JAV FDA patvirtina „Vyxeos“ dėl ūminės mieloidinės leukemijos (AML) vaikų, kurių amžius ≥ 1 metai

„Jazz Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Vyxeos“ (daunorubicino ir citarabino) etiketės peržiūrą, kad būtų įtraukta nauja indikacija: ≥1 metų pacientų, naujai diagnozuotų ir gydomų pacientų gydymui. susijusi ūminė mielopatija. Vaikai, sergantys ūmine mieloleukemija (t-AML) arba ūmine mielogenine leukemija (AML-MRC), turintys pokyčių, susijusių su mielodisplazija.

Patvirtinimas pagrįstas 2 vienos rankos klinikinių tyrimų saugumo duomenimis (AAML1421 tyrimą atliko Vaikų onkologijos grupė (COG), o CPX-MA-1201 tyrimą atliko Sinsinati vaikų ligoninė (CCH)). ir pakankami bei geri rezultatai suaugusiems pacientams. Kontroliuojamų tyrimų veiksmingumo įrodymai.

Jazz vykdomasis viceprezidentas, medicinos mokslų daktaras Robertas Iannone, sakė: „Džazas“; „Jazz“ metu mes manome, kad visi pacientai, sergantys sudėtingomis ligomis, nusipelno sprendimų ir sunkiai dirba, kad išplėstų mūsų terapijos mokslą, kad užtikrintų, jog didžiausias pacientų skaičius gali pasinaudoti mūsų teikiamomis galimybėmis. Vaistai. Privalumai. Nors pediatriniai pacientai sudaro santykinai nedidelę dalį visų ŪML sergančių pacientų, šiuo atveju skubiai reikia veiksmingesnio gydymo. Išplėsdama „Vyxeos“ etiketę į vaikų populiaciją, „Jazz“ rodo mūsų nuolatinį įsipareigojimą plėsti vėžio tyrimus ir sutelkti dėmesį į žmones, kuriems galime turėti didžiausią įtaką."

Vyxeos saugumas ir farmakokinetika vaikams ir jauniems suaugusiesiems buvo patvirtinta dviejuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo pacientai, sergantys ŪML ar recidyvavusiais / atspariais hematologiniais piktybiniais navikais. Trečdalis aštuonerių 1-21 metų vaikų, kuriems pirmą kartą atsinaujino ŪML, buvo įtraukti į 1/2 fazės AAML1421 tyrimą, kurį atliko KG, o 27 pacientai, sergantys recidyvavusiais / atspariais hematologiniais piktybiniais navikais, kurių amžius nuo 1 iki 19 metų, buvo įtraukti į CCH. 1 fazės CPX-MA-1201 tyrimas. Nei viename tyrime nebuvo nustatyta saugumo skirtumo pagal amžių. Įrodymai, skirti tirti CPX351-301 veiksmingumą suaugusiesiems, patvirtina „Vyxeos“ vartojimą šiai indikacijai.

CPX351-301 yra pagrindinis 3 fazės tyrimas, atliktas 309 senyviems pacientams (60–75 metų), sergantiems didelės rizikos ŪML, kurie anksčiau nebuvo gydomi (pradinis gydymas). Vyxeos buvo derinamas su standartiniais citarabino {{5}} daunorubicino (7+3) chemoterapijos režimais. Duomenys parodė, kad, lyginant su kontroline grupe (7+3), bendras Vyxeos gydymo grupės išgyvenamumas (OS) pasiekė statistiškai reikšmingą pagerėjimą (vidutinė OS: 9,6 mėn., Palyginti su 5,9 mėn., Dvišalė p = 0,005, HR [95 % CI] = 0,69 [0,52,0,90]), visiškos remisijos greitis buvo žymiai padidėjęs (37 % prieš 26 %, p = 0,036), o kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos (HSCT) greitis padidėjo (34 % prieš 25 %).

„Vyxeos“ turi juodą dėžutę, įspėjančią, kad vaisto negalima pakeisti kitais produktais, kuriuose yra daunorubicino ir (arba) citarabino. 3 fazės tyrimo metu dažniausios nepageidaujamos reakcijos (dažnis ≥25%) buvo kraujavimas, karščiavimas, bėrimas, patinimas, pykinimas, burnos ar gerklės skausmas, viduriavimas, vidurių užkietėjimas, raumenų skausmas, nuovargis, skrandžio skausmas, dusulys, galvos skausmas, Kosulys, apetito praradimas, nereguliarus širdies plakimas, plaučių uždegimas, kraujo infekcija, šaltkrėtis, miego sutrikimas ir vėmimas.

„Vyxeos“ yra kombinuotas citarabino ir daunorubicino gydymas santykiu 5: 1. Šie du vaistai yra įklijuoti į nanomasto liposomų pristatymo priemonę. Ši nano masto liposomų pernešimo priemonė gali padidinti veiksmingumą, tuo pačiu sumažinant riziką vartoti kiekvieną vaistą atskirai.

„Vyxeos“ sukurtas remiantis „Jazz&# 39“ nuosavybės teise priklausančia technologijų platforma „CombiPlex“, kuri gali racionaliai sukurti ir greitai įvertinti vaistų nuo vėžio derinį, derindama tradicinę chemoterapiją ir molekulinius tikslinius vaistus, kad sustiprintų priešnavikinį aktyvumą. „CombiPlex“ atpažįsta efektyviausią kombinuotų vaistų sinerginį molinį santykį in vitro ir tuo pačiu nustato šį molinį santykį nano masto vaistų pristatymo komplekse, kad po vartojimo galėtų išlaikyti šį optimizuotą derinį, kad būtų užtikrintas šis molinis santykis. audinių, ši technologijų platforma gali išspręsti daugelį pagrindinių tradicinių derinių schemų trūkumų, taip pat būdingus iššūkius, su kuriais susiduria kuriant kombinuotus vaistus.

Jungtinėse Valstijose FDA „Vyxeos“ patvirtino 2017 m. Rugpjūčio mėn. Dėl minėtų indikacijų. Tai pirmasis rinkoje parduodamas tam tikros rūšies ūminės mieloidinės leukemijos (AML) terapinis vaistas. Derinant du dažniausiai vartojamus chemoterapinius preparatus, tai žymiai pagerina chemoterapijos poveikį ir prailgina pacientų išgyvenimo laiką. Kartu su „Vyxeos“ yra juoda dėžutė, įspėjanti, kad griežtai draudžiama „Vyxeos“ pakeisti kitais vaistais, kurių sudėtyje yra daunorubicino ar arabinosido. Anksčiau FDA „Vyxeos“ suteikė retųjų vaistų statusą, proveržio statusą ir prioritetinės peržiūros statusą.

Ūminė mieloidinė leukemija (ŪML) yra piktybinis vėžys, kurio kaulų čiulpų ląstelės dauginasi nenormaliai, o tai pasireiškia kaip nuolatinis baltųjų kraujo kūnelių padidėjimas kraujyje. Tai piktybinė liga, kuriai būdingas didelis mirtingumas. Su gydymu susijusi ūminė mieloidinė leukemija (t-AML) dažnai pasireiškia vėžiu sergantiems pacientams, gydomiems chemoterapija ar radioterapija, o per 5 metus po gydymo dažnis siekia net 8–10%. Ūminė mieloidinė leukemija (AML-MRC) su susijusiais mielodisplazijos pokyčiais daugiausia pasireiškia kaip kraujo sistemos sutrikimai ir genų mutacijos kaulų čiulpų ląstelėse. Šių dviejų tipų AML vidutinė gyvenimo trukmė yra palyginti maža. (