JAV FDA patvirtino „Arcalyst“: pacientams, vyresniems nei 12 metų, gydyti ir sumažinti pasikartojimo riziką!

„Kiniksa Pharma“ yra amerikiečių biofarmacijos kompanija, kurios vamzdynų turtas skirtas reguliuoti imuninius kelius įvairioms ligoms gydyti. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Arcalyst (rilonaceptą), skirtą vyresniems kaip 12 metų vaikams ir suaugusiems, gydyti pasikartojantį perikarditą ir sumažinti pasikartojimo riziką. Siekiant sumažinti pasikartojimo riziką suaugusiems ir 12 metų ir vyresniems vaikams. Komercinis startas numatomas 2021 m. Balandžio mėnesį. Kiniksa tikisi, kad „Arcalyst“ bus oficialiai įtrauktas į sąrašą 2021 m. Balandžio mėn.

Ypač verta paminėti, kad „Arcalyst“ yra pirmasis ir vienintelis JAV FDA patvirtintas vaistas pasikartojančiam perikarditui gydyti. Arcalyst yra kas savaitę švirkščiamas po oda rekombinantinis sulietas baltymas, galintis blokuoti interleukino-1α (IL-1α) ir interleukino-1β (IL-1β) signalus.

Pasikartojantis perikarditas yra sekinanti liga, sutrikdanti pacientų gyvenimą. Duomenys rodo, kad recidyvuojantis perikarditas atsiranda dėl IL-1α ir IL-1β tarpininkaujančio vidinio savaiminio uždegimo patofiziologijos. Šis patvirtinimas palaiko tikslinio imunomoduliuojančio gydymo strategijų koncepciją ir žymi pokyčius pacientų, sergančių šia pražūtinga liga, valdyme.

FDA' Arcalyst patvirtinimas pasikartojančiam perikarditui gydyti yra pagrįstas teigiamais 3 fazės RHAPSODY tyrimo duomenimis. Šis tyrimas yra pagrindinis 3 fazės „Arcalyst“ tyrimas gydant pasikartojantį perikarditą. RHAPSODY atsitiktinio nutraukimo laikotarpiu pasiekė iš anksto nurodytą pirminę vertinamąją vertę (laikas iki pirmo perikardito pasikartojimo) ir visas pirmines bei antrines veiksmingumo vertinamąsias baigtis, ir jos buvo statistiškai reikšmingos.

Duomenys rodo, kad gydymas Arcalyst kliniškai reikšmingai pagerino rezultatus, susijusius su dideliais nepatenkintais medicininiais poreikiais recidyvuojančiam perikarditui. Jau po pirmosios dozės paciento nurodytas skausmas ir uždegimas greitai ir nuolat mažėjo. Vidutinis laikas nuo gydymo pradžios iki atsako į gydymą buvo 5 dienos, o gydymo atsako dažnis buvo 97%. Pasikartojančių perikardito reiškinių rizika pacientams, atsitiktinai parinktiems gydyti Arcalyst, sumažėjo 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" tyrimo="" dienų="" neturėjo="" skausmo="" arba="" daugiausia="" nestiprus="" skausmas,="" palyginti="" su="" 40%="" tiriamųjų.="" placebo="" grupėje="">< 0,0001)="" 0,0001).="" tyrimo="" metu="" dažniausios="" nepageidaujamos="" reakcijos="" buvo="" reakcijos="" injekcijos="" vietoje="" ir="" viršutinių="" kvėpavimo="" takų="" infekcijos.="" rhapsody="" tyrimo="" duomenys="" buvo="" paskelbti="" tarptautiniame="" medicinos="" žurnale"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)="" ir="" tuo="" pačiu="" metu="" paskelbta="" 2020="" m.="" amerikos="" širdies="" asociacijos="" moksliniame="">

„Areneryst“ atrado „Regeneron Pharma“ ir 2008 m. Vasario mėn. Gavo FDA išankstinį sutikimą gydyti su šaltuoju piridinu susijusį periodinį sindromą (CAPS), įskaitant šeiminį peršalimo autoinflammatorinį sindromą (FCAS) ir Muckle-Wellso sindromą (MWS, retas paveldimas periodiškas). karščiavimo sindromas), vėliau patvirtintas 2020 m. gruodžio mėn. pacientams, turintiems interleukino-1 receptoriaus (IL-1 receptoriaus) trūkumą (DIAR).

„Kiniksa“ 2017 m. Gavo „Regeneron“ licenciją „Arcalyst“, kad būtų galima įvertinti ligas, kurias, kaip manoma, tarpininkauja IL-1α ir IL-1β, įskaitant pasikartojantį perikarditą. Kaip teigiama „Arcalyst“ licencijos sutartyje, FDA patvirtinus pasikartojantį perikarditą, „Kiniksa“ yra atsakinga už „Arcalyst&# 39“ pardavimą ir platinimą JAV, įskaitant CAPS ir DIRA, ir vienodai paskirstys pelną „Regeneron“.

Pasikartojantis perikarditas yra skausminga autoinflammatorinė širdies ir kraujagyslių liga, dažniausiai pasireiškianti krūtinės skausmu, dažnai lydima elektrinio laidumo pokyčių, o kartais ir efuzijos aplink širdį, vadinamos perikardo efuzija. Pacientai, kuriems po asimptominio 4-6 savaičių ar ilgesnio laikotarpio pasireiškia papildomi perikardito epizodai, nustatomi kaip pasikartojantis perikarditas. Pasikartojančio perikardito simptomai daro įtaką gyvenimo kokybei, riboja fizinį aktyvumą, todėl dažnai lankosi skubios pagalbos skyriuje ir hospitalizuojami. Duomenys rodo, kad apie 40 000 pacientų Jungtinėse Valstijose kasmet ieško ir gydo pasikartojantį perikarditą. Šioje grupėje maždaug 14 000 pacientų patyrė antrą ar vėlesnį įvykį (recidyvą) dėl nuolatinės vidinės ligos arba nepakankamo atsako į tradicinę terapiją (pvz., Nesteroidinius priešuždegiminius vaistus, kolchiciną ir kortikosteroidus).