JAV FDA patvirtino CStone tikslaus gydymo vaistą Avonib IDH1 mutantinei cholangiokarcinomai gydyti

Rugpjūčio 26 d. Iš užsienio atėjo žinia, kad Honkongo vertybinių popierių biržoje kotiruojama naujoviška vaistų bendrovė „Cornerstone Pharmaceuticals“ (Honkongo vertybinių popierių biržos kodas: 2616) tikslaus gydymo vaistą ivosidenibą patvirtino JAV maisto ir vaistų administracija (FDA). Jis vartojamas anksčiau gydytiems suaugusiems pacientams, sergantiems lokaliai išplitusia ar metastazavusia cholangiokarcinoma, kuriems nustatyta IDH1 mutacija, nustatyta FDA patvirtintu tyrimo metodu. Tai reiškia, kad Afnib tapo pirmuoju pasaulyje' vaistu, patvirtintu JAV FDA, skirto tikslingai gydyti pacientus, sergančius IDH1 mutantine cholangiokarcinoma.

Maža to, „Afnib“ papildoma naujų vaistų programa (sNDA) buvo prioritetiškai peržiūrėta, o tai labai sutrumpino peržiūros laiką. Prioritetinė peržiūra paprastai skiriama vaistams, kurie galėjo padaryti didelę pažangą gydant arba skirti gydymą, jei nėra pakankamai gydymo priemonių.

Suprantama, kad šį kartą FDA' suteikta prioritetinė peržiūros kvalifikacija yra pagrįsta 3 fazės klinikinio tyrimo „ClarIDHy“ duomenimis. Šis tyrimas yra pirmasis pasaulyje' atsitiktinių imčių 3 fazės klinikinis tyrimas pacientams, sergantiems gydoma cholangiokarcinoma su IDH1 mutacijomis. Tyrimo rezultatai parodė, kad, palyginti su placebo grupe, gydymo Avonibib grupėje buvo pasiektas pagrindinis išgyvenamumo be ligos progresavimo (PFS) rezultatas, o tai labai sumažino pacientų ligos progresavimo ar mirties riziką. Tuo pačiu metu Avnib taip pat pagerino bendrą pacientų išgyvenamumą (OS).

Cholangiokarcinoma yra retas piktybinis navikas, atsirandantis tulžies latakuose kepenų viduje ir išorėje. Skaičiuojama, kad JAV kasmet 8 000 žmonių diagnozuojama cholangiokarcinoma. Prieš patvirtinant Avonib, jokia tikslinė IDH1 mutantinės cholangiokarcinomos terapija nebuvo patvirtinta, o pažengusiais atvejais chemoterapijos galimybės yra ribotos.

„CStone Pharmaceuticals“ įgijo išskirtines bendradarbiavimo ir licencijavimo teises kuriant ir parduodant „Avnib“ Didžiosios Kinijos regione, įskaitant žemyninę Kiniją, Honkongą, Makao ir Taivaną bei Singapūrą. Prieš tai Afnib buvo įtrauktas į [Klinikose skubiai reikalingų naujų vaistų sąrašą (trečioji partija) &; išduotas Kinijos Nacionalinės medicinos produktų administracijos (NMPA) Vaistų vertinimo centro.

Šiuo metu CStone Pharmaceuticals atlieka du registruotus klinikinius Afnib klinikinius tyrimus žemyninėje Kinijoje, daugiausia dėl ūminės mieloidinės leukemijos (AML) indikacijų. Tarp jų, CS3010-101 tyrimas yra I fazės daugiacentris vienos rankos suaugusių R/R AML sergančių pacientų, kuriems yra jautrios IDH1 mutacijos, tyrimas, atliekamas Kinijoje, ir yra tiltas į pagrindinį pasaulinį tyrimą AG120 -C-001 Tyrimai. Kinijos nacionalinė medicinos produktų administracija (NMPA) priėmė naują „Avnib“ vaistų rinkodaros programą R/R AML suaugusiems pacientams, jautriems IDH1 mutacijoms, ir įtraukė ją į prioritetinę peržiūrą.

Kitas tyrimas AGILE yra pasaulinis III fazės daugiacentris dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas klinikinis tyrimas, kurio tikslas-įvertinti avonibo derinį su azacitidinu ir placebą kartu su azacitidinu. Efektyvumas ir saugumas negydytiems IDH1 mutantiniams AML sergantiems pacientams. Servier neseniai paskelbė, kad AGILE tyrimas pasiekė pirminį išgyvenimo be įvykių (EFS) rezultatą.

Suprantama, kad be dviejų ūminės mieloidinės leukemijos ir cholangiokarcinomos indikacijų, Afnib pacientų, sergančių glioma, gydymo tyrimai taip pat vyksta sparčiai ir parodė didelį terapinį potencialą.

Verta paminėti, kad nors „Avonib“ dar nebuvo patvirtintas Kinijoje, jis iš anksto padarė didelį proveržį narkotikų prieinamumo srityje. Anksčiau Afnib buvo įtrauktas į Beijing Pratt& „Whitney Health Insurance“ yra vienas iš 75 specialių užjūrio vaistų ir įtrauktas į „Hainan Boao Lecheng Global Global Drug Insurance“ kaip vienas iš 25 vietinių vaistų, o tai reiškia, kad iš to gali pasinaudoti daugiau pacientų, o tai labai pagerina vaistų prieinamumą.