Nacionalinė vaistų administracija (NMPA) priima paraiškas dėl dviejų indikacijų, taikomų pirmojo klasės virškinimo trakto stromos naviko tiksliam tiksliniam vaistui „Avapritinibas“.

Balandžio 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (toliau - 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot;), Honkongo vertybinių popierių birža kodas: 2616) paskelbė, kad Nacionalinė vaistų administracija (NMPA) priėmė virškinimo trakto stromos navikus (GIST). Nauja tikslinio vaisto avapritinibo rinkodaros programa, apimanti dvi indikacijas neveikiančiai egzono rezekcijai {{6 }} mutacijos (įskaitant PDGFRA D 842 V mutacijas), sukeliančias trombocitų kilmės augimo faktoriaus alfa receptorių (PDGFRA). Arba suaugę pacientai, sergantys metastazavusia GIST, ir suaugę pacientai, turintys keturių eilučių nechirurginę ar metastazavusią GIST. „Avapritinibas“ yra stiprus, labai selektyvus geriamasis KIT ir PDGFRA genų mutacijų inhibitorius, kurį sukūrė bendrovės partneris „Blueprint Medicines“. Tai taip pat yra pirmoji nauja vaistų sąrašo paraiška, kurią „NMPA“ priėmė „CStone Pharmaceuticals“ ir kuri žymi svarbų žingsnį bendrovės 0010010 # 39 komercinėje pertvarkoje.

Apie 1–1 5 / 100 000 (14 000–21 000) naujai diagnozuotų GIST pacientų kasmet Kinijoje [Zhou Yanbing. Dabartinė virškinimo trakto stromos navikų diagnozavimo ir gydymo būklė [J]. Kinijos bendrosios chirurgijos žurnalas, 2017, 032 (007): 549-552.], Apie 90% GIST sergančių pacientų yra susiję su KIT arba PDGFRA genų mutacijomis. Šių metų sausio mėn. FDA patvirtino jo naudojimą suaugusių pacientų, sergančių PDGFRA egzotinėmis 18 mutacijomis, kurių negalima chirurgiškai ištaisyti, ar metastazavusių GIST, gydymui. Tai tapo pirmąja ir vienintele JAV parduodama tiksliam PDGFRA egzono 18 mutacijos. Tiksliniai vaistai.

Jiang Ningjun, „CStone Pharmaceuticals“ pirmininkas ir generalinis direktorius, sakė: 0010010 quot; Tik praėjus trims mėnesiams po to, kai JAV FDA patvirtino avapritinibą, „CStone Pharmaceuticals“ pateikė avapritinibo 0010010 # 39; Naujų vaistų rinkodaros paraiškos Taivanyje ir žemyninėje Kinijoje ir tikisi, kad greitai tai padarys. Pristatykite tokio tipo pirmuosius savo klasėje tikslius vaistus pažengusiems GIST pacientams Didžiojoje Kinijoje. Kadangi bendrovės 0010010 # 39 komercinis pertvarkymas toliau spartėja, per artimiausius kelis mėnesius „CStone Pharmaceuticals“ taip pat pristatys daug svarbių produktų Kinijoje. Naujas vaistas skirtas įvairioms indikacijoms. {{0 }} quot;

Pekino universiteto vėžio ligoninės dekano pavaduotojas, Gastroenterologijos departamento direktorius ir pagrindinis Kinijos avapritinibo tyrėjas profesorius Shen Lin sakė: 0010010 quot; ir GIST sergantiems pacientams, kuriems taikomas ketvirtos eilės gydymas. Parodo labai gerą priešnavikinį aktyvumą, yra saugus ir gerai toleruojamas. Dėl labai ribotos naudos pacientams, kuriems taikoma terapija, šių dviejų tipų GIST pacientai turi labai nepatenkintus gydymo poreikius. Mes, kaip gydytojai, tikimės, kad avapritinibas bus patvirtintas kuo greičiau ir taps nauja gydymo galimybe pacientams, sergantiems pažengusia GIST. 0010010 quot;

Lapkričio mėn. 2019 CTOS metiniame susitikime buvo paskelbti NAVIGATOR I fazės klinikinio tyrimo su avapritinibu rezultatai, gauti su PDGFRA 18 mutacijomis ir pacientais, gaunančiais ketvirtosios eilės GIST. 16, 2018 lapkričio mėn. Duomenys rodo:

1. 43 pacientams, sergantiems PDGFRA egzono 1 8 mutacijomis, ir 1 1 1 pacientams, kuriems buvo taikomas ketvirtosios eilės gydymas, buvo skiriama pradinė avapritinibo dozė 300 . mg arba 400 mg vieną kartą per parą, ir veiksmingumas gali būti įvertintas.

