JAV FDA patvirtino „Bayer Lampit“ (nifurtimox), skirtą naudoti vaikams!

Neseniai „Bayer“ paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Lampit“ (nifurtimox) dalines tabletes, skirtas vaikams (0–18 metų, sveriantiems ≥ 2,5 kg), kad būtų galima gydyti Chagas ligos sukeltą „Trypanosoma cruzi“ (T. cruzi) ( Chagos liga).

„Lampit“ yra nauja, dalijama, lengvai disperguojama tabletė, kurią galima atskirti rankomis ties taškų linija. Tabletė naudoja naują formulę, kurią galima lengvai ištirpinti vandenyje. Tai yra naudinga vaikams, kuriems gali būti sunku ryti ar kuriems reikia pusės tabletės. Kalbant apie vaistus, „Lampit“ gali būti koreguojama atsižvelgiant į paciento&# 39 svorį.

Remiantis pacientų, kurių imunoglobulino G (IgG) antikūnai tampa neigiami arba optinis tankis mažėja mažiausiai 20%, santykiu, atlikus du skirtingus IgG antikūnų testus prieš Trypanosoma cruzi antigeną, FDA paspartino Lampit patvirtinimą šiai indikacijai. Tolesnis šios indikacijos patvirtinimas gali priklausyti nuo patvirtinamųjų tyrimų patvirtinimo ir klinikinės naudos aprašymo.

Chagos liga yra užkrečiama tropinė liga, kuria serga maždaug 300 000 žmonių JAV. Ši liga yra endeminė daugelyje Lotynų Amerikos dalių, tačiau JAV ši liga vis labiau kelia susirūpinimą sveikata. Vaisto patvirtinimas vaikams yra svarbus etapas.

Aleksandra Vlajnic, MD, „Bayer Americas“ vyresnioji viceprezidentė ir medicinos reikalų vadovė, sakė: „Chagos liga gali pasireikšti bet kuriame amžiuje, todėl svarbu anksti ją aptikti ir gydyti. Vaikų gydymo svarba yra pagrindinė „Bayer“ bendradarbiavimo su sveikatos priežiūros institucijomis priežastis. Tikslas yra padidinti galimybę gauti Lampit kaip Chagas ligos gydymo priemonę."

FDA&# 39 patvirtinimas „Lampit“ pagrįstas III fazės CHICO tyrimo rezultatais (NCT02625974). Tai yra pirmoji didžiausio klinikinio gydymo III etapo projekto, kuris kada nors buvo vykdomas vaikams, sergantiems Chagos liga, dalis. Rezultatai patvirtino „Lampit“ (lengvai dalijamos, lengvai pasklidžios, naujos formulės nifurtimokso tabletės su dalimis), skirtą vaikų, sergančių Chagas, gydymui. liga Saugumas ir efektyvumas. CHICO yra perspektyvus, atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, istoriškai kontroliuojamas III fazės tyrimas, atliktas 25 tyrimų centruose Argentinoje, Bolivijoje ir Kolumbijoje 2016–2018 m. Iš viso buvo įtraukta 330 serologinių įrodymų T. cruzi infekcijos atvejų. Vaikai be širdies ir kraujagyslių ir (arba) virškinimo trakto simptomų, susijusių su Chagos liga, buvo įvertintas veiksmingumas, saugumas ir farmakokinetika. Tyrimo metu pacientai buvo atsitiktinai paskirstyti santykiu 2: 1, jiems buvo suteiktas 60 dienų (n=219) arba 30 dienų (n=111) Lampit gydymo planas ir jie buvo stebimi vienerius metus po gydymo.

Rezultatai parodė, kad 60 dienų Lampit schema buvo geresnė už istorinę placebo kontrolę, atsižvelgiant į serologinį atsaką po vienerių metų stebėjimo po gydymo pabaigos ir pasiekus pirminį tyrimo baigtį. Serologinio atsako atžvilgiu 60% gydymo schema visoje tyrimo populiacijoje buvo pranašesnė už 30 dienų schemą (nepatvirtinta dozavimo schema). Tyrimo metu gydymas „Lampit&# 39“, atsižvelgiant į svorį, parodė gerą saugumą. Tyrimas bus tęsiamas antrąja dalimi („Lampit-SECURE“), kai pacientai bus stebimi 3 metus, siekiant patvirtinti veiksmingumą ir saugumą.

