JAV FDA patvirtino „Tyvaso“ (treprostinilą): pirmąjį vaistą, skirtą su intersticine plaučių liga susijusiai plaučių hipertenzijai (PH-ILD) gydyti!

„United Therapeutics“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Tyvaso (treprostinilo) inhaliacinį tirpalą pacientams, sergantiems intersticine plaučių liga susijusia plaučių hipertenzija (PH-ILD; PSO 3 grupė), gerinti sportinius pajėgumus. Tai yra antroji FDA patvirtinta „Tyvaso“ indikacija. Prieš tai FDA 2009 m. Liepos mėn. Pirmą kartą patvirtino „Tyvaso“ pacientams, sergantiems plaučių hipertenzija (PAH, PSO 1 grupė), gydyti ir mankštai pagerinti.

Verta paminėti, kad Tyvaso yra pirmasis ir vienintelis patvirtintas PH-ILD gydymas JAV. Tyvaso patvirtinimas rinkai yra svarbus etapas gydant PH-ILD. PH-ILD yra rimta gyvybei pavojinga liga, ja serga apie 30 000 pacientų Jungtinėse Valstijose, ir šioje srityje yra didelių nepatenkintų medicinos poreikių. Pagrindiniame INCREASE tyrime gydymas Tyvaso žymiai pagerino paciento'

Daktaras Aaronas Waxmanas, „INCREASE“ tyrimų valdymo komiteto pirmininkas ir plaučių kraujagyslių ligų programos direktorius Brighamo ir moterų ligoninėje, sakė: „Suaugusius pacientus, sergančius intersticine plaučių liga ir plaučių hipertenzija, vienu metu kankina dusulys, blogas fizinis krūvis. tolerancija ir padidėjęs mirtingumas. Kokybė paprastai yra prasta. Iki šiol šiuos pacientus gydantys gydytojai neturi patvirtintų gydymo galimybių. PH-ILD pacientams ir gydytojams, gydantiems šią sunkią gyvybei pavojingą ligą, Tyvaso (inhaliacinė terapija). Reguliavimo institucijų patvirtinimai yra įdomios naujienos. Tai pakeis šių pacientų valdymo būdą."

„United Therapeutics“ pirmininkė ir generalinė direktorė dr. Martine Rothblatt sakė: „GG“; FDA' „Tyvaso“ pritarimas PH-ILD pacientų gydymui yra reikšmingas šios pažeidžiamos pacientų grupės pažanga. Taip pat pabrėžiamas mūsų įsipareigojimas skatinti plaučių hipertenzijos sritį. Naujovės ir išplėsti pacientų, kuriems gali būti naudinga „Tyvaso“, skaičių. Mes planuojame naudoti savo patirtį ir išplėstą infrastruktūrą, kad ši saugi ir veiksminga inhaliacinė terapija būtų pritaikyta daugeliui pacientų, sergančių PH-ILD, Jungtinėse Valstijose."

Intersticinė plaučių liga (ILD) yra plaučių ligų grupė, kuriai būdingi ryškūs randai ar bronchiolio ir alveolių maišelių plaučiuose fibrozė. ILD padidėjęs fibrozinis audinys gali trukdyti oksigenacijai ir laisvai dujų apykaitai tarp plaučių kapiliarų ir alveolių maišelių. Tokiu atveju pacientams pasireikš įvairūs simptomai, įskaitant dusulį, dusulį ir nuovargį.

PSO 3 grupės plaučių hipertenzija (PH) dažnai apsunkina pacientų, sergančių intersticine plaučių liga, eigą ir yra susijusi su prastu fiziniu pajėgumu, didesniu deguonies poreikiu, pablogėjusia gyvenimo kokybe ir blogesnėmis prognozėmis. Apskaičiuota, kad PH pasireiškia mažiausiai 15% pacientų, sergančių ankstyva ILD (apie 30 000 PH-ILD pacientų Jungtinėse Amerikos Valstijose), ir gali paveikti 86% pacientų, sergančių sunkesniu ILD.

