FDA išleidžia 15 retųjų vaistų savaitę

Praėjusią savaitę JAV FDA išleido 15 retųjų vaistų kvalifikaciją vienu kvėpavimu, įskaitant daugelį vaistų kepenų, skrandžio ir tulžies takų vėžiui gydyti.

išgydyti vėžį

Iš šių 15 vaistų 5 naudojami vėžiui gydyti, jie sudaro trečdalį. Tarp jų, vienintelis kraujo vėžiui gydyti skirtas vaistas yra ląstelių terapija TCB 002 , kurį pristatė TC BioPharm. Tai yra 0010010 kaina; alogeninė 0010010 citata; 0010010 citata; paruošta naudoti 0010010 kaina; ląstelių terapija išplėstoms CD3 teigiamoms gama delta T ląstelėms. Ji įtraukta į klinikinius tyrimus ūminei mieloidinei leukemijai gydyti.

Likę keturi vėžio gydymo būdai gydo solidinius navikus, iš kurių AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 inhibitorius Imfinzi (durvalumabas) ir CTLA-4 inhibitorius tremelimumabas yra retųjų vaistų kategorijos kepenų ląstelės. karcinoma. Silidio 0010010 # 39 poodinis PD-L 1 antikūnas envafolimabas tinka retųjų vaistų, skirtų tulžies takų vėžiui, gydyti. Taivanio „Hao Ding Company“ OBI-999 yra antikūnų konjuguotas vaistas prieš „Globo-H“ antigeną, o jo retųjų vaistų kvalifikacija yra skirta skrandžio vėžiui.

Genų terapija

Mes taip pat matėme keletą genų terapijų, pavyzdžiui, iš „Esteve Pharmaceuticals“, kurios tikslas - naudoti AAV 9 geno vektorių, kad pacientams būtų įvestas normalus GALNS genas, kad būtų galima gydyti IVA mukopolisaharidozę; Kitas „Baxalta“ gydymas yra „FIX Padua“ koduojantis genas buvo perkeltas pacientams, turintiems AAV 8 vektorių, kad būtų galima gydyti B tipo hemofiliją.

„Aruvant Sciences“ yra terapija, naudojant lentivirusinius vektorius. Jis įveda geną, koduojantį γ-globiną, į jo paties paciento CD34 teigiamas ląsteles, skirtas pjautuvinių ląstelių anemijai gydyti. Kita panaši terapija atliekama iš „Orchard Therapeutics“, kurioje taip pat naudojamos CD34 teigiamos ląstelės. Skirtumas tas, kad jis perduoda gp 91 foksų geną, kad gydytų su chromosoma susietą lėtinę granulomatozę.

Kitos retos ligos

Be vėžio ir retų ligų, kurias galima gydyti genų terapija, kitos retos ligos taip pat gali sukelti naujų vaistų. „Woolsey Pharmaceuticals“ 0010010 # 39; fasudilis yra ROCK inhibitorius, kuris, tikimasi, gydyti amiotrofinę šoninę sklerozę; „OncoArendi Therapeutics“ 0010010 # 39; OATD-01 yra novatoriškas CHIT-1 inhibitorius, kuris, tikimasi, bus naudojamas sarkoidozės gydymui; Rebasez (Luspatercept) yra raudonųjų kraujo kūnelių brendimo agentas, o liga, kuriai priskiriama retųjų vaistų klasifikacija, yra kaulų čiulpų fibrozė.

Tarp šių vaistų, tinkamų retiesiems vaistams, yra ir kai kurių vaistų nuo infekcijos. Tarp jų, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 įgijo dirbtinės sąnario infekcijos kvalifikaciją. Anksčiau FDA tai taip pat įvertino kaip antiinfekcinį produktą. F 2 G 0010010 # {{{2}}; s olorofimas įgijo dvi retųjų vaistų kvalifikacijas, atitinkamai, dėl Lomentospora / Scedosporium infekcijos ir invazinės aspergiliozės.