Jaime'as Altchehas, koordinuojantis CHICO tyrimo tyrėjas ir Ricardo Gutierrez vaikų ligoninės, esančio Buenos Airėse, Argentinoje, Parasitologijos ir Chagos ligų skyriaus vedėjas, sakė: „Iš tikrųjų, kuo jaunesnis pacientas, tuo didesnė tikimybė pasveikimas. Taip. Naudodami naują pediatrinę formulę galime tiksliau gydyti naujagimius ir kūdikius. Šią naujos formulės tabletę galima lengvai padalyti ir ji labai greitai ištirpsta vandenyje. Tai ypač svarbu, nes šie labai maži vaikai negali nuryti kietų tablečių, tačiau turi būti gydomi vaistais tris kartus per dieną per 60 dienų. Naujoji formulė nifurtimox yra didelis žingsnis link tikslo gydyti visus užkrėstus vaikus. Ankstyvas gydymas po infekcijos yra labai svarbus siekiant užkirsti kelią suaugusiųjų ligoms. CHICO tyrime Lampit parodė gerą antiprotozinį aktyvumą 0-17 metų vaikams."

Kontroliuoti Chagos ligą siekiama pašalinti užsikrėtimą, kontroliuoti ligos sukėlėją, gydyti vaisingo amžiaus mergaites ir moteris (kad būtų išvengta transplacentinio perdavimo) ir ištirti kraują prieš perpilant. Be to, jos tikslas - leisti užkrėstiems asmenims gauti medicininę apsaugą visais ligos etapais.

Chagos liga gydoma tik dviem nitroheterocikliniais junginiais - nifurtimoksu ir benznidazolu. Kol kas nifurtimox tiekiamas tik kaip 120 mg tabletė, kurią sunku sušvirkšti, ypač mažiems vaikams. Dabar „Bayer“ sukūrė 30 mg tabletę. Abi šios tabletės dabar yra greitai išsisklaidančios formulės, kurias galima lengvai padalyti. Jie taip pat gali būti greitai ištirpinami vandenyje, kad susidarytų srutos pacientams, kuriems sunku nuryti tabletes. Naujoji formulė buvo sėkmingai naudojama CHICO tyrime, pagerinant visų amžiaus grupių vaikų tikslumą, saugumą ir atitikimą gydymui.

Naujai suformuluotas nifurtimoksas pagerins naujagimių, kūdikių ir vaikų, kurie yra pažeidžiamiausia Chagos liga sergančių pacientų grupė, administravimą ir reikšmingai prisidės prie ligos kontrolės.

Trypanosoma cruzi (nuotraukos šaltinis: PSO)

Chagos ligą sukelia kruopščiai tripanosoma. Pagrindinis perdavimo vektorius yra kraują siurbiančios klaidos. Jį 1908 m. Atrado daktaras Chagasas, todėl jis dar vadinamas Chagos liga. Dažniausiai paplitusi Centrinėje ir Pietų Amerikoje, todėl ji dar vadinama Chagos liga. Trypanosoma cruzi gyvena žmonių ir žinduolių kraujyje ir įvairiose audinių ląstelėse. Jo gyvenimo istorijoje yra dvi piramidžių ir amastigotų formos. Dėl odos žaizdų infekcija į žmogaus kraują įsiveržia. Liga taip pat gali būti užkrėsta per motinos pieną, placentą, perpilant kraują arba nurijus maistą, užkrėstą užkrečiamais triatomino išmatomis. Manoma, kad Centrinėje ir Pietų Amerikoje yra 20 milijonų užkrėstų žmonių.

Daugelis infekcijų yra besimptomės. Simptominiai atvejai rodo tik lengvus į gripą panašius simptomus, kurie atsiranda iškart po užsikrėtimo. Maždaug po 2 mėnesių Chagos liga įgavo lėtinę stadiją, trunkančią daugelį metų, sukeliančią sunkius organų pažeidimus ir galiausiai staigią širdies mirtį. Išsilavinimas, ankstyva diagnozė ir gydymas yra raktai norint užkirsti kelią Chagos ligai.

Šiuo metu dėl nepakankamo supratimo apie ligą ir ribotos galimybės gydytis mažiau nei 1% pacientų, užkrėstų Chagos liga, gydomas. „Bayer“ yra įsipareigojusi išplėsti nifurtimokso įsigijimą ir naudojimą teikdama naujas registravimo programas ir teikdama naujus preparatus šalyse, kuriose yra didelė ligų našta.