JAV FDA patvirtino „Alkindi Sprinkle“, skirtą gydyti antinksčių nepakankamumu sergančius vaikus!

„Eton Pharmaceuticals“ yra profesionali farmacijos įmonė, užsiimanti novatoriškų retų vaikų ligų terapijos kūrimu ir prekyba. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Alkindi Sprinkle (hidrokortizono) geriamąsias granules kaip alternatyvią antinksčių žievės nepakankamumo (AI) vaikų iki 17 metų gydymo terapiją.

„Alkindi Sprinkle“ yra greito atpalaidavimo geriamoji hidrokortizono granulių kompozicija, kurios tinkamumo laikas kambario temperatūroje yra 3 metai ir nereikia šaldyti. Tikimasi, kad vaistas bus prieinamas 2020 m. Ketvirtąjį ketvirtį.

Verta paminėti, kad „Alkindi Sprinkle“ yra pirmoji ir vienintelė hidrokortizono granulė, patvirtinta FDA gydant vaikus, sergančius AI.

Alkindi Sprinkle geriamųjų granulių patvirtinimą patvirtina 6 klinikiniai tyrimai, įskaitant pirmąjį ir vienintelį intervencinį III fazės tyrimą, kuriame vertinamas geriamasis hidrokortizonas gydant AI jaunesniems kaip 8 metų vaikams.

Prieš patvirtinant „Alkindi Sprinkle“, FDA patvirtino geriamąjį hidrokortizoną, tik 5 mg ir didesnę tabletę. Norint tiksliai titruoti daugelį vaikų, reikia mažų dozių ir lankstumo. Todėl slaugytojai turi supjaustyti arba padalyti aukštos kokybės hidrokortizono tabletes, kad būtų pasiekta mažų vaikų reikalaujama maža dozė, dėl kurios dozės gali būti netikslios.

„Alkindi Sprinkle“ gaminamas naudojant komerciškai patikrintą technologiją, jo stiprumas yra 4: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, o tai leis gydytojams individualiai skirti vaistą pagal kiekvieno paciento poreikius, atsižvelgiant į dozavimo ir vartojimo instrukcijas.

„Eton Pharmaceuticals“ generalinis direktorius Seanas Brynjelsenas sakė: „FDA pritarimas„ Alkindi Sprinkle “yra proveržis vaikams, sergantiems antinksčių nepakankamumu, ir globėjams. Mums labai malonu pateikti FDA patvirtintą produktą, kuris gali padėti vaikams gydyti mažas hidrokortizono dozes ir dozes. Tikimės artimiausiais mėnesiais pacientams pateikti šį produktą."

Vaikų antinksčių nepakankamumas (PG) yra reta liga, kuriai būdingas nesugebėjimas sintetinti ir išskirti hidrokortizono (kortizolio), o kartais net aldosterono. Tai gali sukelti per daug vyriškų hormonų (nenormalus moterų seksualinis vystymasis, ankstyvas brendimas, augimo nutraukimas ir žemas ūgis). Dažniausia vaikų AI forma yra įgimta antinksčių hiperplazija (CAH), kurią sukelia genetiniai defektai. Pacientams, sergantiems pirminiu ar centriniu (antros ir trečios klasės) AI, kortizolio koncentracija yra nepakankama. Kortizolio kiekio sumažėjimas organizme gali sukelti mirtinas pasekmes, pavyzdžiui, antinksčių krizę. Norint išgyventi, AI sergantiems pacientams kasdien reikia vartoti kortizolio. Etonas apskaičiavo, kad vaikų intelektinė veikla JAV paveikia 5000–11 000 vaikų.