ES patvirtino trečiąją Epidyolex indikaciją: su tuberozine skleroze (TSC) susijusios epilepsijos gydymą!

Didžiosios Britanijos farmacijos kompanija „GW Pharma“ yra pasaulinė augalinės kilmės kanabinoidų terapinių produktų tyrimų ir plėtros lyderė ir yra įsipareigojusi atrasti, kurti ir prekiauti naujais kanapių terapiniais vaistais. Neseniai bendrovė paskelbė, kad Europos Komisija (EK) patvirtino II klasės pakeitimą dėl Epidyolex (kanabidiolio, CBD) geriamųjų skystų preparatų kaip pagalbinio gydymo ≥ 2 metų pacientams. Gydymas yra integruotas su tuberozine skleroze. Su sindromu (TSC) susiję priepuoliai. Verta paminėti, kad tai yra trečioji „Epidyolex&# 39“ indikacija Europoje. Anksčiau vaistas buvo patvirtintas vartoti vyresniems nei 2 metų pacientams, siekiant padėti priepuoliams, susijusiems su Lennox-Gastaut sindromu (LGS) ir Dravet sindromu (DS), gydyti.

Jungtinėse Amerikos Valstijose vaistas (JAV rinkos pavadinimas: Epidiolex) taip pat buvo patvirtintas trims indikacijoms: ≥ 1 metų pacientams, kaip pagalbinį priepuolių, susijusių su LGS, DS ir TSC, gydymą. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje „Epidyolex“ / „Epidiolex“ buvo suteiktas retųjų vaistų priskyrimas gydant su DS, LGS ir TSC susijusius priepuolius. Kiekviena liga yra retas, sunkus ir vaikystėje atsirandantis atsparus epilepsijai.

Šių metų vasarį „Jazz Pharma“ paskelbė įsigijusi „GW Pharma“ už 7,2 mlrd. JAV dolerių, o sandoriui vienbalsiai pritarė abiejų šalių direktorių valdybos. Tikimasi, kad įsigijimas bus baigtas 2021 m. Antrąjį ketvirtį, o sujungta įmonė taps lydere neuromokslų srityje.

„Epidyolex“ / „Epidiolex“ yra pirmasis augalinės kilmės kanabinoidinis vaistas, patvirtintas JAV ir Europos epilepsijai gydyti. Vaistas yra geriamasis skystas didelio grynumo CBD ekstrakto preparatas. CBD yra ne psichologinis ingredientas, gaunamas iš kanapių augalo ir turi įvairų farmakologinį poveikį nervų sistemai. Daugybė tyrimų parodė, kad BĮK turi akivaizdų antiepilepsinį ir konvulsinį poveikį ir turi mažiau šalutinių poveikių nei esami vaistai nuo epilepsijos.

TSC yra reta ir rimta genetinė liga, pasireiškianti vaikystėje. Epilepsija yra dažniausias neurologinis TSC požymis. TSC gali sukelti epilepsiją iki 85% pacientų, o net 60% pacientų nereaguoja į standartinius vaistus nuo epilepsijos ir yra vaistams atsparūs priepuoliai. Nemažai reikia naujų gydymo būdų sprendžiant priepuolius, susijusius su TSC. III fazės klinikinio tyrimo duomenys parodė, kad, palyginti su placebu, Epidiolex žymiai sumažino su TSC susijusius refrakterinius priepuolius (įskaitant židininius ir generalizuotus) ir pagerino bendrą paciento būklę. Epidyolex / Epidiolex suteiks svarbų gydymo būdą TSC pacientų populiacijai.

Naujos indikacijos patvirtinimas pagrįstas atsitiktinių imčių, dvigubai aklų, placebu kontroliuojamų III fazės klinikinių tyrimų rezultatais. Tyrime dalyvavo 224 pacientai (1-65 metų amžiaus), kuriems diagnozuota kaip atsparus gydymui (atsparus). Šie pacientai buvo atsitiktinai paskirti vartoti Epidiolex 25 mg / kg per parą (n=75), Epidiolex 50 mg / kg per parą (n=73), placebą (n=76), gydyti 16 savaičių (4 savaičių titravimo laikotarpis, 12 -savaitės priežiūros laikotarpis). Pirminis vertinamasis rezultatas buvo su TSC susijusių židininių ir generalizuotų priepuolių dažnio pokytis, palyginti su pradiniu, tarp Epidiolex ir placebo gydymo metu. Pagrindinės antrinės vertinamosios baigtys: pacientų, kuriems priepuoliai sumažėjo ≥50%, dalis, pacientų, kuriems bendras priepuolių dažnis (įskaitant židinio pojūtį ir priepuolius) sumažėjo ≥50%, ir bendras bendra tiriamojo / globėjo būklė (S / CGIC).

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pagrindinį rezultatą. Palyginti su placebo grupe, su TSC susijusių priepuolių dažnis gydymo Epidiolex grupėje buvo žymiai sumažėjęs: gydymo Epidiolex 25 mg / kg per parą ir 50 mg / kg per parą gydymo grupė buvo atitinkamai 49% mažesnė nei pradinė. 48%, placebo grupė sumažėjo 27% (p=0,0009, p=0,00118).

Visų pagrindinių antrinių vertinamųjų baigčių rezultatai patvirtina poveikį pagrindiniam rezultatui. Konkrečiai: (2) Palyginti su placebo grupe, didesnei pacientų daliai gydymo Epidiolex grupėje priepuoliai sumažėjo 50% ar daugiau (36% 25 mg / kg kūno svorio paros grupėje ir 36% 50 mg / kg dozėje). kg / parą) - 40%, 22% - placebo grupėje, p=0,0692 ir p=0,0245). (2) Palyginti su placebo grupe, 48% pacientų, vartojusių dviejų dozių Epidiolex gydymo grupę, bendras priepuolių dažnis (įskaitant židinio pojūtį ir priepuolius) sumažėjo dažniau, palyginti su 27% placebo grupėje (p=0,0013). ir p=0,0018). (3) Remiantis pacientų / globėjų (S / CGIC) klausimyno bendro įspūdžio rezultatais, Epidiolex 25 mg / kg per parą grupės ir 50 mg / kg kūno svorio Epidiolex grupės proporcijos, nurodžiusios bendrą pagerėjimą, buvo 69%, 62%, Dozės grupė buvo 39% (p=0,0074 ir p=0,0580). (4) Papildoma analizė parodė, kad, palyginti su placebą vartojusiais pacientais, Epidiolex gydytiems pacientams labiau sumažėjo junginių židinių priepuoliai (pacientų dalis 25 mg / kg per parą gydymo grupėje, 50 mg / kg per parą gydymo grupėje) Atitinkamai 52%, 50%, placebo grupės dalis buvo 32%, p=0,0076 ir p=0,0116).

Šiame tyrime pastebėtas saugumo profilis atitinka ankstesnių tyrimų rezultatus, o naujų pavojų saugumui nebuvo nustatyta. Nepageidaujamų reiškinių (AE) dažnis 25% / kg per parą grupėje buvo 93%, 50 mg / kg per parą - 100% ir placebo grupėje - 95%. Abi dozės yra priimtinos, nes 25 mg / kg per parą nepageidaujami reiškiniai yra mažesni nei 50 mg / kg per parą. Dažniausios nepageidaujamos reakcijos yra viduriavimas, sumažėjęs apetitas ir vangumas.