JAV FDA suteikė CTX110 regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos (RMAT) kvalifikaciją!

Pirmaujanti genų redagavimo įmonė CRISPR Therapeutics neseniai paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kvalifikaciją: tai genų redagavimo alogeninė CAR-T ląstelė, kuri visiškai priklauso įmonei Therapies. gydyti recidyvuojančius arba atsparius CD19+B ląstelių piktybinius navikus. CRISPR Therapeutics naudoja CRISPR/Cas9 genų redagavimo technologiją, kad galėtų atlikti tris sveikų donorų T ląstelių genų redagavimą, todėl jos CAR-T ląstelės gali būti"parduotos".

Regeneracinės medicinos pažangioji terapija (RMAT) yra paspartinta priemonė, sukurta siekiant paspartinti novatoriškų regeneracinės terapijos kūrimą ir patvirtinimą, kai Jungtinės Valstijos peržiūrėjo®eneracinės medicinos nuostatas; 21-ojo amžiaus gydymo įstatymo&kvotą. ; 2016 m. gruodžio mėn. kanalas) sistema. RMAT gali būti ląstelių terapija, terapiniai audinių inžinerijos produktai, žmogaus ląstelės ir audinių produktai arba kitos kombinuotos terapijos, apimančios regeneracinės medicinos technologijos produktus.

Norint įgyti tiriamo vaisto RMAT kvalifikaciją, turi būti preliminarūs klinikinių tyrimų duomenys, įrodantys, kad vaistas turi teigiamą rezultatą gydant, atitolinant, atšaukiant ar išgydant sunkią ar gyvybei pavojingą ligą arba neatitiko medicininių poreikių. RMAT kvalifikacija apima visas lengvatines greitosios kvalifikacijos (FTD) ir proveržio narkotikų kvalifikacijos (BTD) nuostatas, įskaitant galimybę ankstyvą sąveiką su FDA, prioritetinę peržiūrą ir pagreitintą patvirtinimą.

Dr. Samarth Kulkarni, CRISPR Therapeutics generalinis direktorius, sakė:"Ši RMAT kvalifikacija yra pagrįsta iki šiol mūsų pateiktais vilčių teikiančiais klinikiniais duomenimis. Tai svarbus etapas, rodantis, kad FDA pripažino CTX110 gydant hematologinius piktybinius navikus. Transformacinis potencialas. Tikimės, kad galėsime glaudžiai bendradarbiauti su FDA ir toliau dėti pastangas, kad šis svarbus naujas gydymas būtų teikiamas pacientams."

Autologinis CAR-T ir alogeninis CAR-T (Vaizdo šaltinis: crisprtx.com)

CTX110 yra genų modifikuota alogeninė CAR-T ląstelių terapija, gauta iš sveikų donorų, nukreipta į CD19, kuris šiuo metu yra populiarus CAR-T vystymosi tikslas. CD19 yra klasterių diferenciacijos antigenas ir svarbus membranos antigenas, susijęs su B ląstelių proliferacija, diferenciacija, aktyvacija ir antikūnų gamyba.

Šiuo metu vienos grupės, kelių centrų, atviro 1 fazės klinikinio tyrimo CARBON metu vertinamas kelių CTX110 dozių lygių saugumas ir veiksmingumas gydant recidyvuojančius arba atsparius B ląstelių piktybinius navikus. Į tyrimą buvo įtraukti suaugę pacientai, sergantys recidyvuojančiais arba atspariais B ląstelių CD19+ piktybiniais navikais, kurie anksčiau buvo gydyti bent 2 eilėmis.

Šių metų spalio mėn. paskelbti duomenys parodė, kad pacientų, sergančių stambia B ląstelių limfoma (LBCL), pacientų, sergančių stambia B-ląstelių limfoma (LBCL) populiacija, bendra remisija vartojant 2 dozę (DL2: 100x10E6) ir didesnę vienkartinės dozės dozę. Gydymas CTX110 ORR rodiklis pasiekė 58%, o visiškos remisijos rodiklis (CR) pasiekė 38%. Be to, LBCL sergantiems pacientams remisija buvo ilgalaikė – 6 mėnesių CR dažnis buvo 21%, o ilgiausia remisija išliko praėjus 18 mėnesių po pirmosios infuzijos.

Šiame tyrime CTX110 remisijos greitis ir patvarumas buvo panašūs į autologinį CD19 CAR-T terapiją, patvirtintą ITT pagrindu. CTX110 pasižymi teigiamomis ir diferencijuotomis saugumo savybėmis, nėra 3 ar aukštesnio laipsnio citokinų išsiskyrimo sindromo (CRS), mažas infekcijos dažnis ir su imuninės sistemos efektorinėmis ląstelėmis susijusio neurotoksinio sindromo (ICANS) dažnis.