Pakritinibas pasirodys rinkoje 2021 m .: mielofibroze sergančių pacientų, sergančių sunkia trombocitopenija, gydymas!

CTI Biopharmaceuticals neseniai paskelbė, kad inicijavo nuolatinį naujos vaistų paraiškos (NDA) pateikimą JAV maisto ir vaistų administracijai (FDA), kad paspartintų pakritinibo patvirtinimą gydyti sunkią trombocitopeniją (trombocitų skaičius< 50="" ×="" 10).="" mielofibrozės="" (mf)="" pacientų.="" dėl="" sumažėjusio="" išgyvenamumo="" ir="" ribotų="" gydymo="" galimybių="" šie="" pacientai="" turi="" svarbių="" medicininių="" poreikių,="" kurie="" nebuvo="">

Anksčiau CTI paskelbė neseniai vykusio prieš NDA susitikimo su FDA, kuris pasiekė susitarimą dėl NDA duomenų paketo, rezultatus: jis bus paremtas atliktais 3-iojo etapo „PERSIST-1“ ir „PERSIST-2“ bandymais bei 2-uoju etapu. PAC203 dozė Turimi duomenys diapazono testavimui. CTI tikisi, kad NDA bus pateikta per pirmąjį 2021 m. Ketvirtį. Tikimasi, kad vykstantis 3 etapo PACIFICA bandymas bus baigtas kaip įsipareigojimas po rinkodaros.

Mielofibroze sergantiems pacientams sunkią trombocitopeniją sukelia ligos ar su vaistais susijęs toksiškumas, kurį sukelia dabartiniai gydymo metodai. Šiuo metu nėra patvirtintų vaistų, skirtų nepatenkintiems mielofibroze sergančių pacientų, sergančių sunkia trombocitopenija, medicininiams poreikiams patenkinti. Daugelio tyrimų metu pakritinibas parodė klinikinę naudą gydant šiuos pacientus. 2021 m. Paklitinibas gali tapti nauja gydymo alternatyva pacientams, sergantiems pirmine ir antrine mielofibroze.

Dr. Adam R. Craigas, „CTI Biopharmaceuticals“ prezidentas ir generalinis direktorius, sakė:" Šiandien mes džiaugiamės galėdami pranešti apie besitęsiantį NDA pateikimo procesą, siekiant išspręsti svarbų mielofibrozės pacientų, sergančių sunkia trombocitopenija, nepasitenkinimą. Medicininiai poreikiai, ši grupė apima tiek pirmosios eilės pacientus, kurie negydė, tiek pacientus, kurie anksčiau buvo gydomi JAK2 inhibitoriais. Pradėjome ikiprekybinę veiklą ir planuojame pradėti reklamuoti 2021 m."

Cheminė pakritinibo struktūra (nuotraukos šaltinis: medchemexpress.cn)

Mielofibrozė (MF) yra kaulų čiulpų vėžys, dėl kurio gali susidaryti pluoštinis randinis audinys, sukeliantis sunkią anemiją, silpnumą, nuovargį, blužnies ir kepenų padidėjimą. Manoma, kad daugiau kaip trečdalis pacientų, sergančių sunkia trombocitopenija, gydomi mielofibrozė. Sunki trombocitopenija reiškia, kad trombocitų skaičius yra mažesnis nei 50 000 trombocitų vienam mikrolitrui, o bendras išgyvenimo laikotarpis yra tik 15 mėnesių. Mielofibroze sergančių pacientų trombocitopenija yra susijusi su vidine liga, tačiau taip pat įrodyta, kad ji susijusi su gydymu ruxolitinibu, dėl kurio gali sumažėti dozė, todėl gali sumažėti klinikinė nauda. Pacientų, nutraukusių gydymą ruksolitinibu, išgyvenamumas dar labiau sumažėjo, vidutinis bendras išgyvenamumo laikotarpis buvo nuo 7 mėnesių iki 14 mėnesių. Mielofibroze sergančių pacientų, sergančių sunkia trombocitopenija, gydymo galimybės yra ribotos, todėl susidaro svarbi gydymo sritis, kur nepatenkinti medicininiai poreikiai.

Pakritinibas yra geriamasis kinazės inhibitorius, kuris yra specifinis JAK2, FLT3, IRAK1 ir CSF1R. JAK šeimos fermentai yra pagrindiniai signalo perdavimo būdai, kurie yra būtini normalių kraujo ląstelių augimui ir vystymuisi, uždegiminių citokinų ekspresijai ir imuniniam atsakui. Įrodyta, kad šių kinazių mutacijos yra tiesiogiai susijusios su įvairių su krauju susijusių vėžio atvejų, įskaitant mieloproliferacinius navikus, leukemijas ir limfomas, atsiradimą. Be mielofibrozės, dėl slopinančio poveikio c-fms, IRAK1, JAK2 ir FLT3, pakritinibo kinazės profilis rodo, kad jis veikia ūminę mieloidinę leukemiją (AML), mielodisplazinį sindromą (MDS) ir lėtines mielomonocitines ląsteles. . Leukemija (CMML) ir lėtinė limfocitinė leukemija (CLL) turi galimą terapinį poveikį.

2008 m. Kovo mėn. FDA pakritinibui suteikė retųjų vaistų pavadinimą (ODD) pirminės mielofibrozės (MF), post-policitemijos vera MF ir po esencinės trombocitemijos MF gydymui.

2014 m. Rugpjūčio mėn. FDA pakritinibui suteikė greitą paskyrimą (FTD) pacientams, sergantiems vidutinio sunkumo ar didelės rizikos mielofibroze, gydyti, įskaitant, bet neapsiribojant: pacientus, sergančius su liga susijusia trombocitopenija (mažu trombocitų kiekiu), vartojančius kitą JAK2 inhibitorių gydymas: pacientai, kuriems gydymo metu yra ūminė trombocitopenija, pacientai, kurie netoleruoja kitokių JAK2 gydymo būdų arba kurių simptomų kontrolė bloga (gydymas nėra optimalus).