JAV FDA patvirtino „AbbVie“ botulino toksiną „Botox“: neurogeninio detrusoriaus hiperaktyvumo gydymą vaikams!

„AbbVie“ („AbbVie“) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Botox“ (onabotulinumtoxinA), skirtą gydyti ≥ 5 metų vaikus, kuriems anticholinerginių vaistų nepakanka arba jie netoleruojami. Detrusorinis (šlapimo pūslės raumenys) hiperaktyvumas, susijęs su neurologine liga. Šis etapas žymi 12-ąją terapinę indikaciją, kad Botox buvo patvirtintas JAV.

Verta paminėti, kad „Botox“ yra pirmasis ir vienintelis neurotoksinas, patvirtintas gydant neurogeninio detrusoriaus hiperaktyvumą turinčius vaikus. Dabar neurogeninio detrusoriaus hiperaktyvumu sergantiems vaikams, kurių reakcija į anticholinerginius vaistus yra nepakankama, yra nauja gydymo galimybė, kurią galima naudoti prieš chirurginę intervenciją. „Botox“ selektyviai apsaugo nuo neuromediatoriaus acetilcholino išsiskyrimo neuromuskulinėje jungtyje, blokuodamas nervinių impulsų perdavimą į raumenį (pagal šią indikaciją - šlapimo pūslės raumenį), laikinai sumažindamas raumenų susitraukimą.

Neurogeninis detrusoriaus hiperaktyvumas atsiranda, kai nugaros smegenys ir šlapimo pūslė negali efektyviai bendrauti, o tai gali būti susiję su neurologinėmis ligomis, tokiomis kaip stuburo bifida ir nugaros smegenų pažeidimas. Dėl to šlapimo pūslės raumenys nevalingai susitraukia, padidindami spaudimą šlapimo pūslėje ir sumažindami šlapimo pūslės talpumą, o tai gali sukelti dažną ir atsitiktinį šlapimo nutekėjimą. Laikui bėgant padidėjęs šlapimo pūslės slėgis taip pat gali pakenkti šlapimo pūslės ir inkstų pažeidimams.

Vaikams yra daugybė neurogeninio detrusoriaus hiperaktyvumo priežasčių, tokių kaip rabdomiozitas, nugaros smegenų pažeidimas ir stuburo bifida. Tarp jų dažniausiai pasitaiko spina bifida, kuri kasmet suserga apie 1500–2000 kūdikių iš daugiau nei 4 milijonų kūdikių, gimusių Jungtinėse Valstijose. Daugiau nei 90% pacientų, sergančių spina bifida, turi šlapimo sistemos simptomų.

Naujos indikacijos patvirtinimas pagrįstas atsitiktinių imčių, dvigubai aklo 3 fazės tyrimo duomenimis. Tyrimas buvo atliktas su daugiau nei 100 vaikų, turinčių hiperaktyvų neurogeninį detrusorių aktyvumą, įvertino „Botox“ saugumą ir veiksmingumą bei atliko ilgalaikį pratęsimo tyrimą. 3 fazės tyrimo rezultatai parodė, kad į detrusorinį raumenį suleisti Botox® 200 vienetai (ne daugiau kaip 6 V / kg) gali sumažinti šlapimo nelaikymo epizodus dienos metu, o tai yra pagrindinis tyrimo rezultatas, o 6 savaitę jis sumažėja ( maksimalus šlapimo pūslės slėgis ir padidėja šlapimo pūslės talpa. Dažniausios nepageidaujamos reakcijos tyrimo metu buvo bakteriurija (20%), šlapimo takų infekcija (7%), baltųjų kraujo kūnelių šlapimas (7%) ir hematurija (3%).

„AbbVie BOTOX® GG“ stiprintuvas; Neurotoksinų vyresnysis viceprezidentas ir vyriausiasis mokslinis direktorius Mitchellas F. Brinas, medicinos mokslų daktaras, sakė: „Botoksas yra pirmasis neurogeninis detrusoriaus hiperaktyvumas, patvirtintas netinkamai kontroliuojant anticholinerginius vaistus. Neurotoksinai vaikams, kuriems yra sunkių simptomų. Šis etapas žymi 12-ą terapinę indikaciją, kad „Botox“ buvo patvirtintas Jungtinėse Amerikos Valstijose, o vaikų produktų portfelį papildė dar vienu patvirtintu naudojimo būdu. Remdamiesi savo 30 metų botokso tyrimų ir plėtros tradicijomis, mes ir toliau be paliovos siekiame neurotoksinų naujovių, kad patenkintume nepatenkintus visos terapijos srities medicininius poreikius."

Teksaso vaikų ligoninės Vaikų urologijos departamento direktorius ir Bayloro medicinos koledžo urologijos profesorius Paulas F. Austinas sakė: „Daugeliui vaikų, turinčių pagrindinių neurologinių ligų, laikui bėgant gali išsivystyti šlapimo pūslė ir inkstai. Tai pabrėžia gydymo svarbą. Globodami neurogeninio detruzoriaus aktyvumą turinčius vaikus, stengiamės sumažinti šlapimo pūslės spaudimą ir padidinti šlapimo pūslės talpumą. Anksčiau, išskyrus chirurginę operaciją, gydymo galimybės daugiausia apsiribodavo anticholinerginiais vaistais, tačiau ilgalaikis vartojimas turi būti kruopščiai apgalvotas. Efektyviam neurogeninio detrusoriaus hiperaktyvumo valdymui reikalinga nuolatinė priežiūra, o alternatyvių gydymo galimybių reikia labai nepatenkinti. „Botox“ įrodė saugumą ir veiksmingumą. Jis bus priimtas antiholinerginiams pediatriniams pacientams, kurių liga nėra tinkamai valdoma šarminės energijos vaistais."

„Botox“ sukūrė „Allergan“ (įsigijo „AbbVie“). Pagrindinis vaisto ingredientas yra labai išgrynintas A tipo botulino toksinas, kuris yra nervų laidumo blokatorius, vartojamas pernelyg aktyviems raumenims gydyti. Pirmą kartą Botox buvo patvirtintas 1989 m., Gydant veido spazmus ir žvairumą. 2000 m. Ji buvo patvirtinta dėl gimdos kaklelio distonijos ir vėliau išplėsta į grožio sritį, įskaitant raukšlių šalinimą, veido retinimą, antakių linijų ir varnų' patvirtinta gydyti viršutinių galūnių spazmus, lėtinę migreną, neurogeninį šlapimo nelaikymą, hiperaktyvią šlapimo pūslę, spazmus ir sunkų pažastų prakaitavimą (hiperhidrozę) ir kitas indikacijas.

„Botox“ yra pirmasis pasaulyje patvirtintas&Nr. 39 A tipo botulino toksino gydymo produktas. Jungtinėse Valstijose iki šiol FDA patvirtino Botox 12 terapinių indikacijų. Per pastaruosius 30 metų visame pasaulyje buvo parduota daugiau nei 100 milijonų „Botox®“ ir „Botox® Cosmetic“ („Botox A“) butelių, o mokslo ir medicinos žurnaluose paskelbta daugiau nei 3700 straipsnių. „Botox®“ neurotoksinas yra vienas iš plačiausiai tiriamų vaistų pasaulyje.