JAV FDA patvirtino Fintepla (fenfluramino geriamasis tirpalas) Dravet sindromo gydymui!

„Zogenix“ yra farmacijos įmonė, užsiimanti vaistų, skirtų retų ligų gydymui, kūrimu. Neseniai įmonė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Fintepla (fenfluramino) geriamojo tirpalo CIV, skirtą epilepsijos, susijusios su Draveto sindromu, gydymui ≥2 metų pacientams. Vaistas buvo patvirtintas prioritetinės peržiūros proceso metu. Prieš tai FDA buvo suteikusi „Fintepla“ retųjų vaistų kvalifikaciją (ODD) ir proveržių vaistų kvalifikaciją (BTD), kad galėtų gydyti su Draveto sindromu susijusią epilepsiją.

Draveto sindromas yra reta vaikų epilepsija, kuriai būdingi dažni ir sunkūs vaistams atsparūs traukuliai, susiję hospitalizacijos ir medicininės situacijos, sunkūs vystymosi ir judėjimo sutrikimai bei staigi netikėta mirtis (SUDEP) Padidėjusi rizika.

„Fintepla“ yra skystos formos mažų dozių fenfluraminas, kuris gali sumažinti traukulių dažnį modifikuodamas serotonino receptorių ir sigma-1 receptorių aktyvumą (žr. Nuorodą: fenfluraminas sumažina NMDA receptorių sukeliamus traukulius dėl savo mišraus aktyvumo serotonino 5HT2A ir tipo 1 sigmos receptoriai). Dviejų placebu kontroliuojamų III fazės klinikinių tyrimų duomenys parodė, kad pacientams, kurie negalėjo tinkamai kontroliuoti priepuolių kitais vaistais, Fintepla reikšmingai sumažino konvulsinių priepuolių dažnį, palyginti su placebu.

Josephas Sullivanas, MD, vyriausiasis „Fintepla“ klinikinių tyrimų tyrėjas ir Kalifornijos universiteto, San Fransisko, Vaikų epilepsijos kompetencijos centro direktorius Benioff vaikų ligoninėje, sako: „Daugeliui pacientų, sergančių Draveto sindromu, vis dar yra didžiulis nepatenkintas poreikis, net jei jie Išgėrus vieną ar kelis šiuo metu prieinamus vaistus nuo epilepsijos, vis tiek dažnai pasireiškia sunkūs traukuliai. Atsižvelgiant į tai, kad „Fintepla“ klinikinių tyrimų metu žymiai sumažino konvulsinių priepuolių dažnį kartu su nuolatiniu ir stipriu saugos stebėjimu, manau, kad „Fintepla“ tai suteiks nepaprastai svarbų gydymo variantą pacientams, sergantiems Draveto sindromu."

Fenfluramino molekulinė struktūrinė formulė (Vaizdo šaltinis: Wikipedia.org)

Remiantis dviejų atsitiktinių imčių, dvigubai aklų, placebu kontroliuojamų III fazės klinikinių tyrimų duomenimis, FDA patvirtino „Fintepla“ su Dravet sindromu susijusios epilepsijos gydymui (2–18 metų pacientams, rezultatai buvo paskelbti atitinkamai „Lancet“ ir „JAMA Neurology“). ) ir atviro išplėstinio tyrimo saugos duomenys (daugeliui pacientų Fintepla buvo skiriama iki 3 metų). Duomenys rodo, kad pacientams, vartojusiems vieną ar daugiau vaistų nuo epilepsijos, kurie nepakankamai kontroliavo traukulius, „Fintepla“, atsižvelgiant į esamas gydymo galimybes, žymiai sumažino mėnesinius konvulsinius priepuolius, palyginti su placebu. traukuliai, CS) dažnis. Be to, dauguma tyrime dalyvavusių pacientų reagavo per 3–4 savaites nuo gydymo Fintepla pradžios ir palaikė pastovius rezultatus per visą gydymo laikotarpį.

Verta paminėti, kad „Fintepla&# 39“ etiketėje yra juodoji dėžutė, įspėjanti, kad vaistas yra susijęs su širdies vožtuvų liga (VHD) ir plaučių hipertenzija (PAH). Dėl šios rizikos pacientams echokardiografinis monitoringas turi būti atliekamas kas šešis mėnesius prieš gydymą ir jo metu, o echokardiografinis stebėjimas - tris – šešis mėnesius po gydymo. Jei echokardiogramoje yra vožtuvų širdies ligos, PAH ar kitų širdies anomalijų požymių, sveikatos priežiūros specialistai turi apsvarstyti Fintepla vartojimo pacientams gydyti pranašumus ir riziką.

Dėl VHD ir PAH rizikos „Fintepla“ gali būti naudojama tik pagal rizikos įvertinimo ir mažinimo strategiją (REMS), naudojant ribotą narkotikų platinimo planą. „Fintepla REMS“ reikalauja, kad sveikatos priežiūros specialistai, kurie išrašo „Fintepla“, ir vaistinės, platinančios „Fintepla“, būtų specialiai sertifikuoti „Fintepla REMS“ ir reikalauja, kad pacientai būtų registruojami REMS. Remiantis REMS reikalavimais, gydytojai ir pacientai, kuriems skiriami vaistai, privalo laikytis būtino echokardiografinio širdies stebėjimo, kad galėtų gydytis Fintepla.

Klinikinių tyrimų metu dažniausios Fintepla nepageidaujamos reakcijos (dažnis ≥10% ir didesnis nei placebas) apima: apetito praradimą, mieguistumą, sedaciją ir mieguistumą, viduriavimą, vidurių užkietėjimą, nenormalią echokardiografiją, nuovargį ar nuovargį, bendrą Ataksiją, pusiausvyros sutrikimą, eisenos sutrikimas, padidėjęs kraujospūdis, išmatos, per didelis seilėtekis, karščiavimas, viršutinių kvėpavimo takų infekcija, vėmimas, svorio kritimas, kritimai, epilepsijos būsena.

Be Dravet sindromo, „Zogenix“ taip pat kuria „Fintepla“, skirtą traukuliams, susijusiems su Lennox-Gastaut sindromu (LGS), gydyti. Draveto sindromas ir LGS yra du reti ir dažnai katastrofiški vaikų traukulių priepuoliai, turintys ankstyvojo amžiaus pradžios požymius, įvairius traukulių tipus, didelį traukulių dažnį, didelę intelekto žalą ir sunkų gydymą. Jungtinėse Amerikos Valstijose „Fintepla“ buvo suteikta perversmo narkotikų kvalifikacija (BTD) už draveto sindromo gydymą, retųjų vaistų kvalifikacija (ODD) už draveto sindromo ir LGS gydymą.