Bylvay (odeviksibatas) netrukus bus patvirtintas JAV ir ES!

„Albireo Pharma“ yra reta kepenų ligų įmonė, kurianti naujus tulžies rūgšties reguliatorius. Neseniai bendrovė paskelbė, kad Europos vaistų agentūros (EMA) žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) paskelbė teigiamą peržiūros nuomonę, kurioje rekomendavo patvirtinti Bylvay (odeviksibatas) progresuojančiai šeiminei intrahepatinei cholestazei (PFIC) gydyti. ). „Bylvay“ yra stiprus, kartą per dieną nesisteminis klubinės žarnos tulžies rūgšties pernašos inhibitorius (IBATi), kuris gali tapti pirmuoju nechirurginiu šios retos ligos gydymu ir pakeis PFIC 1, 2 ir 3 tipus. Vaikų gydymo modelis.

Dabar CHMP nuomonės bus pateiktos peržiūrėti Europos Komisijai (EK), kuri paprastai priims sprendimą dėl patvirtinimo per ateinančius 2 mėnesius. Jungtinėse Valstijose „Bylvay“ FDA vykdo prioritetinę peržiūrą, o tikslinė Receptinių vaistų vartotojų mokesčio įstatymo (PDUFA) data yra 2021 m. Liepos 20 d. Europos Sąjungoje „Bylvay“ yra vienintelis IBA, kurį EMA skyrė už pagreitintą procesą. vertinimas. Anksčiau EMA taip pat suteikė Bylvay retųjų vaistų pavadinimą ir prioritetinį vaistą (PRIME) PFIC gydymui. Be PFIC, Bylvay taip pat suteiktas retųjų vaistų priskyrimas Alagille sindromui, tulžies atrezijai ir pirminiam cholangitui gydyti.

PFIC yra reta, niokojanti ir niokojanti liga, paveikianti mažus vaikus ir galinti sukelti progresuojančią, gyvybei pavojingą kepenų ligą. Daugeliu atvejų PFIC gali sukelti kepenų cirozę ir kepenų nepakankamumą per pirmuosius 10 gyvenimo metų. Ryškiausias ir varginantis nuolatinis PFIC pasireiškimas yra intensyvus niežėjimas, dėl kurio dažnai smarkiai pablogėja gyvenimo kokybė. Šiuo metu PFIC gydyti nėra vaistų, o daugeliui pacientų vienintelė galimybė yra kepenų transplantacija ar kitos invazinės operacijos. Dabartinė standartinė kepenų transplantacijos priežiūra susiduria su realiais iššūkiais, įskaitant imunosupresiją visą gyvenimą ir sunkumų rasti organus mažiems vaikams.

Jungtinėse Valstijose ir Europos Sąjungoje „Bylvay“ gali tapti pirmuoju vaistu, gavusiu reguliavimo leidimą gydyti PFIC. Jungtinėse Valstijose, patvirtinus „Bylvay“, „Albireo“ galės gauti retų vaikų ligų prioriteto peržiūros kvitą (PRV), o „Bylvay“ bus parduodamas 2021 m. Antroje pusėje. Šiuo metu „Bylvay“ 3 fazės BOLD tyrimas tulžies atrezijos ir visuotinis 3 fazės ASSERT tyrimas Alagilio sindromui gydyti.

Cheminė sudėtisodeviksibatas(nuotraukos šaltinis: medkoo.com)

Veiklioji Bylvay&# 39 farmacinė medžiaga yra odeviksibatas, kuris yra novatoriškas, stiprus ir selektyvus, nesisteminis, klubinės žarnos tulžies rūgšties nešiklio (IBAT) inhibitorius, turintis minimalų sisteminį poveikį ir veikiantis lokaliai žarnyne. Šiuo metu vaistas kuriamas retoms vaikų cholestazinėms kepenų ligoms, įskaitant PFIC, tulžies atrezijai, Alagilio sindromui ir kt., Gydyti; tarp jų PFIC yra pirmoji tikslinė indikacija.

„Albireo“ prezidentas ir generalinis direktorius Ronas Cooperis sakė: „Šiandieninė CHMP teigiama nuomonė apie„ Bylvay “priartina mus prie žingsnio prie tikslo pradėti pirmąjį nechirurginį gydymą istorijoje. Šis gydymas gali sumažinti PFIC poveikį šeimoms ir vaikams. Našta. Paleisdami „Bylvay“, mes tikimės, kad vaikai trumpam palengvins tokius simptomus kaip niežulys ir ilgalaikius svarbių parametrų, tokių kaip augimas, pagerėjimą."

CHMP teigiama „Bylvay“ apžvalga remiasi dviejų klinikinių tyrimų (PEDFIC 1, PEDFIC 2) duomenimis, kuris yra didžiausias pasaulyje atliktas 3 fazės klinikinis PFIC tyrimas.

PEDFIC-1 yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas 3 fazės tyrimas, kurio rezultatai atitinka pagrindinį JAV ir ES reguliavimo reikalavimų tikslą: lyginant su placebu, Bylvay žymiai pagerino odos niežėjimą (p=0,004) ir žymiai sumažino tulžies rūgšties reakcija (SBA, p=0,003), gerai toleruojama ir labai retai pasireiškia viduriavimas / dažnas tuštinimasis (9,5% gydymo grupėje ir 5,0% placebo grupėje).

PEDFIC-2 yra ilgalaikis, atviras 3 fazės pratęsimo tyrimas. Duomenys dar kartą patvirtina stiprų Bylvay&# 39 veiksmingumą, rodantį, kad pacientams, gydomiems iki 48 savaičių, SBA yra nuolat ir nuolat mažinamas, pagerėja niežulio įvertinimas, kepenys ir augimas. Funkciniai rodikliai teikia vilčių.

Šių dviejų tyrimų metu Bylvay buvo gerai toleruojamas, o viduriavimas / dažnas tuštinimasis buvo dažniausi su gydymu susiję nepageidaujami virškinimo trakto reiškiniai. Jokių rimtų su gydymu susijusių nepageidaujamų reiškinių neįvyko.

Apskritai šie tyrimai patvirtino Bylvay&# 39 potencialą kaip pirmąjį PFIC gydymą. PFIC yra niokojanti liga ir šiuo metu gydoma chirurgija, įskaitant kepenų transplantaciją. „Bylvay“ yra saugus ir veiksmingas vaistas, galintis sukelti realių pokyčių PFIC pacientams ir jų šeimoms. Gavęs reguliavimo leidimą, „Albireo“ planuoja „Bylvay“ pateikti į rinką 2021 m. Antroje pusėje.