FDA patvirtino „Tyvaso&# 39“ papildomą naują vaistą (sNDA) PH-ILD gydymui, remdamasi INCREASE tyrimo duomenimis. Šis tyrimas yra didžiausias ir išsamiausias tyrimas, atliktas suaugusiems pacientams, sergantiems PH-ILD. Tai daugiacentris, atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, 16 savaičių trukmės lygiagrečios grupės tyrimas, kuriame dalyvavo 326 pacientai.

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pagrindinį tikslą: pacientams, gydytiems Tyvaso, pastebimai pagerėjo 6 minučių ėjimo atstumas (6MWD). Tyrimo rezultatai buvo paskelbti tarptautiniame medicinos žurnale" New England Journal of Medicine" (NEJM) ir aptartas neseniai vykusiame Kombinuotosios terapijos investuotojų susitikime. Tyrimo rezultatai taip pat parodė Tyvaso terapinę naudą visuose pagrindiniuose pogrupiuose, įskaitant PH-ILD priežastis, ligos sunkumą, amžių, lytį, pradinę hemodinamiką ir dozę. Reikšmingi pagerėjimai taip pat buvo pastebėti kiekvienoje iš antrinių vertinamųjų baigčių, įskaitant širdies biomarkerio proBNP sumažėjimą, laiką iki pirmojo klinikinio pablogėjimo įvykio, 6 MWD smailės pokytį 12 savaitę ir 6 MWD lovio pokyčius 15 savaitę. stebėjimai apima placebu pakoreguoto priverstinio gyvybinio pajėgumo (FVC) pagerėjimą ir reikšmingą vidinės plaučių ligos sumažėjimą pacientams, gydytiems Tyvaso. Šiame tyrime gydymas Tyvaso buvo gerai toleruojamas maksimaliai 12 kartų kvėpuojant 4 kartus per dieną, jo saugumas atitiko ankstesnius Tyvaso tyrimus ir žinomus nepageidaujamus reiškinius, susijusius su prostaciklinu.

Aktyvus farmacinis Tyvaso ingredientas yra treprostinilas (treprostinilas), kuris yra sintetinis prostaciklino imitatorius, veikiantis tiesiogiai plečiant plaučių ir sistemines arterines kraujagyslių lovas ir slopinant trombocitų agregaciją.

„United Therapeutics“ sukūrė įvairias Treprostinil dozavimo formas, įskaitant: „Tyvaso“ (inhaliacinis tirpalas), „Orenitram“ (pailginto atpalaidavimo tabletės) ir „Remodulin“ (injekcija). Šiuo metu „United Therapeutics“ taip pat kuria sausus miltelius „Tyvaso DPI“, tai yra „Tyvaso&# 39“ naujos kartos sausų miltelių formulę, kuri, tikimasi, suteiks patogesnį vartojimo būdą nei tradicinė atomizuota „Tyvaso“ terapija.

Šių metų sausio mėnesį BREEZE tyrimas, įvertinantis Tyvaso DPI plaučių hipertenzijai (PAH) gydyti, pasiekė pagrindinį tikslą: jis įrodė PAH pacientų, pereinančių nuo Tyvaso (treprostinil) inhaliacinio tirpalo prie Tyvaso DPI, saugumą ir toleravimą. Be to, farmakokinetikos (FK) tyrimai, atlikti su sveikais savanoriais, parodė, kad treprostinilio ekspozicija tarp Tyvaso DPI ir Tyvaso inhaliacinio tirpalo yra panaši.

„United Therapeutics“ planuoja FDA 2021 m. Balandžio mėn. Pateikti naują vaistų paraišką dėl Tyvaso DPI, apimančią plaučių hipertenzijos (PAH) ir su intersticine plaučių liga susijusių (PH-ILD) indikacijas. Bendrovė planuoja pateikti „Tyvaso DPI NDA“ prioritetinės peržiūros kuponą (PRV), kad pagreitintų FDA' peržiūros ciklą. Tikimasi, kad patvirtinus Tyvaso DPI padarys didelę pažangą gydant įkvepiamą treprostinilą, o tai suteikia patogaus vartojimo pranašumą, palyginti su esamu Tyvaso inhaliaciniu tirpalu.