JAV FDA suteikė proveržio terapijos paskyrimą, skirtą pirmajam GLP-1 antagonistui aveksitidui!

„Eiger BioPharmaceuticals“ yra biofarmacijos įmonė, skirta naujoviškų gydymo būdų, skirtų retoms ir itin retoms ligoms gydyti, kūrimui ir komercializavimui. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) aveksitidui (anksčiau žinomam kaip exendin 9-39) suteikė proveržio terapijos pavadinimą (BTD), skirtą įgimtai hiperinsulinemijai (HI) gydyti. Verta paminėti, kad iki šiol visi 5 bendrovės retųjų vaistų projektai gavo BTD.

Aveksitidas yra tikslinis, pirmos klasės GLP-1 antagonistas. Šiuo metu ji kuriama kaip patogi ir nauja skysta kompozicija, kurią reikia švirkšti po oda, kad būtų galima gydyti medžiagų apykaitos sutrikimus, įskaitant įgimtą hiperinsulinemiją, kuri yra labai reta, gyvybei pavojinga, nuolatinė vaikų hipoglikeminė liga ir gali sukelti negrįžtamus smegenų pažeidimus. 50% vaikų.

BTD yra naujas FDA vaistų peržiūros kanalas, kurio tikslas-paspartinti naujų vaistų, skirtų sunkioms ar gyvybei pavojingoms ligoms gydyti, kūrimą ir peržiūrą, ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad, palyginti su esamais gydymo vaistais, nauji vaistai, kurie gali iš esmės pagerinti ligos būklę. Tyrimų ir plėtros metu BTD gauti vaistai gali būti atidžiau nurodomi, įskaitant vyresnius FDA pareigūnus, ir jie gali būti reguliariai peržiūrimi ir galimai peržiūrimi peržiūros metu, siekiant užtikrinti, kad pacientams būtų suteiktos naujos gydymo galimybės per trumpiausią laiką.

FDA suteikė avexitide BTD, remdamasi 3 užbaigtų 2 fazės tyrimų, atliktų su 39 naujagimiais, vaikais ir paaugliais, sergančiais įgimta hiperinsulinemija, duomenimis.

Colleen Craig, MD, Eigerio medžiagų apykaitos ligų viceprezidentas, sakė: „aveksitidas yra perspektyvus, tikslinis įgimtos hiperinsulinemijos gydymas. Šiai ligai yra skubus, nepatenkintas medicininis poreikis. Patvirtintas gydymas. Mes tikimės tęsti bendradarbiavimą su FDA."

aveksitidas: 31 aminorūgščių eksenatido fragmentas (nuotraukos šaltinis: Eiger)

Insulinas yra pagrindinis fiziologinis hormonas, kurį organizmas išskiria hiperglikemijai kontroliuoti. Nenormalus insulino sekrecijos padidėjimas gali sukelti sunkią hipoglikemiją, kuri gali sukelti rimtų komplikacijų, įskaitant traukulius, smegenų pažeidimus ir komą. Į gliukagoną panašus peptidas-1 (GLP-1) yra virškinimo trakto (takų) hormonas, kuris išsiskiria iš žarnyno L ląstelių po valgio. GLP-1 jungiasi prie kasos beta ląstelių GLP-1 receptorių ir padidina insulino išsiskyrimą.

Aveksitidas yra 31 aminorūgščių peptidas, kuris selektyviai nukreipia ir blokuoja GLP-1 receptorius, sumažina kasos insulino sekrecijos sutrikimus, taip sumažindamas badavimą ir hipoglikemiją po valgio. Trys 2 fazės tyrimai, kuriuose dalyvavo 39 naujagimiai, vaikai ir paaugliai, sergantys įgimta hiperinsulinemija, parodė šią koncepciją. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA suteikė aveksitidui proveržio terapijos pavadinimą (BTD), skirtą įgimtai hiperinsulinemijai gydyti, retųjų vaistų pavadinimą (ODD), skirtą hiperinsulineminei hipoglikemijai (įskaitant įgimtą hiperinsulinemiją) ir retam vaikų ligų tinkamumui (RPDD) gydyti. . Europos Sąjungoje EMA suteikė aveksitidą ODD įgimtai hiperinsulinemijai gydyti.

Šiuo metu aveksitidas taip pat kuriamas pobariatrinei hipoglikemijai (PBH) gydyti. Klinikiniame aveksitido PBH projekte buvo gydomi 54 PBH pacientai per 4 II fazės klinikinius tyrimus, įskaitant gydymą stacionare ir ambulatorinį gydymą. Rezultatai rodo, kad aveksitidas turi labai gerą poveikį gydant PBH. Eigeris gavo vieningą JAV FDA ir ES EMA sutikimą dėl vieno 3 fazės klinikinio tyrimo, skirto PBH pacientams.

aveksitidas yra naujas PBH gydymo būdas. PBH yra lėtinė liga, pasireiškianti pacientams po bariatrinės operacijos, todėl po valgio labai sumažėja gliukozės kiekis kraujyje. Sunkūs PBH priepuoliai gali sukelti psichinės būklės pokyčius, sąmonės praradimą, traukulius ir alpimą. Dėl didėjančio sergamumo sergamumo nutukimu padaugėja ir bariatrinių operacijų, todėl padaugėja pacientų, sergančių PBH. Europos Sąjungoje aveksitidui suteiktas retųjų vaistų pavadinimas, skirtas ne insulinoma sergantiems kasos salelių hipoglikemijos sindromui (NIPHS) gydyti; JAV aveksitidui suteiktas retųjų vaistų pavadinimas, skirtas hiperinsulineminei hipoglikemijai gydyti. Abi šios dvi plačios retųjų vaistų kvalifikacijos apima PBH.