Pfizer kartą per savaitę ilgai veikiantis vaistas somatrogonas patenka į peržiūrą Jungtinėse Amerikos Valstijose!

„Pfizer“ („Pfizer“) ir „OPKO Health“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė biologinės licencijos paraišką (BLA) somatrogonui, ilgai veikiančiam žmogaus augimo hormonui (hGH), kuris vartojamas kas savaitę „Once“. gydyti vaikus, sergančius augimo hormono trūkumu (GHD). FDA paskyrė Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymo (PDUFA) tikslinę datą 2021 m. Spalio mėn.

Vaikystės GHD yra rimta ir reta liga, kurią sukelia nepakankamas hipofizės išskiriamas augimo hormonas. GHD turintys vaikai yra ne tik žemo ūgio, bet ir medžiagų apykaitos sutrikimų, psichosocialinių problemų, kognityvinių trūkumų ir prastos gyvenimo kokybės. Dešimtmečius GHD priežiūros standartas buvo žmogaus augimo hormono (hGH) injekcija po oda kartą per dieną, siekiant pagerinti augimą ir medžiagų apykaitą. Globėjams ir pacientams kasdienių injekcijų gydymo našta yra didelė, o tai gali prastai laikytis ir sumažinti bendrą gydymo poveikį.

Somatrogonas yra naujas molekulinis darinys, turintis natūralią žmogaus augimo hormono seką ir turinti vieną žmogaus chorioninio gonadotropino (hCG) β grandinės C-galinio peptido (CTP) N-gale ir 2 kopijas C-gale. , CTP gali pailginti molekulės pusinės eliminacijos laiką. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje somatrogonui buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) vaikams ir suaugusiems, sergantiems GHD, gydyti. Iki šiol atliktų tyrimų rezultatai rodo, kad lyginant su hGH kartą per dieną, somatrogonas kartą per savaitę gali žymiai sumažinti gyvenimo būdo sutrikimus, palaikyti paciento pageidavimus ir pagerinti jų laikymąsi.

2014 m. „Pfizer“ ir OPKO pasirašė visuotinį susitarimą dėl somatrogono sukūrimo ir komercializavimo GHD gydymui. Pagal susitarimą OPKO yra atsakinga už klinikinių projektų įgyvendinimą, o „Pfizer“ - už produktų registravimą ir komercializavimą. Abi šalys įvertins kitų indikacijų galimybę vaikams ir suaugusiems.

Brenda Cooperstone, MD, „Pfizer Global Product Development“ retųjų ligų vyriausioji specialistė, sakė:" FDA' mūsų paraiškos priėmimas yra įdomus žingsnis. Mūsų tikslas yra suteikti ilgalaikį, kas savaitę atliekamą GHD sergančių vaikų gydymo būdą. Patvirtintas somatrogonas padės sumažinti kasdienių augimo hormono injekcijų naštą vaikams, jų artimiesiems ir globėjams. 35 metus „Pfizer“ buvo įsipareigojusi gerinti GHD sergančių pacientų prognozes, somatrogonas yra tai, kaip mes stengiamės teigiamai paveikti pacientų gyvenimo kokybę ir gydymo atitiktį. Kitas sekso pavyzdys, padedantis užtikrinti, kad šie pacientai galėtų išnaudoti visą savo potencialą."

Šią paraišką patvirtina 3 fazės klinikinio tyrimo rezultatai. Tai yra atsitiktinių imčių, atviras, teigiamų vaistų kontroliuojamas tyrimas, atliktas daugiau nei 20 šalių, kuriame dalyvavo ir gydomi 224 vaikai, sergantys GHD, kurie anksčiau nebuvo gydomi. Tyrimo metu šie pacientai buvo atsitiktinai priskirti dviem gydymo grupėms santykiu 1: 1: gydymo somatrogonu grupė (0,66 mg / kg, kartą per savaitę), gydymo genotropinu (somatropinu) grupė (0,034 mg / kg, vartojant kartą per parą). ). Pagrindinis tyrimo taškas yra ūgio greitis per 12 gydymo mėnesių. Antriniai vertinamieji rodikliai apima ūgio standartinio nuokrypio pokyčius po 6 mėnesių ir 12 mėnesių, saugumo ir farmakodinaminius rodiklius. Tyrimą baigę vaikai turi galimybę dalyvauti visuotiniame, atvirame, daugiacentriame, ilgalaikiame pratęsimo tyrime, kurio metu pacientai gali toliau gydyti arba pereiti prie gydymo somatrogonu. Maždaug 95% pacientų buvo perkelti į atvirą pratęsimo tyrimą ir buvo gydomi somatrogonu.

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pagrindinį tikslumą - nevisavertiškumas: mažiausias kvadratų vidurkis (10,12 cm / metai) somatrogono grupėje buvo didesnis nei Genotropino grupės (9,78 cm / metus); ūgio augimo greitis (cm / metus) Gydymo skirtumas (somatrogonas-Genotropinas) buvo 0,33 (dvipusis 95% pasikliautinasis intervalas: -0,39, 1,05). Palyginti su Genotropino grupe, 6 ir 12 mėnesių somatrogono grupėje buvo didesni aukščio standartinio nuokrypio balų pokyčiai (pagrindiniai antriniai tiksliniai rodikliai). Be to, praėjus 6 mėnesiams, palyginti su Genotropino grupe, somatrogono grupėje buvo didesnis aukščio augimo greičio pokytis, dar viena pagrindinė antrinė vertinamoji baigtis. Klinikinėje aplinkoje šie dažniausiai naudojami augimo matavimo metodai naudojami siekiant įvertinti potencialą, kurį tiriamieji gali patirti pasivyti savo amžių ir lytį atitinkančius bendraamžius' aukščio augimas.

Šiame tyrime somatrogonas paprastai buvo gerai toleruojamas, o tarp gydymo grupių pastebėtų nepageidaujamų reiškinių tipas, skaičius ir sunkumas buvo panašūs į kartą per parą augančio hormono genotropino.