„Nefecon“ (tikslinio išleidimo budezonidas) pateikė paraišką įtraukti į sąrašą Jungtinėse Amerikos Valstijose!

Švedijos biofarmacijos kompanija „Calliditas Therapeutics“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracijai (FDA) pateikė naują Nefecon (Budesonide) vaistų paraišką (NDA), kuris yra naujas geriamasis preparatas, skirtas IgA1 reguliavimui mažinti. pirminės IgA nefropatijos (IgAN) gydymas. Bendrovė siekia kreiptis dėl greitesnio patvirtinimo maršrutu 505 (b) (2). Jei bus patvirtinta, „Nefecon“ bus pirmoji terapija, specialiai sukurta ir patvirtinta gydant IgAN.

Renée Aguiar Lucander, „Calliditas“ generalinė direktorė, sakė: „GG quot“; tai yra svarbiausias įmonės „GG # 39“ plėtros etapas. Tikimės dirbti su šia agentūra. Tai pirmas kartas, kai specialiai IgAN nukreiptas vaistas yra pateiktas FDA patvirtinti. Manau, kad mes pateikiame labai patikimą duomenų paketą, pagrįstą sėkmingais mūsų pagrindinių 3 fazės ir 2b fazės tyrimų rezultatais, kurie atitiko tiek pirminius, tiek pagrindinius antrinius rodiklius. „Calliditas“ jau seniai yra pasiryžęs sukurti tikslumo ir ligos modifikuotų IgAN gydymo metodus. Šiuo metodu daugiausia dėmesio skiriama ligos kilmei ir tikimasi padėti tūkstančiams pacientų, todėl šiandien išties ypatinga diena."

„Nefecon“ yra patentuotas geriamasis preparatas, kurio sudėtyje yra stiprios ir gerai žinomos veikliosios medžiagos - budezonido. Pagal pagrindinį patogenezės modelį preparatas yra skirtas vaistams tiekti į Peyer' pleistrą apatinėje plonosios žarnos dalyje, iš kurios atsirado liga. „Nefecon“ yra gautas iš „TARGIT“ technologijos, leidžiančios medžiagoms prasiskverbti per skrandį ir žarnas, neįsisavinamos, o impulsais gali išsiskirti tik tada, kai jos pasiekia apatinę plonosios žarnos dalį.

Kaip parodyta Calliditas atliktame dideliame 2b fazės tyrime, dozės ir optimizuoto išsiskyrimo profilio derinys veiksmingas IgAN pacientams. Be veiksmingo lokalaus poveikio, kitas šios veikliosios medžiagos vartojimo pranašumas yra mažas jos biologinis prieinamumas, tai yra maždaug 90% veikliosios medžiagos inaktyvuojama kepenyse, kol pasiekiama sisteminė kraujotaka. Tai reiškia, kad didelės koncentracijos vaistus galima vartoti vietoje, kur reikia, tačiau sisteminis poveikis ir šalutinis poveikis yra labai riboti.

„NefIgArd“ klinikinio tyrimo A dalies rezultatai

„Calliditas“ yra vienintelė įmonė, gavusi teigiamų duomenų apie 2b ir 3 fazių atsitiktinių imčių, dvigubai aklus, placebu kontroliuojamus klinikinius IgAN tyrimus.

„Nefecon NDA“ pateikiama remiantis pagrindinio „NefIgArd“ 3-osios fazės tyrimo A dalies teigiamais duomenimis. Tai yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, tarptautinis daugiacentris tyrimas, skirtas įvertinti Nefecon ir placebo veiksmingumą ir saugumą 200 suaugusių IgAN pacientų. Kaip minėta anksčiau, palyginti su placebu, tyrimas pasiekė pirminį proteinurijos mažinimo tikslą ir parodė, kad eGFR buvo stabilus 9 mėnesius. NefIgArd testas taip pat parodė, kad Nefecon paprastai buvo gerai toleruojamas ir jo saugumas atitiko 2b fazės rezultatus. Pateiktoje informacijoje taip pat pateikiami NEFIGAN 2 fazės tyrimo klinikiniai duomenys, kurie taip pat pasiekė pirminius ir antrinius NefIgArd tyrimo rezultatus.

„Calliditas“ kreipėsi dėl pagreitinto patvirtinimo. Pagreitintas patvirtinimas yra naujas JAV FDA vaistų patvirtinimo kanalas, leidžiantis patvirtinti vaistus, kurie gali patenkinti nepatenkintus pagrindinių ligų medicininius poreikius, remiantis pakaitalu. Pagrindinio 3 fazės tyrimo „NefIgArd“ pakaitalas yra proteinurijos sumažėjimas, palyginti su placebu, kuris yra pagrįstas klinikinių tyrimų metaanalizės statistine sistema, kurią paskelbė Thompson A ir kt. 2019 m. - intervencijos su IgAN pacientais klinikiniuose tyrimuose. stovėti. Patvirtinamasis tyrimas, skirtas ilgalaikio naudos inkstams gauti, buvo visiškai įtrauktas ir tikimasi, kad jis bus paskelbtas 2023 m. Pradžioje.