JAV FDA patvirtino Livmarli: pirmąjį vaistą cholestaziniam niežėjimui, susijusiam su Alagille sindromu (ALGS) gydyti!---1/2

Mirum Pharma yra biofarmacijos įmonė, kurianti naujoviškus gydymo būdus retoms kepenų ligoms gydyti. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Livmarli (maraliksibato) geriamąjį tirpalą, kuris geriamas kartą per dieną cholestazei gydyti ≥ 1 metų pacientams, sergantiems Alagille sindromu (ALGS). Niežulys. ALGS yra reta paveldima kepenų liga, kuria serga 2000–2500 vaikų Jungtinėse Valstijose.

ALGS sukelia nenormalūs tulžies latakai, kurie gali sukelti progresuojančią kepenų ligą. Nenormalūs arba siauri tulžies latakai gali sukelti tulžies stazę, o kepenyse kaupiasi tulžies rūgštys, kurios gali sukelti uždegimą ir kepenų pažeidimą bei trukdyti kepenims tinkamai veikti. ALGS cholestazė yra susijusi su niežuliu. Niežulys yra vienas iš labiausiai paplitusių ir sunkiausių simptomų, susijusių su ALGS, ir tai yra viena iš dažniausiai pasitaikančių kepenų transplantacijos indikacijų pacientams, sergantiems ALGS.

Verta paminėti, kad Livmarli yra pirmasis ir vienintelis vaistas, patvirtintas ALGS cholestaziniam niežėjimui gydyti, kuris reikšmingai pakeis ALGS gydymo modelį. Livmarli buvo patvirtintas atliekant prioritetinės peržiūros procesą. Anksčiau FDA suteikė Livmarli retos vaikų ligos pavadinimą (RPDD) ir proveržio vaistų pavadinimą (BTD) ALGS gydymui.

Patvirtindama „Livmarli“, FDA taip pat išdavė „Mirum“ retų vaikų ligų prioritetinės peržiūros kuponą (PRV), siekdama apdovanoti bendrovę už išskirtinį indėlį kuriant naujus vaistus retoms ligoms gydyti. Šis PRV gali būti išpirktas prioritetinei bet kokių paskesnių naujų vaistų paraiškų peržiūrai ir gali būti parduodamas arba perduotas.

Livmarli geriamojo tirpalo veiklioji farmacinė medžiaga yra maraliksibatas, kuris yra per burną vartojamas klubinės žarnos tulžies rūgšties transporterio (IBAT) inhibitorius, kurio absorbcija yra minimali. ALGS yra reta kepenų liga ir nėra pripažinto gydymo, todėl yra didelis ir neatidėliotinas nepatenkintas medicininis poreikis. Livmarli patvirtinimas rinkoje suteiks pirmąją galimybę gydyti šią niokojančią ligą vaistais, sudarys prasmingą gydymo planą ir galiausiai sumažins kepenų transplantacijos poreikį.

FDA patvirtino Livmarli, remdamasi pagrindiniais ICONIC tyrimais ir 5 metų pagalbinių tyrimų duomenimis. Šie duomenys kartu sudaro tvirtą įrodymų, kad Livmarli gydo 86 ALGS pacientus. ICONIC tyrimo duomenys parodė, kad po gydymo Livmarli pacientų niežulys statistiškai reikšmingai sumažėjo (p<0,0001), pagerėjo="" kiti="" cholestazinės="" kepenų="" ligos="">