Gilead Hepcludex (bulevirtidas) pateikė paraišką įtraukti į sąrašą JAV ir buvo patvirtintas Europos Sąjungoje!

„Gilead Sciences“ neseniai paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracijai (FDA) pateikė paraišką dėl biologinio produkto licencijavimo (BLA) dėl Hepcludex (bulevirtido), kuris yra galimas pirmasis antivirusinis vaistas, skirtas Suaugusiems pacientams, sergantiems kompensuota kepenų liga, gydomiems lėtinėmis ligomis. hepatito D viruso (HDV) infekcija.

Jei bus patvirtinta, Hepcludex taps pirmuoju vaistų režimu JAV, skirtu HDV infekcijai gydyti suaugusiems pacientams, sergantiems kompensuojamąja kepenų liga. Europos Sąjungoje Hepcludex gavo sąlyginį leidimą prekiauti 2020 m. rugpjūčio mėn. Šis vaistas yra pirmasis gydymo režimas Europoje, skirtas HDV infekcijai gydyti suaugusiems pacientams, sergantiems kompensacine kepenų liga.

2020 m. gruodžio mėn. Gilead paskelbė apie MYR GmbH įsigijimą ir įtraukė Hepcludex į maišelį. Įsigijus „Gilead“ grynaisiais pinigais sumokėjo 1,15 mlrd. Jei Hepcludex patvirtins JAV FDA, Gilead sumokės 300 milijonų eurų etapą.

Anksčiau Europos vaistų agentūra (EMA) ir JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) Hepcludex gavo retųjų vaistų pavadinimą (ODD), skirtą HDV infekcijoms gydyti. Be to, EMA taip pat suteikė Hepcludex prioritetinį vaistų pavadinimą (PRIME), o FDA – proveržio vaistų pavadinimą (BTD). PRIME projektas panašus į BTD projektą ir juo siekiama paspartinti pagrindinių vaistų trūkumo srityje peržiūros procesą ir kuo greičiau suteikti naudos pacientams. Kad vaistas būtų sertifikuotas kaip PRIME arba BTD, turi būti preliminarūs klinikiniai įrodymai, kad vaistas turi reikšmingą ligos būklę, atsižvelgiant į kliniškai reikšmingas vertinamąsias baigtis, palyginti su esamais terapiniais vaistais.

Hepcludex yra pažangiausias klinikinis hepatito D (hepatito D) gydymas. Veiklioji vaisto medžiaga yra bulevirtidas, kuris yra pirmasis viruso patekimo inhibitorius, sukurtas lėtinio hepatito B viruso (HBV) ir hepatito D viruso (HDV) infekcijoms gydyti. Vaistas gali slopinti HBV/HDV receptorių NTCP kepenų ląstelių paviršiuje ir užkirsti kelią regeneracinių ląstelių infekcijai bei virusų plitimui kepenyse.

Hepcludex veikimo mechanizmas

Šis BLA pateikimas yra pagrįstas baigtų ir vykdomų 2 fazės klinikinių tyrimų (MYR202 ir MYR203) ir vykdomo 3 fazės MYR301 tyrimo rezultatais. Duomenys patvirtina Hepcludex (2 mg kartą per parą) veiksmingumą ir saugumą 24 savaites, o tai rodo, kad Hepcludex gydymo laikotarpiu žymiai sumažina viremiją ir pagerina kepenų funkciją, be to, yra gerai toleruojamas ir saugu.

Tarpiniai 3 fazės MYR301 tyrimo rezultatai parodė, kad po 24 gydymo savaičių 36,7 % HDV infekuotų pacientų bulevirtido 2 mg gydymo grupėje pasireiškė virusologinis ir biocheminis atsakas, o 10 mg bulevirtido grupėje – 28 %, o antivirusinių vaistų nebuvo. gydymas buvo priimtas tik stebėti. Pacientų grupė yra 0 proc. Palyginti su stebėjimu, 24 savaičių trukmės gydymas bulevirtidu 2 mg turi statistiškai reikšmingą poveikį (p<0,001). palyginti="" su="" stebėjimo="" grupe="" (5,9%),="" 2="" mg="" bulevirtido="" grupėje="" alanino="" aminotransferazės="" (alt)="" kiekis="" sumažėjo="" ir="" greitai="" normalizavosi="">50% HDV infekuotų asmenų. Šie rezultatai sustiprina bulevirtido veiksmingumą, stebėtą baigtame 2 fazės HDV gydymo tyrime.

Remiantis šiais tarpiniais rezultatais, bulevirtido saugumas 24 gydymo savaites atitinka anksčiau atliktų klinikinių tyrimų duomenis. Nebuvo pranešta apie rimtus nepageidaujamus reiškinius (AE), susijusius su bulevirtidu, simptominiu tulžies druskų kiekio padidėjimu arba AE, dėl kurių reikėtų nutraukti gydymą. Dažniausiai pastebėti nepageidaujami reiškiniai buvo padidėjęs tulžies druskų kiekis kraujyje (gali pasireikšti daugiau nei 1/10 pacientų), reakcijos injekcijos vietoje (gali pasireikšti iki 1/10 pacientų) ir kepenų ligos pasunkėjimas nutraukus bulevirtido vartojimą. (kuris gali turėti įtakos iki 1/10 pacientų).