Unikalus cationic hidroksibutiric rūgšties terapija Xywav kreipėsi dėl naujos indikacijos Jungtinėse Amerikos Valstijose!

Jazz Pharmaceuticals neseniai paskelbė, kad ji baigė valcavimo pateikimo Xywav (natrio oksibatas, kalis, magnis, kalcis, JZP-258) geriamasis tirpalas JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) dėl idiopatinės hipersomnijos (Idiopatinė hipersomnija, IH) gydymo. ) Papildoma nauja vaistų programa (sNDA) suaugusiems pacientams. 2020 m. liepą JAV FDA patvirtino Xywav 7 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems narkolepsija (narkolepsija), katapleksijai ar per dideliam dienos mieguistumui (EDS) gydyti.

Jei sNDA yra patvirtintas, Xywav bus pirmasis ir vienintelis vaistas, patvirtintas suaugusiems pacientams, sergantiems IH, gydyti Jungtinėse Amerikos Valstijose. Jazz tikisi, kad po patvirtinimo Xywav bus naudojamas suaugusiems pacientams, sergantiems IH, gydyti 2021 m. ketvirtąjį ketvirtį.

IH yra lėtinė neurologinė liga, kuriai būdingas per didelis mieguistumas, nekontroliuojami miego reikalavimai arba dienos mieguistumas, trunkantis ne trumpiau kaip 3 mėnesius, net jei miegas yra tinkamas arba pailgėja naktį. Remiantis JAV draudimo išmokų duomenimis, yra daugiau nei 37 000 suaugusių pacientų, kuriems diagnozuotas IH, tačiau gali būti daugiau nediagnozuotų.

2020 m. rugsėjį FDA suteikė "Xywav Fast Track Status" (FTD) IH gydymui. 2020 m. gruodį Jazzui buvo įteiktas tęstinis pareiškimas. FDA tęsti peržiūros mechanizmas leidžia farmacijos įmonėms pateikti užpildytas dalis savo naują narkotikų paraišką (NDA) arba biologinių produktų patvirtinimo paraišką (BLA) FDA nereikia laukti, kol kiekviena dalis turi būti baigtas prieš peržiūrint visą NDA arba BLA.

SNDA yra pagrįstas daugiapakopio, dvigubai aklo, daugiacentrio, placebu kontroliuojamo, atsitiktinių imčių 3 fazės tyrimo rezultatais. Šiame tyrime buvo vertinamas Xywav veiksmingumas ir saugumas gydant suaugusius pacientus, sergančius idiopatine narkolepsija (IH). Tyrime dalyvavontys pacientai parodė pernelyg didelį mieguistumą dienos metu, kuris yra tipiškas idiopatinės narkolepsijos bruožas. Tyrimo planas apėmė 14 savaičių titravimo ir optimizavimo laikotarpį, 2 savaičių Xywav stabilios dozės laikotarpį, po to 1:1 atsitiktinę atranką Xywav arba placebui gauti 2 savaites. Baigęs dvigubai aklą, placebu kontroliuojamą gydymo laikotarpį, pacientas pateko į 24 savaičių atviro saugumo pratęsimo laikotarpį.

Visi pacientai buvo gydomi Xywav atviru titravimo laikotarpiu ir kliniškai reikšmingai pagerėjo Epworth mieguistumo skalė (ESS). Iš viso 115 pacientų buvo įtraukti į atsitiktinės atrankos nutraukimo tyrimo dalį, o pirminis rezultatas ESS ir pagrindiniai antriniai rezultatai buvo matuojami pagal bendrų pacientų pokyčių įspūdį (PGIc) ir idiopatinės narkolepsijos sunkumo skalę (IHSS). Xywav vartojantiems pacientams buvo kliniškai reikšmingas veiksmingumo palaikymas ESS, PGIc ir IHSS atžvilgiu, o placebą vartojantiems pacientams labai statistiškai reikšmingai pablogėjo Xywav būklė: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

Šio tyrimo saugumas atitinka žinomą Xywav saugumą ir šiai populiacijai naujų saugumo signalų nepastebėta. "Jazz" paskelbs šio 3 fazės tyrimo duomenis būsimoje medicinos konferencijoje, ir šie duomenys bus įtraukti į papildomą naują paraišką dėl narkotikų (sNDA), kurią planuojama pateikti FDA pirmąjį 2021 m. ketvirtį.

Dr Robert Iannone, vykdantysis viceprezidentas ir vyriausiasis medicinos pareigūnas Jazz R & D, sakė: "SNDA pateikimas priartina mus prie šio svarbaus gydymo plano pacientams, sergantiems idiopatiniu mieguistumu. Kaip ilgalaikis lyderis miego medicinos srityje, Jazz ir toliau sunkiai dirba. Sukurti naujoviškus gydymo būdus pacientams, turiems didelių nepatenkintų medicininių poreikių. Jazz praleido daugiau nei dešimt metų tiriant mažai natrio hidroksibutirato produktas Xywav narkolepsija ir idiopatinis mieguistumas. Mūsų tikslas – diegti naujoves pokyčiams Pacientų gyvenimui esame įsipareigoję dirbti su reguliuotojais, miego ekspertais ir pacientais, kad pagilintume supratimą apie miego sutrikimus ir miego vaistus."

Xywav yra hidroksibutiratinis produktas, turintis unikalų kacijos komponentą (kalcio, magnio, kalio, natrio), kurio hidroksibutirato koncentracija yra tokia pati, palyginti su rekomenduojama 6-9 gramų natrio hidroksibutirato doze, tačiau gali sumažinti 92% natrio arba apie 1000-1500mg/night. Nors tikslus Xywav mechanizmas vis dar neaiškus, manoma, kad Xywav terapinį poveikį katapleksijai ir EDS sukelia GABAB poveikis noradrenerginiams ir dopaminerginiams neuronams ir thalamic žievės neuronams miego metu.

2020 m. liepą JAV FDA patvirtino Xywav 7 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems narkolepsija (narkolepsija), katapleksijai ar per dideliam dienos mieguistumui (EDS) gydyti.

Natrio oksibatas įspėja apie didelį natrio kiekį. Anksčiau tai buvo vienintelis produktas, patvirtintas katapleksijos ir EDS gydymui narkolepsija sergantiems 7 metų ir vyresniems pacientams, ir Amerikos miego medicinos akademija (AASM) jį paskyrė katapleksijos ir EDS priežiūros standartu.

Narkolepsija (narkolepsija) yra nepagydoma lėtinė neurologinė liga. Laikui bėgant ligų našta gali turėti didelį poveikį pacientų sveikatai. Daugelis pacientų gali patirti keletą metų prieš gaunant teisingą diagnozę, kuri gali turėti didelę įtaką jų kasdieniam gyvenimui. Liga yra visą gyvenimą trunkanti liga, todėl labai svarbu turėti naujų galimybių padėti gydyti EDS ir katapleksiją.

Xywav buvo sukurtas specialiai teikti mažai natrio oksibutiric rūgšties terapija narkolepsija sergantiems pacientams, ir nėra įspėjimo apie natrio kiekį, vaistas taps nauju priežiūros standartu. Suaugusiems ir pediatriškiems pacientams Xywav turi įvairius dozavimo režimus. Gydytojai gali titruoti Xywav į skirtingas dozes pacientams vartoti naktį. Kai pacientas pereina nuo natrio oksibato prie gydymo Xywav, pradinė Xywav gydymo dozė ir grafikas yra tokie patys kaip natrio oksibato (gramais gramais) ir prireikus gali būti titruojami atsižvelgiant į veiksmingumą ir toleruojamumą.