JAV FDA pirmenybę teikė Hetliozo (melatonino receptorių agonisto) peržiūrai: pirmajam Smith-Maggie sindromo (SMS) vaistui!

„Vanda Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė dvi bendrovės pateiktas Smith-Magenis sindromo (Smith-Magenis sindromas, SMS) paraiškas ir suteikė prioritetinę peržiūrą.

Paraiška apima papildomą naują vaistų vartojimą (sNDA) Hetlioz (tasimelteon) kapsulėms ir naują narkotikų aplikaciją (NDA) Hetlioz (tasimelteon) skystoms kompozicijoms, kurios naudojamos atitinkamai SMS suaugusiesiems ir vaikams. FDA paskyrė Receptinių vaistų vartotojų įstatymų (PDUFA) tikslinę datą - 2020 m. Gruodžio 1 d.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, „Vanda“ prezidentas ir generalinis direktorius, sakė: „GG quot; FDA'„ Hetlioz “programos priėmimas ir prioritetų peržiūra žymi svarbų etapą, priartinantį mus prie pagrindinės terapijos teikimo SMS pacientams. Šiuo metu joks gydymas nebuvo patvirtintas. SMS vaistais, kurie yra reta liga, kenčia apie 15 000 žmonių JAV."

Smith-Margilli sindromas (SMS) yra raidos sutrikimas, kurį sukelia nedidelio žmogaus 17p chromosomos segmento ištrynimas. Retesniais atvejais SMS sukelia taško mutacija RAI1 gene, kuris yra trūkstamame regione.

Manoma, kad JAV naujagimių SMS dažnis yra 1/15 000–25 000. SMS žinutės paprastai nėra paveldimos, bet dėl ​​išbraukimo iš naujo. Žmonės, turintys SMS, turės tam tikrų fizinių, psichologinių ir elgesio problemų. Dažniausias SMS simptomas yra stiprus miego sutrikimas, o pacientų ir jų šeimų gyvenimas yra labai sutrikdytas.

„Tasimelteon“ molekulinė struktūra (paveikslo šaltinis: link.springer.com)

Hetliozas (tasimelteonas) yra melatonino receptorių agonistas. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje „Hetlioz“ buvo patvirtintas gydyti ne visą parą veikiančius miego sutrikimus (ne visą parą budinčius miego sutrikimus, GG, ne 24, GG, „GG“, „ne“). 24") pacientams, sergantiems visišku aklumu, o tai yra pirmieji vaistai, naudojami šiai indikacijai.

Šiuo metu nė viena reguliavimo agentūra nėra patvirtinusi „Hetlioz“ SMS gydymui.