Sanofi / Regeneron Dupixent patvirtintas JAV: pirmasis biologinis vaistas vidutinio sunkumo ar sunkiam atopiniam dermatitui gydyti 6–11 metų vaikams!

„Sanofi“ ir „Regeneron“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Dupixent“ (dupilumabą) 6–11 metų vaikams, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkiu atopiniu dermatitu (AD). Nurodymas buvo patvirtintas vykdant prioritetų peržiūros procesą. Prieš tai FDA suteikė Dupixent Breakthrough Drug Qualification (BTD), skirtą gydyti sunkų AD nuo 6 mėnesių iki 11 metų amžiaus vaikams, naudojant blogai kontroliuojamus išorinius receptinius vaistus.

Verta paminėti, kad Dupixent yra vienintelis biologinis agentas, patvirtintas 6–11 metų amžiaus vidutinio sunkumo ar sunkių AD vaikų grupei. Specifinė vaisto indikacija yra tokia: kaip papildoma palaikomoji terapija, ji nėra visiškai kontroliuojama naudojant išorinį receptinį gydymą. Ligos arba kai šie gydymo būdai nepageidaujami 6–11 metų vaikams, gydomi vidutinio sunkumo ar sunkia AD.

Dupixent yra poodinės injekcijos preparatas. Vaikams (6–11 metų), sergantiems AD, yra 2 dozavimo režimai, atsižvelgiant į nurodytą svorio svorį (po pradinės įsotinimo dozės, dozė vaikams, sveriantiems ≥ 15 kg iki< {="" {3}}="" kg="" yra="" kas="" 4="" 300="" mg="" kartą="" per="" savaitę,="" dozė="" vaikams,="" sveriantiems="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" yra="" 200="" mg="" vieną="" kartą="" per="" 2="" .="">

Dupixentas yra visiškai humanizuotas monokloninis antikūnas, slopinantis IL-4 ir IL-13 signalizaciją. Vaistas nėra imunosupresantas. Dupixent&# 39 klinikinių tyrimų duomenys rodo, kad IL-4 / IL-13 yra pagrindinis 2 tipo uždegimo variklis ir vaidina pagrindinį vaidmenį sergant atopiniu dermatitu, astma, lėtiniu rinosinusitu ir nosies nosimi. polipozė (CRSwNP). Iš trijų visame pasaulyje patvirtintų indikacijų daugiau nei 150 000 pacientų buvo gydomas Dupixent.

„Regeneration“ įkūrėjas, prezidentas ir vyriausiasis mokslo pareigūnas dr. George'as D. Yancopoulosas teigė: „GG quot“. Šis patvirtinimas suteiks modelį keičiantį veiksmingumą ir saugumą vaikams, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkiu atopiniu dermatitu. Šios jaunos ir pažeidžiamos grupės kovoja su puvimo simptomais. Mes tęsime Dupixent potencialo tyrimus vaikams nuo 6 mėnesių iki 5 metų, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkiu atopiniu dermatitu ir astma. Be to, mes tiriame kitų rūšių 2 tipo uždegimų sukeltų uždegimų gydymą, įskaitant eozinofilinį ezofagitą, maisto ir aplinkos alergijas, lėtinę obstrukcinę plaučių ligą ir kitas odos ligas."

Johnas Reedas, „Sanofi“ pasaulinis tyrimų ir plėtros vadovas, teigė: „Šis FDA patvirtinimas yra dar vienas etapas Dupixent, kaip naujoviškos bioterapijos, skirtos atopinio dermatito ir kitų ligų, kurias iš dalies sukelia 2 tipo uždegimas, gydymui, proceso. Vaikų, sergančių sunkiu atopiniu dermatitu, slaugos personalas ir jų gydytojai dabar gali naudoti patikrintą ir saugų pirmosios klasės biologinį vaistą. Saugos veiksniai dažnai vaidina pagrindinį vaidmenį priimant sprendimus dėl jaunesnių pacientų gydymo. Be to, Dupixent yra pirmasis niežėjimas ir ligos sunkumo pagerėjimas buvo stebimas per 2 savaites po vartojimo ir buvo stebimas visą aktyvaus gydymo laikotarpį, kuris yra svarbus šiems vaikams ir jų šeimoms."

