Nauja burnos terapija gauna FDA pažangiosios terapijos sertifikatą, gydantį 1 tipo diabetą

„vTv Therapeutics“ paskelbė, kad FDA savo naujo tipo geriamajam kartą per parą gliukokinazės aktyvatoriui TTP399 suteikė proveržio terapijos pavadinimą kaip pagalbinę insulino terapiją 1 tipo diabetui gydyti. 1 tipo cukrinis diabetas yra autoimuninė liga. Kai organizmo&# 39 imuninė sistema užpuola ir sunaikina insuliną gaminančias kasos beta ląsteles, paciento&# 39 kasa nustoja išskirti insuliną, todėl padidėja cukraus kiekis kraujyje. Nors ligos priežastis nėra iki galo išaiškinta, mokslininkai mano, kad tiek genetiniai, tiek aplinkos veiksniai yra susiję su jos atsiradimu. Dabartinė klinikinė terapija vis dar yra insulino injekcija. Nors insulino infuzijos įranga ir gliukozės kiekio kraujyje stebėjimo technologija patobulėjo, beveik 80% pacientų, sergančių 1 tipo cukriniu diabetu, vis dar nepasiekė HbA1c indekso.

TTP399 yra naujo tipo gliukokinazės (GK) aktyvatorius, kuris geriamas kartą per dieną. GK yra pagrindinis gliukozės homeostazės reguliatorius. Jis gali būti naudojamas kaip fiziologinis gliukozės jutiklis, norint pakeisti jo struktūrą, aktyvumą ir (arba) atsižvelgiant į gliukozės koncentracijos pokyčius. Padėtis langelyje. Dėl dviejų išskirtinių GK bruožų jis yra geras pasirinkimas kontroliuojant cukraus kiekį kraujyje. Pirma, jo ekspresija daugiausia apsiriboja audiniais, kuriems reikalingas gliukozės jutimas (daugiausia kepenų ir kasos β ląstelėms). Antra, GK gali pajusti gliukozės kiekio serume pokyčius ir gliukozės metabolizmo pokyčius kepenyse, taip reguliuodamas balansą tarp kepenų gliukozės gamybos (HGP) ir gliukozės vartojimo ir reguliuodamas β ląstelių insulino sekreciją.

FDA' šios kvalifikacijos suteikimas grindžiamas neseniai paskelbto daugiacentrio, atsitiktinių imčių, dvigubai aklo II fazės klinikinio tyrimo, pavadinto „SimpliciT-1“, teigiamais rezultatais. Šiame tyrime buvo įvertintas TTP399, kaip pagalbinio insulino terapijos, saugumas ir veiksmingumas suaugusiesiems, sergantiems 1 tipo cukriniu diabetu. Palyginti su placebu, pacientų, gydytų TTP399, glikozilinto hemoglobino (HbA1c) lygis buvo žymiai pagerėjęs. Sunkios ir simptominės hipoglikemijos dažnis sumažėjo 40%.

Steve Holcombe, „vTv“ generalinis direktorius, sakė:" FDA proveržio terapijos paskirtis yra svarbus etapas kuriant TTP399 gydant 1 tipo diabetą. Ši gyvybei pavojinga liga paveikia daugiau nei 1 milijono amerikiečių kasdienį gyvenimą. Gydymo procesas Hipoglikemija sergant 1 tipo cukriniu diabetu vis dar yra pagrindinė priežastis ir galima mirties priežastis sergant 1 tipo cukriniu diabetu. Pacientų ir vaistų išrašiusiųjų hipoglikemijos baimė dažnai trukdo griežtai kontroliuoti cukraus kiekį kraujyje. FDA BTD kvalifikacijos žymėjimas rodo, kad TTP399 sprendžia šį sunkų nepatenkinamą gydymą. Mes tikimės bendradarbiauti su FDA, kad galėtume plėtoti TTP399. Pagrindinį klinikinį tyrimą pradėsime vėliau šiais metais."