 2021 m. rugpjūčio mėn.

Laukdamas FDA patvirtinimo sprendimo, FibroGen balandžio 6 d. paskelbė pareiškimą, pripažindamas, kad standartai, naudojami roxadustat širdies saugumo duomenims analizuoti, buvo pakeisti, kad duomenys būtų naudingesni. Nauji duomenys rodo, kad roxadustat negali būti pranašesnis už darpoetino alfa mažinant nepageidaujamų širdies ir kraujagyslių reiškinių riziką pacientams. Tam įtakos turėjo "FibroGen" akcijų kaina tą dieną smuko 43%.

2021 m. liepos viduryje FDA patariamasis komitetas paskelbė roxadustato peržiūros rezultatus gydant lėtinę inkstų ligos anemiją. Komitetas rekomendavo su didžiuliu skaičiumi neigiamų balsų nepritarti roxadustat rinkodaros paraiškai. Nors FDA ne visada laikosi patariamojo komiteto rekomendacijų, akivaizdu, kad šį kartą nebuvo jokių išimčių.

Dėl FDA sprendimo atsisakyti patvirtintiroxadustatas, FibroGen generalinis direktorius Enrique Conterno išreiškė "labai nusivylęs": "Tai gaila dieną pacientams, sergantiems CKD anemija Jungtinėse Amerikos Valstijose. Roxadustat šiuo metu keičia pacientų gyvenimą visame pasaulyje. Toliau aptarsime kitą žingsnį Jungtinėse Valstijose su mūsų partneriu AstraZeneca."