JAV FDA patvirtino Hetliozą (tasimelteoną): pirmąjį Smitho-Maggie sindromo (SMS) vaistą!

„Vanda Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Hetlioz“ (tasimelteon) kapsulės ir skysti preparatai, skirti atitinkamai suaugusiesiems ir vaikams Smitho-Magenio sindromui (Smitho-Magenio sindromui, SMS) gydyti. ) Susiję nakties miego sutrikimai.

Verta paminėti, kad „Hetlioz“ yra pirmasis JAV FDA patvirtintas vaistas, skirtas SMS pacientams gydyti. SMS yra retas neurodevelopmental sutrikimas. Skiriamasis bruožas yra" inversija" paros ritmo, todėl SMS pacientams labai sunku užmigti naktį. Apskaičiuota, kad SMS žinutėmis JAV serga maždaug 15 000 žmonių.

„Hetlioz“ buvo patvirtintas prioritetinės peržiūros proceso metu. Tarp jų „Hetlioz“ kapsulės bus nedelsiant paleistos į JAV, o „Hetlioz“ skysti preparatai turėtų būti pradėti gaminti JAV 2021 m. Pirmąjį ketvirtį.

Smitho-Margilli sindromas (SMS) yra raidos sutrikimas, kurį sukelia mažo žmogaus 17p chromosomos segmento ištrynimas. Retesniais atvejais SMS sukelia RAI1 geno taškinė mutacija, esanti trūkstamame regione.

Manoma, kad JAV naujagimių SMS dažnis yra 1/15 000-25 000. SMS paprastai nėra paveldimos, bet dėl ​​de novo ištrynimo. Žmonės, turintys SMS, turės fizinių, psichologinių ir elgesio problemų. Dažniausias SMS simptomas yra stiprus miego sutrikimas, o pacientų ir jų šeimų gyvenimas yra labai sutrikęs.

„Tasimelteon“ molekulinė struktūra (paveikslėlio šaltinis: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) yra melatonino receptorių agonistas. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje Hetlioz buvo patvirtintas ne paros miego ir budrumo sutrikimams (ne 24 valandų miego-budėjimo sutrikimams, GG, Non-24" ,, GG, non -24") pacientams, sergantiems visišku apakimu, ir vaistas taip pat yra pirmas vienas vaistas šiai indikacijai.

„Hetlioz&# 39“ pritarimas SMS miego pacientų naktinių miego sutrikimų gydymui pagrįstas vienu placebu kontroliuojamu šios retos ligos veiksmingumo tyrimu. Tyrime buvo tiriami suaugusieji, sergantys SMS, vartojantys „Hetlioz“ kapsules, ir vaikai, vartojantys SMS, vartojantys „Tetlioz“ skystus preparatus. Duomenys rodo, kad „Hetlioz“ saugumas yra panašus į ankstesnį „Hetlioz“ tyrimą, skirtą Non-24, taip pat panašus tarp SMS žinučių turinčių suaugusiųjų ir vaikų.