2. Tarp pacientų, kuriems buvo PDGFRA egzono 18 mutacija, ORR buvo 86% (1 pacientas turi būti patvirtintas), vidutinė remisijos trukmė (DOR) nebuvo pasiekta

3. Tarp ketvirtosios eilės pacientų, sergančių GIST, ORR pasiekė 22% (1 pacientas turi būti patvirtintas), vidutinė DOR buvo 10. 2 mėnesių.

Džiugu, kad išankstiniai Kinijos I / II fazės jungiamojo tyrimo, atlikto „CStone Pharmaceuticals“, duomenys rodo, kad pacientų, sergančių pažengusia GIST, saugumo ir farmakokinetinės savybės atitinka NAVIGATOR pasaulinio tyrimo duomenis ir yra gerai toleruojamos.

Yang Jianxin, „CStone Pharmaceuticals“ vyriausiasis gydytojas, sakė: 0010010 quot; Šiuo metu pažangių GIST gydymas Kinijoje yra daugiausia nuoseklus tirozinkinazės inhibitorių (TKI) vartojimas. Poveikis yra labai mažas. Kita vertus, Kinijos ketvirtosios eilės GIST pacientai susiduria su daugybe sunkumų, tokių kaip daugybė atsparumo vaistams mutacijų ir veiksmingų patvirtintų gydymo būdų trūkumas. Labai džiaugiuosi matydamas, kad dabartiniai jungiamieji avapritinibo tyrimų duomenys Kinijoje atitinka NAVIGATOR visuotinio tyrimo rezultatus. Tikiuosi, kad jo ankstyva nauda bus pažengusiems GIST pacientams, kuriems reikia naujoviškų gydymo būdų. {{0} } quot;

„CStone Pharmaceuticals“ pasiekė išskirtinį bendradarbiavimą ir rinkodaros teisę su „Blueprint Medicines“ ir gavo išskirtinį leidimą daugelio vaistų, įskaitant avapritinibą, kūrimui ir pardavimui Didžiojoje Kinijoje. „Blueprint Medicines“ pasilieka teisę kurti ir komercializuoti susijusius vaistus kitose pasaulio vietose.

Apie „Avapritinib“

Avapritinibas yra tiriamas, stiprus ir labai selektyvus KIT ir PDGFRA mutantų kinazės inhibitorius. Tai yra 1 tipo kinazės konformacijos inhibitorius, naudojamas gydant GIST ir gali tiesiogiai prisijungti prie aktyvios KIT ir PDGFRA mutacijų kinazės konformacijos, sukeliančios signalizacijos aktyvaciją pasroviui. Avapritinibas patvirtino KIT ir PDGFRA mutacijų slopinamąjį poveikį GIST. Šiuo metu pagrindinį patvirtinto gydymo Didžiojoje Kinijoje atsparumo vaistams mechanizmą sukelia aktyvacijos kilpos mutacija. Avapritinibas slopina mutacijas šioje vietoje ir sukelia stiprų klinikinį aktyvumą.

„Blueprint Medicines“ plėtoja platesnes klinikines programas, susijusias su avapritinibu, įskaitant GIST, skirtą daugia eilės terapijai, ir pažengusią, inertinę ir rūkymo sisteminę mastocitozę (SM).

Avapritinibas yra kinazės inhibitorius, patvirtintas JAV FDA, gaminio pavadinimu AYVAKITTM, skirtas suaugusių pacientų, kuriems pašalinta nechirurginiu būdu pašalinta ar metastazavusi GIST, turinti PDGFRA egzono 18 mutaciją (įskaitant PDGFRA D 842 V mutaciją), gydymui. .

JAV FDA nepatvirtino „Avapritinibo“, skirto gydyti bet kokias kitas indikacijas, ir TFDA, NMPA ar kitos regioninės sveikatos reguliavimo institucijos nepatvirtino jokių indikacijų.