ES CHMP rekomenduoja ir patvirtina Fintepla Dravet sindromui gydyti!

Zogenix yra farmacijos įmonė, skirta retų ligų gydymui skirtų vaistų kūrimui. Neseniai bendrovė paskelbė, kad Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) paskelbė teigiamą apžvalgą, kurioje siūloma patvirtinti Fintepla (fenfluramino) geriamąjį tirpalą kaip priedą prie kitų vaistų nuo epilepsijos. Gydymas pacientams≥ 2 metų, gydyti epilepsiją, susijusią su Dravet sindromu. CHMP nuomonė yra paskutinis leidimo prekiauti išdavimo proceso etapas prieš ją tvirtinant Europos Komisijai (EB). Dabar CHMP nuomonės bus pateiktos EB peržiūrai, kuri paprastai priima CHMP nuomones ir tikimasi, kad galutinį sprendimą dėl peržiūros priims iki metų pabaigos.

Jungtinėse Amerikos Valstijose Fintepla buvo patvirtintas šių metų birželio mėnesį pacientams, ≥ 2 metų gydyti epilepsiją, susijusią su Dravet sindromu. Vaistas buvo patvirtintas per prioriteto peržiūros procesą. Anksčiau FDA suteikė Fintepla retųjų vaistų pavadinimą (ODD) ir proveržio narkotikų paskyrimą (BTD) su Dravet sindromu susijusios epilepsijos gydymui.

Dravet sindromas yra reta vaikystės epilepsija, kuriai būdingi dažni ir sunkūs vaistams atsparūs traukuliai, susijusios hospitalizacijos ir medicininės pagalbos, sunkūs vystymosi ir judėjimo sutrikimai ir staigi netikėta mirtis (SUDEP). Rizika didėja.

Fintepla yra skystas mažų dozių fenfluramino preparatas, kuris gali sumažinti priepuolių dažnį reguliuojant serotonino receptorių ir sigma- 1 receptorių aktyvumą (žr. nuorodą: Fenfluraminas sumažina NMDA receptorių sukeliamus traukulius per jo mišrų aktyvumą serotonino 5HT2A ir 1 tipo sigmos receptoriuose). Dviejų placebu kontroliuojamų III fazės klinikinių tyrimų duomenys parodė, kad pacientams, kurių priepuoliai nebuvo tinkamai kontroliuojami kitais vaistais, Fintepla žymiai sumažino priepuolių dažnumą, palyginti su placebu.

"Zogenix" prezidentas ir generalinis direktorius dr. Stephenas J. Farras sakė: "Labai džiaugiamės, kad CHMP atliko "Fintepla" kokybės, saugos ir veiksmingumo reguliavimo peržiūrą ir pateikė teigiamą įvertinimą. Mokslininkai Belgijoje suprato, kad prieš šešerius metus Po fenfluramino (vaistas, turintis kitokį farmakologinį poveikį nei kiti prieštraukuliniai vaistai) gali gydyti sunkiai įtraukiamą epilepsiją Dravet sindromu, pradėjome griežtą Fintepla pasaulinį plėtros projektą. Daugelis pacientų, sergančių Dravet sindromu, netgi vartoja vieną Vis dar dažnai pasitaiko sunkių priepuolių, kai šiuo metu yra vienas ar daugiau vaistų nuo epilepsijos. Dėl šios priežasties džiaugiamės galėdami priartinti Fintepla kaip svarbią naują gydymo būdą Dravet sindromu sergantiems pacientams ir jų šeimoms Europoje Vienu žingsniu arčiau."

Belgijos Leveno universitetinės ligoninės Pediatrinės neurologijos departamento direktorius dr. Lieven lagae sakė: "Priepuolių dažnio mažinimas yra pirmas ir svarbiausias žingsnis gydant visus Dravet sindromu turimus vaikus. Esu labai laimingas, kad visuose 3 fazės tyrimuose fenflur Ramine gydymas kliniškai ir statistiškai sumažino priepuolių dažnumą pacientams, sergantiems Dravet sindromu."

Fenfluramino molekulinė struktūra (paveikslėlio šaltinis: Wikipedia.org)

CHMP teigiama nuomonė pagrįsta 2 atsitiktinių imčių, dvigubai aklų, placebu kontroliuojamų III fazės klinikinių tyrimų duomenimis (atliktų su 2– 18 metų pacientais, kurių rezultatai paskelbti Lancet ir JAMA Neurology) ir atviro prailginimo tyrimu (daugelis Pacientų, gydomų Fintepla iki 3 metų, saugumo duomenys). Duomenys rodo, kad tyrimo metu pacientams, kurie vartojo vieną ar daugiau antiepilepsinių vaistų, kurie negalėjo tinkamai kontroliuoti priepuolių, remiantis esamu gydymo planu, Fintepla žymiai sumažino mėnesinius traukulius (traukulių priepuolius), palyginti su placebu. konfiskavimo atvejų, CS) dažnumą. Be to, dauguma tyrimo pacientų atsakė per 3- 4 savaites nuo Fintepla gydymo pradžios ir išlaikė nuoseklius rezultatus visą gydymo laikotarpį.

Šiuose tyrimuose dažniausiai pasitaikantys nepageidaujami reiškiniai: viduriavimas, karščiavimas, nuovargis, viršutinių kvėpavimo takų infekcija, mieguistumas ir bronchitas. Nė vienam iš pacientų nebuvo pasireiškusių nepageidaujamų širdies ir kraujagyslių sistemos reiškinių, įskaitant širdies ligą ar plaučių hipertenziją.

Be Dravet sindromo, Zogenix taip pat kuria Fintepla priepuoliams, susijusiems su Lennox- Gastaut sindromu (LGS), gydyti. Dravet sindromas ir LGS yra dvi retos ir dažnai katastrofiškos vaikystės epilepsijos. Jie turi ankstyvos pradžios savybes, įvairių tipų priepuolius, aukštą priepuolių dažnį, sunkų intelekto sutrikimą ir gydymo sunkumus.