Šis patvirtinimas pagrįstas pagrindinio Dupixent III laipsnio vaikų fazės klinikinio tyrimo (NCT 03345914) rezultatais. Tai atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kurio metu buvo įvertintas Dupixent kartu su standartiniais priežiūros kortikosteroidais (TCS) veiksmingumas ir saugumas vaikams, sergantiems sunkia AD (vidutiniškai uždengiantiems beveik 60% odos paviršiaus). ). Iš viso į tyrimą buvo įtraukti 367 pacientai, sergantys sunkia AD, nuo 6 iki 11 metų, kurių nepavyko visiškai kontroliuoti vietiniais vaistais. Apskritai 92% pacientų kenčia nuo bent vienos gretutinės ligos, tokios kaip alerginis rinitas, astma ir alergija maistui.

Viso tyrimo metu visi pacientai vartojo TCS. Šie pacientai buvo suskirstyti į tris gydymo grupes ir buvo gydomi 16 savaitėmis. Pirmajai grupei po 300 mg po 4 savaičių buvo skiriama Dupixent poodinė injekcija (pradinė 600 mg dozė). ; antrajai grupei buvo skiriamos 100 mg arba 200 mg Dupixent poodinės injekcijos kas 2 savaites (atsižvelgiant į pakoreguotą kūno svorį,< dozė; 30 kg yra {{ 4}} mg, ≥ 30 kg dozė yra 200 mg), pradinė dozė yra atitinkamai 200 mg arba 400 mg; trečioji grupė gauna poodinę placebo injekciją kas 2 savaites arba kas 4 savaitę. Pirminė baigtis buvo pacientų, pasiekusių tyrėjo bendrojo įvertinimo (IGA) balą 0 (pašalinta) arba 1 (beveik pašalinta), dalis ir 75% padidėjęs egzemos sunkumo indeksas (EASI- 75, bendras pirminis rodiklis už JAV ribų) per 16 savaites.

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pirminį ir antrinį parametrus. Duomenys parodė, kad vaikų, sergančių sunkia AD, Dupixent kartu su TCS reikšmingai pagerino bendrą ligos sunkumą, odos klirensą, niežėjimą ir su sveikata susijusios gyvenimo kokybės matavimo rezultatus. Be to, saugumo duomenys atitinka saugos duomenis, anksčiau užfiksuotus 12 metų ir vyresnių pacientų grupėje, įskaitant skaitine prasme mažesnį odos infekcijos lygį, palyginti su placebu.

1 6 savaičių gydymo rezultatai apima: (1) {{2}}% ir {{3}}% pirmosios ir antrosios pacientų procentų. grupių, atitinkamai, IGA balai buvo 0 (aiškus) arba 1 (beveik aiškus) ir 1 1% placebo grupėje (atitinkamai). Tikslas: p< 0,000="" {="" {1}}="" ir="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" ir="" {{1="" 3}}%="" pirmosios="" ir="" antrosios="" grupės="" pacientų="" odos="" pagerėjimas="" pagerėjo="" {{1="" 4}}%="" ar="" daugiau="" (easi-75),="" palyginti="" su="" 2="" 7%="" placebo="" grupėje="" (abu="">< 0,000="" 1).="" (3)="" vidutinis="" pirmosios="" ir="" antrosios="" grupės="" easi="" balas="" pagerėjo="" 8="" 2%="" ir="" 78%,="" palyginti="" su="" pradiniu,="" ir="" 49%="" placebo="" grupėje="" (abu="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" palengvino="" niežėjimą="" ir="" pagerino="" paciento="" praneštų="" pasekmių,="" tokių="" kaip="" nerimas,="" depresija,="" tėvų="" ir="" šeimos="" narių="" gyvenimo="" kokybė,="">

