Fexinidazolas yra patvirtintas JAV FDA: Tik reikia imtis narkotikų 10 dienų, nuo Sanofi / DNDi!

Sanofi neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino fexinidazolą kaip pirmąjį visiškai geriamąjį terapinį vaistą 6 metų ir vyresniems pacientams, sveriantiems ne mažiau kaip 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae miego liga (žmogaus Afrikos trypanosomiasis, HAT, žmogaus Afrikos trypanosomiasis). Fexinidazolas yra 5-nitroimidazolo darinys, kuris yra DNR sintezės inhibitorius ir pirmasis visiškai geriamasis preparatas žmogaus Afrikos trippanosomiozės (HAT arba miego ligos) gydymui.

Miego liga yra parazitinė liga, mirtinai apleista atogrąžų liga, kurią platina užkrėsto tse-tse skristi įkandimas (tse-tse skristi). Šia liga daugiausia serga žmonės, gyvenantys atokiose Afrikos į pietus nuo Sacharos esančiose kaimo vietovėse, kuriose maždaug 65 mln. Jei negydoma, miego liga beveik visada yra mirtina. Miego liga sukelia neuropsichiatrinius simptomus, įskaitant: sekinantį miego modelių sunaikinimą, nekontroliuojamą agresiją ir psichozę. "Sanofi" bendradarbiaujant, 2001–2020 m. Pasaulio sveikatos organizacijai (PSO) užregistruotų miego ligos atvejų skaičius sumažėjo maždaug 97 %. DNDi, Sanofi ir jų partneriai yra įsipareigoję užtikrinti, kad fexinidazolas būtų prieinamas visose šalyse, kuriose miego liga yra endeminė.

Nors dabartinis miego ligos gydymas yra veiksmingas, tai yra sunki našta pacientams ir medicinos darbuotojams dėl infuzijų ar injekcijų ir hospitalizavimo poreikio, ypač žmonėms, gyvenantiems atokiose vietovėse.

Fexinidazolas tinka: kaip 10 dienų, vieną kartą per dieną vaistas Trypanosoma brucei gambiae miego ligos gydymui. Tai yra labiausiai paplitęs miego ligos tipas ir randamas Vakarų ir Centrinėje Afrikoje. Svarbu tai, kad fexinidazolas yra pirmasis pilnas geriamasis gydymas, tinkantis tiek pirmajam ligos etapui (ankstyvai stadijai), tiek antrajam ligos etapui, kai parazitai kerta kraujo ir smegenų barjerą ir sukelia neuropsichiatrinius simptomus pacientams. Todėl fexinidazolas gali pašalinti įprastą hospitalizavimo poreikį ir potencialiai sumažinti juosmens punkcijų skaičių.

Cheminė fexinidazolo struktūra

Fexinidazolas yra 5-nitroimidazolo darinys, iš pradžių sukurtas Hoechst (Sanofi pirmtakas) 1980 m., Tačiau vėliau buvo atsisakyta dėl strateginių priežasčių. Ne pelno mokslinių tyrimų ir plėtros organizacijos "Apleistų ligų narkotikų iniciatyva (DNDi)" ieškodami junginių, turinčių antiparazitinę veiklą, vaistas buvo nustatytas 2005 m., Bendradarbiaujant su Šveicarijos atogrąžų ir visuomenės sveikatos institutu. 2009 m. DNDi bendradarbiavo su Sanofi, kuri turi fexinidazolo patentą, kad atnaujintų vaisto tyrimus miego ligai gydyti. Tarp jų DNDi yra atsakinga už ikiklinikinę, klinikinę ir farmacinę plėtrą, o Sanofi yra atsakinga už vaistų pramonės plėtrą, registravimą, gamybą ir pardavimą.

fexinidazolas buvo sukurtas kaip novatoriškos partnerystės su DNDi, kuri atliko pagrindinius klinikinius vaisto tyrimus ir bendradarbiavo su Kongo Demokratinės Respublikos (KDR) nacionaline miego ligos programa ir Centrinės Afrikos Respublika (CAR) bei Sanofi bendradarbiavimu, dalis.

2018 m. lapkričio 16 d. Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) pateikė teigiamą mokslinę nuomonę dėl feksinidazolo. DNDi atliktame klinikiniame tyrime fexinidazolas parodė didelį veiksmingumą ir saugumą tiek 6 metų, tiek vyresniems vaikams ir suaugusiems pacientams, sveriantiems ≥20 kg abiem ligos stadijoms.

Verta paminėti, kad DNDi gavo atogrąžų ligų prioriteto peržiūros kvitą (PRV) dėl FDA patvirtinimo. FDA tropinių ligų PRV projektas buvo įkurtas 2007 m., siekiant paskatinti naujų gydymo būdų apleistų tropinių ligų, įskaitant miego ligos plėtrą. "Sanofi" ir "DNDi" dalinsis bet kokia PRV nauda, kuri leis abiem šalims toliau investuoti į inovacijas ir užtikrinti prieigą prie naujų miego ligų ir kitų apleistų ligų gydymo priemonių. Vykdydama ilgalaikį bendradarbiavimą su PSO, "Sanofi" pažadėjo ir toliau nemokamai tiekti narkotikus PSO, kad jie būtų paskirstyti nukentėjusioms šalims.

Dr Bernard Pecoul, vykdantysis direktorius DNDi, sakė: "Pirmosios eilės gydytojai, paprastas, visiškai žodžiu gydyti miega liga dabar svajonė išsipildė. Vaistas yra tyrimas tarp mūsų ir Sanofi ir šalių, kurias smarkiai paveikė miegančioji liga. Didžiuojamės šiuo naujausiu mūsų ilgalaikės partnerystės su "Sanofi" etapu."

Luc Kuykens, vyresnysis viceprezidentas Sanofi pasaulio sveikatos departamentas, sakė: "Šis FDA patvirtinimas yra svarbus etapas Sanofi ilgalaikio įsipareigojimo užkirsti kelią miega liga. Prieš dvidešimt metų bendrovir PSO priėm ambicingą susitarimą. Partnerystė kovojant su apleistomis tropinėmis ligomis. Po to, kai 2018 m. pabaigoje Europos vaistų agentūra (EMA) paskelbė teigiamas mokslines nuomones, FDA patvirtinimas yra svarbus žingsnis atgaivinant pastangas remti tolesnį ligos pašalinimą."