JAV FDA patvirtina „Isturisa“ (osilodrostatą) - pirmąjį vaistą, kuris tiesiogiai pašalina perteklinį kortizolio sekreciją!

JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) neseniai patvirtino „Isturisa®“ (osilodrostatas, peroralinė tabletė), skirta suaugusių pacientų, sergančių Kušingo 0010010 # 39 sindromu (CS), gydymui, būtent: hipofizės operacija negali būti ar operacija buvo atlikta. Suaugę pacientai, kurie vis dar serga. Kušingo 0010010 # 39 sindromas (CS) yra reta liga, kurią sukelia antinksčių perteklinis kortizolio sekrecija. „Isturisa“ yra pirmasis FDA patvirtintas vaistas, kuris tiesiogiai pašalina per didelę kortizolio gamybą, blokuodamas 11 β-hidroksilazę ir užkertant kelią kortizolio biosintezei.

„Isturisa®“ duos 1 mg, 5 mg ir 10 mg plėvele dengtų tablečių. „Isturisa®“ pranašumas yra tas, kad jis gali kontroliuoti ar normalizuoti kortizolio kiekį suaugusiųjų CS sergančių pacientų organizme ir yra lengvai valdomas saugumas, todėl šis produktas yra vertingas gydymo būdas CS pacientams.

„Isturisa“ sukūrė „Novartis“. Liepos mėn. 2019 įmonė pardavė tris endokrininius vaistus Italijos farmacijos kompanijai „Recordati“ už 390 mln. USD: „Isturisa“, du akromegalijos gydymo vaistus „Signifor“ (pasireotido diaspartatas) ir ilgai veikiančius vaistus „Signifor LAR“ (pasireotidas). pamoate).

Europos Sąjungoje „Isturisa“ sausio 2020 buvo patvirtinta suaugusiųjų endogeninio Kušingo sindromo (CS) gydymui. Veiklioji „Isturisa®“ farmacinė medžiaga yra osilodrostatas, kortizolio sintezės inhibitorius, veikiantis slopindamas 11-β hidroksilazę, atsakingą už paskutinę antinksčių kortizolio biosintezės stadiją. JAV ir Europos Sąjungoje „Isturisa“ suteiktas retųjų narkotikų statusas.

osilodrostato cheminė struktūrinė formulė (Šaltinis: medchemexpress.cn)

Visos klinikinės programos duomenys rodo, kad „Isturisa“ gali normalizuoti kortizolio kiekį daugumoje pacientų ir pagerinti įvairius klinikinius ligos požymius bei gyvenimo kokybę ir taip suteikti didelę klinikinę naudą tose vietose, kur netenkinami medicinos poreikiai. Visų pirma LINC-3 tyrime pasibaigus 8 savaičių atsitiktiniam abstinencijos laikotarpiui ( 34 savaitė), „Isturisa“ grupės pacientų, kurie liko normaliame kortikosteroidų diapazone, dalis buvo žymiai didesnė nei placebo grupėje (86. {{4}}% palyginti su 29. 4%). Kortizolio lygio kontrolė yra pagrindinis CS sergančių pacientų tikslas. Tyrimo metu dažniausios „Isturisa“ nepageidaujamos reakcijos buvo antinksčių nepakankamumas, galvos skausmas, vėmimas, pykinimas, nuovargis ir edema.

FDA Narkotikų įvertinimo ir tyrimų centro antrojo kambario direktorė, Mary Thanh Hai, MD sakė: 0010010 quot; FDA remia saugių ir veiksmingų retų ligų gydymo būdų kūrimą. Šis naujas gydymas gali padėti pacientams, sergantiems Kušingo sindromu, kuris yra reta liga, dėl per didelės kortizolio gamybos pacientai rizikuoja kitomis medicinos problemomis. Padėdamas pacientams pasiekti normalų kortizolio kiekį, šis vaistas yra svarbus gydymo būdas suaugusiesiems, sergantiems Kušingo 0010010 # 39 liga. 0010010 quot;

CS-Kušingo sindromo simptomai (Vaizdo šaltinis: omicsonline.org)

Anot „Baidu“ enciklopedijos, Kušingo 0010010 # 39 sindromas dar vadinamas hiperkortizolizmu (hiperkortizolizmu). Anksčiau kai kurie žmonės tai dar vadino Kušingo 0010010 # 39 sindromu. Kortizolis) sukelia daugybę klinikinių apraiškų, dar vadinamų endogeniniu Kušingo sindromu. Aukštas sergamumo amžius yra nuo 20 iki 40 metų, o vyrų ir moterų santykis yra maždaug 1: 3.

Pagal etiologiją jį galima suskirstyti į du tipus: priklausomus nuo AKTH ir nepriklausomus. Pagrindinės apraiškos yra pilnas mėnulio veidas, kruvina išvaizda, centripetalinis nutukimas, spuogai, purpuriniai dryželiai, aukštas kraujospūdis, antrinis diabetas ir osteoporozė. Be to, ilgalaikis didelių dozių gliukokortikoidų vartojimas arba ilgalaikis piktnaudžiavimas alkoholiu taip pat gali sukelti klinikines apraiškas, panašias į Kušingo 0010010 # 39 sindromą, vadinamą egzogeniniu, narkotikų ar Kušingo sindromas.