Didelė pažanga per dešimt radikalaus ūmaus gydymo metų: BXCL501 (deksmedetomidino poliežuvinis filmas) yra peržiūrimas JAV!

„BioXcel Therapeutics“ (PTI) yra klinikinės stadijos biofarmacijos įmonė, orientuota į naujų dirbtinio intelekto metodų naudojimą kuriant transformuojančius vaistus neuromokslų ir imuninės onkologijos srityse. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė naują vaistą (NDA) BXCL501 (deksmedetomidino poliežuvinė plėvelė), naudojamą šizofrenijai ir I bipoliniam sutrikimui. .

Pagal" Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymas" (PDUFA), tikslinga data, kurią FDA turi priimti rezoliuciją dėl NDA, yra 2022 m. Sausio 5 d. Jei bus patvirtinta, BXCL501 bus pirmasis reikšmingas ūminio šizofrenijos ir su bipoliniu sutrikimu susijusio sujaudinimo pažanga per pastarąjį dešimtmetį.

BXCL501 yra nepakankamai tiriamas, patentuotas, per burną ištirpintas deksmedetomidino (deksmedetomidino) plėvelės preparatas; deksmedetomidinas yra selektyvus α2a receptorių agonistas, kliniškai vartojamas kaip preparatas į veną, skirtas sujaudinimo ir opioidų abstinencijos simptomams gydyti. „BioXcel“ tiki, kad BXCL501 gali būti nukreiptas į priežastinio maišymo mechanizmą. Keliose įvairių neuropsichiatrinių ligų, įskaitant su šizofrenija susijusį sujaudinimą (I SERENITY) ir su bipoliniu sutrikimu susijusį sujaudinimą (II SERENITY), su demencija susijusį sujaudinimą (TRANQUILITY), klinikinių tyrimų metu buvo pastebėtas anti-agitacinis poveikis.

Anksčiau JAV FDA suteikė BXCL501 proveržio vaistinį preparatą (BTD), skirtą ūmiam su demencija susijusio sujaudinimo gydymui, ir greito paskyrimo (FTD) - ūminiam sujaudinimui, susijusiam su šizofrenija, bipoliniu sutrikimu ir demencija, gydyti.

BXCL501 veikimo mechanizmas

Sujaudinimas yra dažnas ir sunkiai kontroliuojamas simptomas, susijęs su įvairiomis neuropsichiatrinėmis ligomis, įskaitant šizofreniją ir I bei II tipo bipolinius sutrikimus. Šiuo metu sujaudinimas vis dar yra didėjanti medicinos našta. Apskaičiuota, kad vien šiomis dviem ligomis Jungtinėse Valstijose serga apie 9 milijonai suaugusių pacientų, o kasmet agitaciją patiria daugiau nei 3 milijonai žmonių. Vidutiniškai pacientai, sergantys šiomis ligomis, kasmet patiria daugiau nei tuziną priepuolių, kurių daugumai reikia vaistų.

Ankstyvas identifikavimas ir savalaikis įsikišimas siekiant sumažinti sujaudinimą yra būtini, kad būtų išvengta simptomų paūmėjimo ir agresijos atsiradimo. Ekspertų sutarimu pagrįstos geriausios praktikos gairės rodo, kad sujaudinimas turėtų būti derinamas su elgesio sedacijos metodais, kalbos atsipalaidavimu ir paciento savanoriškai priimtais vaistais be prievartos, o farmakologijos tikslas yra GG; sedacija, bet ne pernelyg sedacija." Neinvazinis gydymas, kuris gali greitai ir ilgai palengvinti simptomus, gali padėti išvengti brangių ir traumuojančių prievartos priemonių, tokių kaip fizinis suvaržymas ir izoliacija, dėl kurių gali būti paguldyta į ligoninę ir ilgai užtrunkama.

Cheminė deksmedetomidino struktūra (nuotraukos šaltinis: wikidata.org)

BXCL501 NDA patvirtina 2 atsitiktinių imčių, dvigubai aklų, placebu kontroliuojamų, lygiagrečių grupių 3 fazės tyrimų duomenys (I SERENITY I ir SERENITY II). Šiuose dviejuose tyrimuose BXCL501 buvo atskirai įvertintas ūminis šizofrenijos ir I tipo II tipo bipolinio sutrikimo gydymas. Šiuose dviejuose tyrimuose BXCL501 buvo gerai toleruojamas ir pasiekė pirminius ir antrinius vertinamuosius taškus vartojant tiek 120, tiek 180 mikrogramų dozes, o tai rodo, kad daugybėje maišymo skalių, palyginti su placebu, jis buvo statistiškai reikšmingas ir lyginamas su pradiniu lygiu. Greitas ir ilgalaikis tobulėjimas.

„BioXcel“ generalinis direktorius Vimalas Mehta sakė:" NDA pateikimas yra svarbus etapas siekiant mūsų tikslų suteikti naujų gydymo galimybių milijonams pacientų, sergančių šizofrenija ir bipoliniu sutrikimu. Manome, kad jei BXCL501 bus patvirtintas, tai bus reikšmingas agresyvios šių pacientų priežiūros ir valdymo pagerėjimas ir gali sumažinti gydytojų ir susijusių globėjų naštą. Kol FDA peržiūri mūsų NDA, mes ir toliau įgyvendinsime savo išsamią verslo strategiją, kad užtikrintume, jog galime gerai pristatyti BXCL501 pacientams ir sveikatos priežiūros paslaugų teikėjams visoje Jungtinėse Valstijose, kad patenkintume svarbius nepatenkintus medicinos poreikius radikalios terapijos srityje."