1 6 - savaitės gydymo laikotarpiu bendras nepageidaujamų reiškinių dažnis pirmoje ir antroje grupėse buvo 65% ir {{2}}%, ir { {3}}% placebo grupėje. Dažniau pasitaikantys nepageidaujami reiškiniai, gydant Dupixent, buvo konjunktyvitas (7% grupėje 1, 1 5% 2 grupėje, 4% placebo), nosiaryklės uždegimas. (13% grupėje 1, 7% grupėje 2, 7% placebo)), reakcija injekcijos vietoje (10% pirmoje grupėje 1 1% antroje grupėje, {{1 6}}% placebo grupėje). Kiti iš anksto nustatyti nepageidaujami reiškiniai: odos infekcijos (6% grupėje 1, {{2 0}}% grupėje 2, 1 3 % placebo grupėje), herpes viruso infekcijos (2% grupėje 1, 3% grupėje 2 ir 5 placebo%).

Remiantis šiuo rezultatu, Dupixent yra pirmasis biologinis, parodantis teigiamus rezultatus šioje vaikų (6–11 metų) AD populiacijoje.

Dupixentas nukreiptas į pagrindinį 2 tipo uždegimo faktorių. Vaistas yra visiškai humanizuotas monokloninis antikūnas, kuris specifiškai slopina dviejų pagrindinių baltymų, IL-4 ir IL-13, per aktyvavimo signalus. IL-4 / IL-13 yra du uždegiminiai veiksniai ir laikomi pagrindiniais vidinio uždegimo varikliais sergant alerginėmis ligomis ir kitomis 2 tipo uždegiminėmis ligomis, įskaitant atopinį dermatitą, astmą, eozinofilinį ezofagitą, alergiją žolei, alergiją žemės riešutams, tt

Dupixent buvo pradėtas gaminti kovo 2017 kovo pabaigoje kaip pirmasis pasaulyje&{39 biologinis agentas vidutinio sunkumo ir sunkiam atopiniam dermatitui gydyti. Iki šiol vaistas buvo patvirtintas daugelyje šalių ir regionų, įskaitant JAV, Europos Sąjungą ir Japoniją. Dabar „Dupixent“ yra patvirtintas gydyti tris ligas, kurias sukelia 2 tipo uždegimas: vidutinio sunkumo ar sunkų atopinį dermatitą (≥ 6 metų pacientus), vidutinio sunkumo ir sunkų astmą (≥ {{4} } metų pacientai) ir lėtinis nosies polipų rinosinusitas (CRSwNP, suaugęs pacientas).

Šiuo metu „Sanofi“ ir „Regener“ taip pat vykdo išsamų klinikinį projektą, skirtą įvertinti Dupixent, skirtą gydyti ligas, kurias sukelia alergijos ir kiti 2 tipo uždegimai, įskaitant: vaikų astmą (6–11 metų, III stadija), vaikų atopiją. Dermatitas (nuo 6 mėnesių iki 5 metų, II / III stadija), eozinofilinis ezofagitas (III stadija), lėtinė obstrukcinė plaučių liga (III stadija), pūslinis pemfigoidas (III stadija), mazginis niežėjimas (III stadija). ), lėtinė savaiminė dilgėlinė (III stadija), maisto ir aplinkos alergijos (II stadija).

Dupixentas yra dar vienas svarbus produktas, kurį kartu sukūrė Sanofi ir Regener po PCSK 9 inhibitorių lipidų kiekį mažinančio vaisto Praluent, ir tikimasi, kad jis taps žaidimą keičiančiu vaistu. Šiuo metu Dupixent indikacija nuolat didėja. Plačiai žinoma farmacijos rinkos tyrimų organizacija „RateatePharma“ prognozavo, kad pasaulinis 2024 vaisto pardavimas gali siekti 8 milijardų JAV dolerių.