JAV FDA patvirtino „Oxlumo“: pirmąjį vaistą pirminės 1 tipo hiperoksalo rūgšties (PH1) gydymui!

„Alnylam Pharmaceuticals“ yra absoliuti lyderė kuriant RNAi terapiją ir išleido du RNAi vaistus („Onpattro“, „Givlaari“). Neseniai kompanijos' trečiasis RNAi vaistas „Oxlumo“ (lumasiranas) buvo patvirtintas JAV FDA pirminės 1 tipo hiperoksalurijos (PH1) gydymui.

Verta paminėti, kad patvirtindama „Oxlumo“, FDA taip pat išleido „Alnylam“ retų vaikų ligų prioriteto peržiūros kvitą (PRV), kad apdovanotų įmonę už jos išskirtinį indėlį kuriant naujus vaistus nuo retų vaikų ligų.

Praėjusią savaitę „Oxlumo“ taip pat gavo Europos Komisijos (EK) patvirtinimą gydyti visų amžiaus grupių PH1 pacientus. PH1 yra itin reta liga, kuria gali sirgti bet kokio amžiaus žmonės. Jam būdinga per didelė oksalato gamyba, dėl kurios gali atsirasti galutinės stadijos inkstų liga (ESKD) ir kitos sisteminės komplikacijos.

„Oxlumo“ yra pirmasis vaistas, patvirtintas gydyti PH1 ir vienintelis gydymas, kuris, kaip įrodyta, sumažina kenksmingą oksalato kiekį. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA PHL gydymui „Oxlumo“ suteikė vaikų retų ligų pavadinimą, retųjų vaistų pavadinimą (ODD) ir proveržio vaistų pavadinimą (BTD). Europos Sąjungoje „Oxlumo“ buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) ir prioritetinių vaistų pavadinimas (PRIME).

Oxlumo yra pirmasis galimas gydymas, kurio metu pastebimai sumažėja oksalato išskyrimas su šlapimu. 3 fazės klinikiniai duomenys parodė, kad gydymas Oxlumo žymiai sumažino oksalo rūgšties gamybą kepenyse, o tai gali išspręsti būdingą PH1 patofiziologinę problemą. „Oxlumo“ patvirtinimas rinkodarai turės reikšmingą klinikinį poveikį PH1 pacientams.

Šis patvirtinimas grindžiamas 2 3 fazės klinikinių tyrimų rezultatais (ILLUMINATE-A, ILLUMINATE-B).

——ILLUMINATE-A atliekamas PH1 vaikams ir suaugusiesiems nuo 6 metų. Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pirminę vertinamąją vertę: lyginant su placebo grupe, šlapimo oksalato lygis gydymo Oxlumo grupėje sumažėjo vidutiniškai 53% (p< 0,0001)="" ir="" vidutiniškai="" 65%="" sumažėjimas,="" palyginti="" su="" placebo="" grupe.="" su="" bazine="" linija.="" be="" to,="" 84%="" pacientų,="" gydytų="" oxlumo="" grupėje,="" šlapimo="" oksalato="" koncentracija="" buvo="" normali="" arba="" beveik="" normali,="" palyginti="" su="" 0%="" placebo="" grupėje.="" šių="" metų="" birželį="" tyrimo="" rezultatai="" buvo="" paskelbti="" europos="" inkstų="" asociacijos="" -="" europos="" dializės="" ir="" transplantacijos="" asociacijos="" (dra-edta)="" tarptautinėje="">

——ILLUMINATE-B tyrimas parodė, kad Oxlumo veiksmingumas ir saugumas kūdikiams ir vaikams iki 6 metų yra panašus į ILLUMINATE-A tyrimo rezultatus. Šių metų spalio 22 dieną tyrimo rezultatai buvo paskelbti Amerikos nefrologijos draugijos (ASN) internetiniame metiniame susitikime.

Pirminė 1 tipo hiperoksalo rūgštis (PH1) yra progresuojanti ir niokojanti liga. Pernelyg didelė oksalo rūgšties gamyba sukelia inkstų nepakankamumą, turi didelį sergamumą ir mirtingumą. Kepenų transplantacija šiuo metu yra vienintelis pagrindinės ligos priežasties sprendimas. gydymo metodas. Ši liga yra labai reta ir gyvybei pavojinga liga, pažeidžianti inkstus ir kitus gyvybiškai svarbius organus. Šia liga serga kūdikiai, vaikai ir suaugusieji. Pacientai susiduria su pakartotiniais ir skausmingais akmeniniais reiškiniais, taip pat su progresuojančiu ir nenuspėjamu inkstų funkcijos sumažėjimu. , Kuris galiausiai sukelia inkstų ligos galutinę stadiją, reikia intensyvios dializės, kaip tilto atliekant dvigubą kepenų / inkstų transplantaciją. PH1 paprastai vystosi vaikystėje ir reikalauja skubios ir veiksmingos intervencijos. Pacientams, kuriems yra pažengusios stadijos, nelieka nieko kito, kaip tik dializuoti.

„Oxlumo“ yra poodinis RNR vaistas, skirtas hidroksi rūgšties oksidazei 1 (HAO1), sukurtas pirminės 1 tipo hiperoksalurijos (PH1) gydymui. HAO1 koduoja glikolato oksidazę (GO). Todėl nutildydamas HAO1 ir išeikvodamas GO fermentą, Oxlumo gali slopinti ir normalizuoti oksalo rūgšties (metabolito, tiesiogiai susijusio su PH1 patofiziologija) gamybą kepenyse, taip galėdamas užkirsti kelią PH1 ligos progresavimui.

„Oxlumo“ priima naujausią patobulintą ir stabilų „Alnylam&# 39“ chemikalų konjuguotų ESC-GalNAc cheminių medžiagų technologiją, kuri leidžia švirkšti po oda, kad būtų veiksmingesnis ir ilgaamžiškesnis, ir turi platų terapinį indeksą. Šiuo metu „Alnylam“ atlieka dar vieną pasaulinį III fazės tyrimą „ILLUMINATE-C“, kad įvertintų „Oxlumo“ gydant visų amžiaus grupių PH1 pacientus, sergančius pažengusia inkstų liga, ir tikimasi, kad rezultatai bus gauti 2021 m.