Concord Kylin Crysvita Europos Sąjungoje buvo patvirtinta gydyti paauglius ir suaugusius pacientus!

Kyowa Kirin neseniai paskelbė, kad Europos Komisija (EK) patvirtino Crysvitą (burosumabą) paaugliams ir suaugusiesiems, sergantiems X susieta hipofosfatemija (XLH), gydyti. Anksčiau „Crysvita“ buvo sąlygiškai patvirtinta gydyti XLH vaikus ir paauglius, kurie yra 1 metų ir vyresni, turi vaizdinių kaulų ligų įrodymų ir auga kaulai.

„Crysvita“ yra vienintelis gydymo būdas, susijęs su XLH patofiziologija. XLH yra reta genetinė liga, pažeidžianti kaulus, raumenis ir sąnarius visą gyvenimą. Paskutinis patvirtinimas išplės taikomą „Crysvita“ populiaciją: visi Europos XLH paaugliai, turintys vaizdinių kaulų ligos požymių (neatsižvelgiant į kaulų augimo būklę), ir XLH suaugę pacientai dabar gali būti gydomi „Crysvita“.

Šis patvirtinimas grindžiamas dviejų III fazės tyrimų duomenimis: III fazė UX023-CL303 yra atsitiktinių imčių dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kurio metu buvo tiriamas Crysvita saugumas ir veiksmingumas suaugusiems pacientams, sergantiems XLH; III fazė UX023 - CL304 tyrimas yra atviras vienos rankos tyrimas, kurio metu tiriamas Crysvita poveikis suaugusiųjų, sergančių XLH, osteomaliacijos (skeleto minkštėjimo) gydymui. Dviejuose tyrimuose nustatyta, kad Crysvita padidina ir palaiko normalią fosfatų koncentraciją serume, padeda gydyti pseudofraktus ir lūžius, susijusius su osteomaliacija, ir pagerina osteomaliaciją. Kiti tikslai parodė, kad laikui bėgant pacientai sumažino skausmą ir sustingimą, pagerino fizinę funkciją ir judrumą. „Crysvita“ saugumas atitinka tą, kuris buvo pastebėtas kituose „Crysvita“ tyrimuose. Nepageidaujami reiškiniai yra reakcijos injekcijos vietoje, hiperfosfatemija ir padidėjusio jautrumo reakcijos. Nebuvo jokių rimtų nepageidaujamų reiškinių, susijusių su gydymu.

Daktarė Karine Briot iš Kočino ligoninės Prancūzijoje sakė:" Kol kas suaugusiems pacientams, sergantiems XLH, gydymo galimybės yra labai ribotos. Šiandien&# 39 patvirtinimas yra svarbi pažanga, o tai reiškia, kad pirmą kartą šie suaugę pacientai, sergantys XLH, gydo pagrindinę XLH priežastį."

„Kyowa Kirin International“ prezidentas Abdulas Mullickas sakė: „EB pritarimas yra svarbus etapas valdant XLH. XLH yra progresuojanti, visą gyvenimą trunkanti liga, turinti didelį poveikį vaikų ir suaugusiųjų gyvenimui. Gavę šį patvirtinimą, XLH paaugliai ir suaugusieji taip pat galės gauti naudos iš gydymo Crysvita, kuris yra vienintelis gydymo būdas, skirtas pagrindinei XLH patofiziologijai. Dabar daugiausia dėmesio skirsime tam, kad kvalifikuotesni pacientai gautų gydymą."

Vaizdo šaltinis: slideshare.net

X susieta hipofosfatemija (XLH) yra reta genetinė liga, sukelianti kaulų, raumenų ir sąnarių anomalijas. XLH nekelia pavojaus gyvybei, tačiau jo našta yra visą gyvenimą ir palaipsniui, o tai gali pabloginti asmens gyvenimo kokybę. XLH simptomai ir požymiai prasideda ankstyvoje vaikystėje ir sukelia apatinių galūnių deformacijas, žemą ūgį ir skausmą. Tai sukels vaikščiojimo ir kūno funkcijų sunkumų ir paveiks gyvenimo kokybę. Skeleto deformacijos ir neišspręsta hipofosfatemija reiškia, kad liga toliau vystosi suaugusiesiems, sukelianti skausmą ir sustingimą, taip pat daugybinius raumenų ir kaulų sistemos defektus, kurie gali būti jau antra ar trečia dešimtoji po paciento gimimo. Metai buvo paveikti.

„Crysvita&# 39“ veiklioji medžiaga yra burosumabas, kuris yra rekombinantinis visiškai humanizuotas IgG1 monokloninis antikūnas, kurio tikslas yra prisijungti ir slopinti fibroblastų augimo faktoriaus 23 (FGF-23) aktyvumą. FGF23 yra hormonas, mažinantis fosfatų kiekį serume, reguliuojant inkstų fosfatų išsiskyrimą ir aktyvią vitamino D gamybą. XLH atveju FGF23 lygis ir aktyvumas yra per didelis, todėl fosfatų atliekos ir hipofosfatemija.

„Crysvita“ gali nukreipti FGF-23, kad slopintų biologinį FGF-23 aktyvumą. Blokuodamas pernelyg didelį FGF-23 paciento' kūne, Crysvita gali padidinti fosfatų reabsorbciją inkstuose ir padidinti vitamino D gamybą, taip padidindamas fosfatų ir kalcio absorbciją žarnyne. „Crysvita“ sukurtas gydyti su FGF-23 susijusias hipofosfatemijos ligas, tokias kaip XLH, naviko sukelta osteomaliacija (TIO) / epidermio nevus sindromas (ENS).

Crysvita yra pirmasis rekombinantinis visiškai žmogaus monokloninis IgG1 antikūnas, tiesiogiai nukreiptas į FGF23. Vaistą atrado Kyowa Kirin ir jis buvo sukurtas bendradarbiaujant su „Ultragenyx“.

Jungtinėse Amerikos Valstijose Crysvita buvo patvirtinta gydyti vaikus ir suaugusius, sergančius XLH, kurių amžius ≥ 6 mėnesiai. Šių metų birželį JAV FDA vėl patvirtino „Crysvita“ kaip naują indikaciją vaikams ir suaugusiesiems, vyresniems nei 2 metų, gydyti naviko sukeltą osteomaliaciją (TIO), kuri gali sukelti hipofosfatemiją ir osteomaliaciją. Verta paminėti, kad „Crysvita“ yra pirmasis vaistas, patvirtintas gydant XLH, taip pat pirmasis vaistas, patvirtintas gydyti TIO pacientus, kurių navikų negalima nustatyti ar radikaliai pašalinti.